ኢቢ የምርምር ዜና ማጠቃለያ፡ ከጁላይ - ኦክቶበር 2025
DEBRA የገንዘብ ድጋፍ እያደረገች ስላለው የምርምር ፕሮጄክቶች እና ባለፉት አራት ወራት ውስጥ የታተመው የኢቢ ጥናት ማጠቃለያ ለተጨማሪ መረጃ ያንብቡ።
ክሊኒካዊ ሙከራዎች
በዚህ ወቅት ሀ አዲስ በብዙ ሚሊዮን ፓውንድ፣ በዩኬ ላይ የተመሰረተ ክሊኒካዊ ሙከራ ተሸልሟል፣ በDEBRA UK በጋራ የገንዘብ ድጋፍ እና LifeArc. ዶ/ር ሱ ልዊን ይህንን ፕሮጀክት በጋይ እና በሴንት ቶማስ ኤን ኤች ኤስ ፋውንዴሽን ትረስት (GSTT) እና በኪንግስ ኮሌጅ ለንደን (KCL) ይመራል። የታካሚ ምልመላ በ2026 ይጀምራል ተብሎ በሚጠበቀው የመድኃኒት ሕክምና በ2027 ይጀምራል።
የእኛ ተመራማሪዎች ክሊኒካዊ ሙከራዎችን ያካሂዳሉ dupilumab (ፕሮፌሰር ፓለር፣ አሜሪካ) ና አፕሪሚላስት (ዶ/ር ቺአቬሪኒ፣ ፈረንሳይ) በዚህ ጊዜ ውስጥ የሂደት ሪፖርቶችን አስገብተዋል፡-
40 ሰዎች ለፕሮፌሰር ፓለር ዱፒሉማብ ችሎት ተቀጥረዋል። 23ቱ የህመም ምልክቶችን መነሻ ለማድረግ 8 ሳምንታት ያለ dupilumab እና 16 ሳምንታት የዱpilumab መርፌዎችን አጠናቀዋል። ምሽት ላይ ተሳታፊዎች የማያውቁትን መቧጨር ለመለየት በልዩ ሁኔታ የዳበረ የማሳከክ ዳሳሽ ይለብሳሉ፣ እና የማሳከክ እና የህመም ልምዳቸውን ይዘግባሉ። የመጀመሪያ ውጤቶቹ ሀ የማሳከክ እና የህመም ስሜት በከፍተኛ ሁኔታ መቀነስ በ dupilumab መርፌዎች ምክንያት. የDEBRA UK የገንዘብ ድጋፍ ለተጨማሪ ተሳታፊዎች የጉዞ ወጪ ማለት ሙከራው ጉልህ ማስረጃዎችን ለማቅረብ መንገድ ላይ ነው ማለት ነው። ኢቢን ለማከም dupilumab እንደገና ጥቅም ላይ ማዋል.
በ2024 መጨረሻ ላይ አፕሪሚላስት ለአዋቂዎችና ለህፃናት ምን ያህል እንደሚሰራ የዶ/ር ቺአቬሪኒ ሙከራ በ2024 መገባደጃ ላይ ተጀመረ። ከተሳተፉት አራት ማዕከላት ሦስቱ ክፍት እና ተሳታፊዎችን ለመቀበል ዝግጁ ናቸው።
ቅድመ-ክሊኒካዊ መድሃኒት እንደገና ጥቅም ላይ ማዋል
አንድ መድሃኒት በሰዎች ላይ ከመሞከሩ በፊት የቅድመ-ክሊኒካዊ ጥናቶች በሴሎች ውስጥ ይከናወናሉ.
A በካንሰር ሪሰርች UK ስኮትላንድ ኢንስቲትዩት ፕሮጀክትበDEBRA UK እና DEBRA አየርላንድ በተባበሩት መንግስታት የገንዘብ ድጋፍ የተደረገው ፕሮፌሰር ጋሬዝ ኢንማን በ RDEB የካንሰር ህዋሶች ላይ ውጤታማነታቸውን ለመለየት ከ 3,000 በላይ የተፈቀደላቸው መድሃኒቶችን በተሳካ ሁኔታ ካረጋገጡ በኋላ አብቅቷል ። ከተፈተኑት 3,135 165ቱ የካንሰር ህዋሶችን እድገት የሚቀንሱ ወይም በቤተ ሙከራ ውስጥ የካንሰር ሴሎችን የሚገድሉ ሆነው ተገኝተዋል። ከፍተኛዎቹ 50ዎቹ በተለያየ መጠን ተጨማሪ የተፈተኑ ሲሆን ሁለቱ በቅድመ ክሊኒካዊ ምርመራ ያልፋሉ። በፕሮፌሰር ኢንማን ቤተ ሙከራ ውስጥ አዲስ የዶክትሬት ፕሮጄክት.
ማስረጃ ለማቅረብ ምርምር ለ RDEB ካንሰር እንደገና ጥቅም ላይ የሚውሉ statins ከሰዎች ይልቅ በሴሎች ውስጥ የሚሰሩ ስራዎች በቅድመ-ክሊኒካዊ ደረጃ ላይ ናቸው. የዶ/ር ዛነር ተመራማሪዎች ሎቫስታቲን በላብራቶሪ ውስጥ ያለውን የ RDEB ዕጢ ህዋሶች እድገት ውጤታማ በሆነ መንገድ እንደሚቀንስ አረጋግጠዋል። ሁሉም የእጢ ህዋሶች ተመሳሳይ ምላሽ እንደማይሰጡ ደርሰውበታል እናም ለዚህ የስታቲስቲክ ህክምና እጢ ምን ምላሽ እንደሚሰጥ ለመተንበይ የሚቻልበትን መንገድ ለይተው አውቀዋል።
የ ኦሊቨር ቶማስ EB Fellowship ፒኤችዲ ተማሪ, ካሜሮን ፈርጉሰን በለንደን ውስጥ በዶክተር ቻምበርስ ላብራቶሪ ውስጥ መሥራት ጀምሯል. በዚህ የፕሮጀክት የመጀመሪያ አመት ተመራማሪዎች በጄቢ ቆዳ ላይ በተለይም ቆዳ በ EB ምልክቶች በሚጎዳባቸው የተወሰኑ የበሽታ ተከላካይ ሕዋሳት በከፍተኛ ሁኔታ እንደጨመሩ ተመራማሪዎች ደርሰውበታል. እንደገና ጥቅም ላይ ለማዋል የታቀዱ ፀረ-ብግነት መድኃኒቶች ተገምግመው ደህና ሆነው ተገኝተዋል። ምልክቶችን እንዴት እንደሚነኩ ለመረዳት ሰፋ ያለ ጥናት በፕሮጀክቱ በሚቀጥለው ዓመት ይካሄዳል.
ዶ/ር ቻምበርስ ስለ ፕሮጀክቷ መረጃ በግንቦት 2025 በአባላት የሳምንት መጨረሻ ላይ አቅርበዋል።
ዶ/ር ዛነር በየካቲት 2025 በምርምር እና ጤና ዌቢናር ተከታታዮቻችን ላይ አቅርበዋል።
ከDEBRA UK ውጭ፣ ተመራማሪዎች እድገታቸውን በኢቢ ላይ ማተም ቀጥለዋል፡
- ዘቫስኪን ለ RDEB የጂን ቴራፒ ሕክምና የታካሚን የቆዳ ሴሎችን መሰብሰብ እና በቤተ ሙከራ ውስጥ ማሻሻል የ COL7A1 ጂን ጤናማ ስሪት መጨመርን ያካትታል። የተሻሻሉ ሴሎች ወደ ታካሚ ቁስሎች ወደ ተለጣጠለ ቀጭን ቅጠል ያድጋሉ. አሁን በዩኤስ ውስጥ ይህ ሕክምና ሊሰጥባቸው የሚችሉባቸው ሦስት ማዕከሎች አሉ የልጆች ሆስፒታል ኮሎራዶ, እና የሉሲል ፓካርድ የህጻናት ሆስፒታል ስታንፎርድ በሳን ፍራንሲስኮ. Zevaskyn, Abeona, የሚያመርተው ኩባንያ, በ2026 አጋማሽ በወር እስከ አስር ሰዎችን ለማከም አቅዷል.
- ቪጁቬክ የጂን ቴራፒ አሁን ሊሆን የሚችለው በKrystal Biotech የተሰራ ለDEB የገጽታ ጄል ሕክምና ነው። በአሜሪካ ውስጥ ከተወለደ ጀምሮ ጥቅም ላይ የዋለ እና በአንድ ሰው ቤት ውስጥ ይተገበራል።. አንድ የጉዳይ ጥናት የአራት ሳምንታት የVyjuvek ህክምና ዲቢ ያለበት ጨቅላ ከዚህ ቀደም የእድገት ግስጋሴዎችን የማያሟላ ቆሞ እንዲራመድ እንዴት እንደረዳው ዘግቧል። የ Vyjuvek ጥቅሞች ነበሩ በጃፓን በተደረገ ሙከራ ተረጋግጧል በቅርቡ ጥቅም ላይ ሊውል የሚችልበት ቦታ።
- ፊልሱቬዝ የጄኔቲክ ሕክምና አይደለም ነገር ግን ቁስሎችን ለመፈወስ ይረዳል. በኩባንያው Chiesi የተሰራው ከበርች ዛፎች የተቀመመ እና በእንግሊዝ ውስጥ ጥቅም ላይ እንዲውል የተፈቀደለት, እንዲሁም በአውሮፓ ህብረት እና በዩኤስ, በዲቢ እና ጄቢ ቁስሎችን ለማከም ነው. በቅርብ ጊዜ ታይቷል በአለባበስ ለውጦች ላይ የሚወጣውን ጊዜ እና ገንዘብ ለመቀነስ, በጀርመን ጥናት ውስጥ ካሉ ሰዎች ጋር ህመም እና ማሳከክን መቀነስ ሪፖርት ማድረግ.
- የላብራቶሪ ጥናቶች ጎልተው ታይተዋል የተለያዩ የ RDEB ቁስል ከሌሎቹ በበለጠ ቀስ ብለው የሚፈውሱ እና ያ በሽታን የመከላከል ስርዓት ሂደት ፣ እብጠት ፣ ጥቅም ላይ የሚውሉ የተወሰኑ ፕሮቲኖች ለዚህ አስተዋጽኦ ሊያደርጉ ይችላሉ።
- የላብራቶሪ ማስረጃ (ቅድመ-ክሊኒካዊ) ለመደገፍ ተሰብስቧል midostaurinን እንደገና ማደስየኢቢኤስ ምልክቶችን ለመቀነስ የሚረዳ የደም ካንሰር ህክምና።
- ተመራማሪዎች ኢቢ በአፍ እና በጥርስ ላይ እንዴት እንደሚጎዳ እና አለመሆኑን እየመረመሩ ነው። በሌዘር ላይ የተመሰረቱ ህክምናዎች ህመምን ሊረዱ ይችላሉ.
DEBRA UK ለኢቢ ማህበረሰብ ተስፋ የሚያመጣ ፈር ቀዳጅ ምርምርን በመደገፍ ኩራት ይሰማዋል። አስፈላጊ የምርምር እና የድጋፍ አገልግሎቶችን ለመቀጠል ምንም የመንግስት የገንዘብ ድጋፍ አናገኝም እና በስጦታ እንመካለን።
ለሚቀጥለው ዝማኔ በማርች 2026 ይመልከቱ።