የኢቢ ሕክምናዎችን ከማዳበር በስተጀርባ ያለው ሳይንስ

የጂን ቴራፒ ለአንድ ሰው ምልክታቸው ተጠያቂ የሆኑትን ጂኖች ውስጥ ያሉትን ስህተቶች በማረም የጄኔቲክ ሁኔታን የማከም ዘዴ ነው። ይህ የግለሰቦችን ምልክቶች በራሱ ለማከም የተለየ ነው. ጂኖች ሰውነታችን ለተሰራባቸው ፕሮቲኖች የምግብ አዘገጃጀት መመሪያዎች ናቸው።

በውስጣቸው የሚሰሩ ፕሮቲኖች እንዳይሰሩ የሚከለክሉ ስህተቶች ሊኖራቸው ይችላል. የአንድ ሰው አካል የተወሰኑ የቆዳ ፕሮቲኖችን መስራት በማይችልበት ጊዜ ይህ የ EB ምልክቶችን ያስከትላል ይህም የሚሰራውን ጂን ወደ ሚፈልጉ ህዋሶች በመጨመር ሊታከሙ ይችላሉ። አንዳንድ ጊዜ በጄኔቲክ የምግብ አዘገጃጀት ውስጥ ያለ ስህተት ያልተሰበረውን ፕሮቲን ይሠራል, በእውነቱ በዙሪያው ባሉ ፕሮቲኖች ውስጥ ጣልቃ ይገባል. ይህ በሚሠራ ጂን ውስጥ መጨመር የማይረዳበት ዋና ዋና ሁኔታዎችን ሊያስከትል ይችላል።

የጂን ሕክምና እንዴት ይሠራል?

የጂን ቴራፒ ከቫይረሶችና ከባክቴሪያዎች የተገኙ ተፈጥሯዊ ሂደቶችን በመጠቀም የሚሰሩ ጂኖችን ይፈጥራል እና ጂን በጠፋበት ወይም በተሰበረበት ሴሎች ውስጥ ያስቀምጧቸዋል። ይህ የአንድን ሰው ሴሎች ናሙና ወደ ላቦራቶሪ በመውሰድ የጄኔቲክ ማስተካከያዎችን በማድረግ ከዚያም በመመለስ ሊከናወን ይችላል (ይህ ይባላል)። ex vivo) ወይም አንድን ሰው በቀጥታ በመርፌ ወይም በጄል በማከም የሚሰራውን ጂን ወደ ሰውነታቸው ውስጥ ወደሚፈልጉ ሴሎች ውስጥ የሚያስገባ (ይህ ይባላል) Vivo ውስጥ).

አዳዲስ ጂኖችን ወደ ሴሎቻችን ማስገባቱ ከባድ ሊሆን ይችላል ነገርግን አዲስ ትክክለኛ ዘረ-መል ወደ ሰው ሴሎች ከገባ በኋላ ሕዋሱ የጎደለውን ፕሮቲን ለመስራት ይጠቅማል።

ቫይረሶች ብዙውን ጊዜ አዳዲስ ጂኖችን ወደ ሴሎች ለማስገባት ያገለግላሉ ምክንያቱም በተፈጥሮ የሚያደርጉት ይህ ነው። የጂን ህክምና ቫይረስ እራሱን የመድገም ችሎታውን በማስወገድ ምንም ጉዳት የሌለው ያደርገዋል። ቫይረሱን ወደ ሴሎቻችን የሚያስገባውን ጂኖች በመተካት በአዲስ ጂን እንድንታመም በማድረግ ጤናማ እንድንሆን ያደርገናል። ጂኖችን ወደ ሴሎቻችን የምናስገባበት ሌላው መንገድ በዘይት ወይም በፕሮቲን መሸፈን ነው። ጂኖች በራሳቸው በቀላሉ በፀሐይ ብርሃን እና በተፈጥሮ በተፈጠሩ ፕሮቲኖች ኢንዛይሞች ይወድማሉ።

ይህ ከአሜሪካ የጂን እና የሴል ቴራፒ ማኅበር የተገኘ ቪዲዮ የጂን ሕክምናን ያብራራል፡-

የበሽታ መከላከያ ስርዓቱ ለጂን ሕክምና እንዴት ምላሽ ይሰጣል?

የተለያዩ ቫይረሶች ትላልቅ ወይም ትናንሽ ጂኖችን (ረጅም ወይም አጭር የፕሮቲን አዘገጃጀት) ወደ ሴሎቻችን ለማስገባት ያገለግላሉ።

እነዚህ ቫይረሶች ተለውጠዋል ስለዚህ ሊያሳምሙን አይችሉም፣ ነገር ግን ለጂን ሕክምና ጥቅም ላይ በሚውለው የቫይረስ አይነት ምክንያት የተከሰተ በሽታ አጋጥሞን ይሆናል። ይህ ማለት የበሽታ መከላከያ ምላሽ ሊኖረን ይችላል ማለት ነው Vivo ውስጥ ያንን አይነት ቫይረስ በመጠቀም የሚደረግ ሕክምና። የበሽታ መከላከያ ምላሽም ሊኖረን ይችላል ከሆነ Vivo ውስጥ የጂን ህክምና ይደጋገማል. የሰውነታችን በሽታ የመከላከል ስርዓት አዲሱን ጂን ወደ ሴሎቻችን ከማድረሱ በፊት የጂን ህክምና ቫይረስን ካጠፋ የጂን ህክምና በሰውነታችን ውስጥ በደንብ አይሰራም።

አንዳንድ ጊዜ የሰውነታችን በሽታ የመከላከል ስርዓት ለአዲሱ ትክክለኛ ፕሮቲን ልክ እንደ ጀርም ምላሽ ይሰጣል። ተመራማሪዎች የጂን ቴራፒ በሽታን የመከላከል ምላሽ እንደማይሰጥ ማረጋገጥ አለባቸው.

የጂን ሕክምና ለምን ያህል ጊዜ ይቆያል?

አንዳንድ የጂን ሕክምና ዓይነቶች ነጠላ ሕክምናዎች እንዲሆኑ ሲፈልጉ ሌሎች ደግሞ ተደጋጋሚ ማመልከቻ ያስፈልጋቸዋል።

ቆዳ ያለማቋረጥ ይታደሳል; አሮጌ የቆዳ ሴሎች ይሞታሉ እና ይፈልቃሉ እና አዲስ ሴሎች ይተኩዋቸው. አዲሶቹ ሴሎች ሴሎች በሚያድጉበት ቆዳ ውስጥ ከጠለቀ ይመጣሉ, አዲስ ቅጂ ይሠራሉ

ከጂኖቻቸው ሁሉ ከዚያም በተከታታይ ለሁለት ተከፍለው አዳዲስ ምትክ የሆኑ የቆዳ ሴሎችን ይፈጥራሉ።

በጂን ሕክምና አዲስ ጂኖች የገቡ ሴሎች በተፈጥሯቸው ይሞታሉ እና በአዲስ ሴሎች ይተካሉ ስለዚህ የጂን ህክምና ሊደገም ይችላል.

አዲሱ ጂን ወደ አዲስ ሴሎች የሚቀዳው የኛ ክሮሞሶም አካል ከሆነ ብቻ ነው። ይህ ውህደት ይባላል።

ክሮሞሶም በሴሎቻችን ውስጥ የተቀበሩ ረዣዥም የዲ ኤን ኤ ቁርጥራጮች ሲሆኑ እያንዳንዱ ጂኖቻችን ከእነዚህ ክሮሞሶም ውስጥ አንዱ አካል ናቸው። እያንዳንዱን ጂን ሰውነታችን ከተገነባባቸው ፕሮቲኖች ውስጥ አንዱን ለማምረት እንደ 'የምግብ አዘገጃጀት' ካሰብን እያንዳንዱ ክሮሞሶም እንደ የምግብ አዘገጃጀት መጽሐፍ ነው። አዲሱን የምግብ አሰራር ወደ አንዱ የምግብ አዘገጃጀት መጽሐፍ መለጠፍ ማለት ይገለበጣል ማለት ነው።

አንዳንድ የጂን ሕክምናዎች አዲሱን ጂን ወደ ክሮሞሶም ያዋህዳሉ, እና አንዳንዶቹ አያደርጉትም. ይህ የሕመም ምልክቶችን ለመቆጣጠር ሕክምናው ለምን ያህል ጊዜ እንደሚሰራ ሊለውጥ ይችላል.

አዲስ ጂን ከተዋሃደ ሌሎቹን ጂኖች እንዳያስተጓጉል እና እንዳይሰሩ ማቆም አስፈላጊ ነው. በስህተት አዲሱን የምግብ አሰራር በሌላ የምግብ አዘገጃጀት ክፍል ላይ ለጥፈው አስቡት። ተመራማሪዎች የጂን ሕክምና በሌሎች ጂኖች ላይ ስህተት እንደማይፈጥር ማረጋገጥ አለባቸው።

አንዳንድ እምቅ የኢቢ ሕክምናዎች በስቴም ሴሎች ላይ የተመሰረቱ ናቸው፣ የተወሰነ ሕዋስ ብዙውን ጊዜ ከአጥንት መቅኒ የሚወሰድ ነገር ግን ከለጋሽ የሰውነት ክፍሎችም ሊመጣ ይችላል፣ ይህም ራሳቸውን ወደ ሌሎች የሕዋስ ዓይነቶች ሊለውጡ ይችላሉ።

የሴል ቴራፒ ሕክምናዎች ኢቢ ከሌለው ሰው ስቴም ሴሎችን ወደ አንድ ሰው የደም ፍሰት ውስጥ ሊያስገባ ይችላል.

ኢ.ቢ. እነዚህ ህዋሶች ወደ ቆዳ እና ሌሎች ኢቢ ወደተጎዳቸው የሰውነት ክፍሎች በመሄድ የጎደለውን ፕሮቲን የኢቢ ምልክቶችን መፍጠር የሚችሉ ሴሎች ሊሆኑ ይችላሉ። ይህ በመላው ሰውነት ዙሪያ የ EB ምልክቶችን ለማከም መንገድ ሊሆን ይችላል.

Mesenchymal stromal cells (MSCs) በ EB ውስጥ እየተሞከሩ ካሉ ከስቴም ሴሎች ጋር ተመሳሳይ ባህሪ ያላቸው የሕዋስ ዓይነት ናቸው።

በዚህ ቪዲዮ ውስጥ ስለ ስቴም ሴሎች የበለጠ ይወቁ፡-

የፕሮቲን ህክምና ኢቢ ባለባቸው ሰዎች ላይ የጎደለውን ፕሮቲን መተካትን ያካትታል ምክንያቱም የምግብ አዘገጃጀት መመሪያው ላይ በተፈጠረ የዘረመል ለውጥ።

ለቆዳ ፕሮቲን (ጂን ቴራፒ) የጄኔቲክ የምግብ አዘገጃጀት መመሪያን ከመቀየር ይልቅ የፕሮቲን ቴራፒ የጎደለውን የፕሮቲን 'ንጥረ ነገር' በትክክል ወደሌለው ቆዳ ለመመለስ ይሞክራል። የተበላሸውን የፓይ አሰራር ከመቀየር ይልቅ ከመጋገሪያው ከወጣ በኋላ መሙላቱን ወደ ኬክዎ ለመጨመር እንደመሞከር ያህል ነው። ተመራማሪዎች ፕሮቲኑን ወደሚፈለገው ቦታ እንዴት ማግኘት እንደሚችሉ መረዳት አለባቸው። ይህ በመርፌ አማካኝነት ሊሆን ይችላል፣ በደም አማካኝነት በሰውነት ዙሪያ ወይም በቀጥታ ወደ አይኖች ወይም ቁስሎች ቆዳው እንደ መከላከያ ወደማይሰራበት።

ለፕሮቲን ሕክምና የሚያስፈልገው ፕሮቲን ትክክለኛውን የዘረመል አዘገጃጀት የያዙ ባክቴሪያ ወይም እርሾ ሴሎች በሚበቅሉበት እና እንደ ትንሽ የፕሮቲን ፋብሪካዎች በሚውሉበት የላቦራቶሪ ዓይነት ውስጥ ሊመረት ይችላል። ይህ ቴክኖሎጂ ከፍተኛ መጠን ያለው የሰውን ፕሮቲን በብቃት መፍጠር ይችላል። ለምሳሌ የሰው ኢንሱሊን በዚህ መንገድ የሚመረተው የስኳር በሽታ ያለባቸውን ሰዎች በመደበኛነት ለማከም ነው።