የኢቢ ሕክምናዎችን ማግኘት የሚቻልበት ሳይንስ
ለኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (EB) የታዘዙ ማናቸውም ሕክምናዎች ደህንነታቸው የተጠበቀ እና ውጤታማ መሆናቸውን ለማረጋገጥ ረጅም ሂደት አለ፣ ሳይንሳዊ ምርምርን እና የመንግስት ቁጥጥርን ያካትታል። ይህ ሰዎች ከህክምናዎች ጥሩ ውጤቶችን እንዲያገኙ እና በዩኬ ህክምና ላይ እምነት እና እምነት እንዲኖር በጣም አስፈላጊ ነው።
ከታች የኢቢ ሕክምናዎችን ስለማግኘት ስላለው ሳይንስ የበለጠ ይወቁ ወይም የእኛን በራሪ ወረቀት ያውርዱ ።
ሳይንሳዊ ምርምር ተፈጥሯዊ የሰው ልጅ አድልዎዎችን እና የአንጀት ስሜቶችን በመሻር ለሁሉም ሰው ተጨባጭ መረጃ እና እውቀት ለመስጠት የታለሙ ተከታታይ ሂደቶች ናቸው። የኢቢ ምልክቶችን የሚያስከትሉት ምን እንደሆኑ እና እነሱን ለማከም ምን ሊረዳ እንደሚችል ማወቅ በጣም አስፈላጊ ነው።
ሳይንሳዊ ምርምር የሚጀምረው አንድ ነገር ሲከሰት በማየትና በመመዝገብ፣ ከዚያም በተለያዩ ሁኔታዎች ውስጥ ምን ያህል ጊዜ እንደሚከሰት በመቁጠርና በማወዳደር ነው። አንድ ሕፃን በቆዳ ንክሻ ከተወለደ፣ ይህ ምልክት ምልከታ ነው። አንዳንድ ተመራማሪዎች ምን ያህል ጊዜ እንደሚከሰት፣ መቼ፣ የት እና እንዴት እንደሆነ ያጠናሉ። ምልከታዎቹና ትንታኔዎቹ ተመራማሪዎች ምልክቱን የሚያመጣውን እና እንዴት ሊታከም እንደሚችል እንዲያስቡ ያደርጋቸዋል።
ሳይንቲስቶች የሰው አካል የሆኑትን ሴሎችና ፕሮቲኖች በጥልቀት ለመመርመር ልዩ ቴክኒኮችን እና መሳሪያዎችን ሊጠቀሙ ይችላሉ። የሚያስቆጥሯቸውና የሚያወዳድሯቸው ነገሮች ስለ EB ምልክቶች መንስኤዎችና ሊሆኑ ስለሚችሉ ሕክምናዎች ያላቸውን ሀሳብ ለመደገፍ ሳይንሳዊ ማስረጃዎችን ለማቅረብ ይረዳሉ።
ሳይንሳዊ ምርምር ውድ ነው፣ እና የገንዘብ ድጋፍ የሚሰጠው በበጎ አድራጎት ድርጅቶች፣ በመንግስት (ግብር ከፋዮች) እና በግል ኩባንያዎች ነው።
ተመራማሪዎች የሆነ ነገር ሲያገኙ፣ በሳይንሳዊ ጆርናል ውስጥ ለህትመት የሚሆን ጽሑፍ ይጽፋሉ፣ ስለዚህ እውቀቱ ለሁሉም ሰው ተደራሽ ይሆናል። ምን እንዳወቁ ብቻ ሳይሆን ምን እንዳደረጉ፣ ውጤቶቹ ምን እንደሆኑ እና እንዴት እንደተተነተኑ በግልጽ ያብራራሉ። ይህም ሌሎች ተመራማሪዎች የራሳቸውን መደምደሚያ ላይ እንዲደርሱ እና የተነገረላቸውን ነገር ከማመን ይልቅ በአዲሱ መረጃ ላይ ለመገንባት ተጨማሪ ምርምር እንዲያደርጉ ያስችላቸዋል።
የሳይንሳዊው መጽሔት አዘጋጅ ሌሎች ባለሙያዎች ጽሑፉ ከመታተሙ በፊት ስህተቶችን፣ የጎደሉ መረጃዎችን ወይም ከውጤቶቹ ጋር የማይዛመዱ መደምደሚያዎችን እንዲያጣሩ ያመቻቻል። ይህ 'የአቻ ግምገማ' ይባላል እና ስህተቶች ሊጋሩ የሚችሉበትን አደጋ ለመቀነስ ይረዳል። አርታኢው ጥናቱን አሳሳች ሆኖ ካገኘው፣ ለማተም እምቢ ማለት ይችላሉ። ስህተት በኋላ ላይ ከተገኘ እና ከተጠቆመ፣ የመጽሔቱ አርታኢ ጽሑፉን ከህትመት ሊያስወግደው ይችላል። በEB ላይ የታተሙ ሁሉም ሳይንሳዊ ጽሑፎች በ PubMed የውሂብ ጎታ በኩል ሊገኙ ይችላሉ ።
ብዙ የምርምር ጥናቶች ጉድለቶች ይኖሯቸዋል፣ እና አንዳንዶቹ ከሌሎቹ የበለጠ ጠንካራ ማስረጃ ይሰጣሉ፣ ስለዚህ ሁሉም ሰው በትክክል ምን እንደተሰራ ማንበብ መቻል አስፈላጊ ነው። ግልጽነት እና ጥያቄ የሳይንሳዊ ሂደቱ አካል ናቸው። ህክምናው በደንብ እንደማይሰራ እና ከአሁን በኋላ መከታተል እንደሌለበት የሚያሳዩ ጥናቶች፣ ህክምናው ለሰዎች ምርጡን እንክብካቤ እንዲያገኙ ውጤታማ መሆኑን ከሚያሳዩት ጋር እኩል አስፈላጊ ናቸው።
ኢቢ ከ2000 ሰዎች ውስጥ ከ1 ያነሱ ሰዎችን (0.05%) ስለሚያጠቃ እንደ ብርቅዬ በሽታ ይመደባል። በሺዎች የሚቆጠሩ የተለያዩ ብርቅዬ በሽታዎች አሉ እና ከ20 ሰዎች ውስጥ ከ1 በላይ (5%) የሚሆኑት በአንዱ ይጎዳሉ፣ ነገር ግን ብርቅዬ ለሆኑ በሽታዎች ሕክምናዎችን በመመርመር እና በማጽደቅ ረገድ ተጨማሪ ተግዳሮቶች አሉ፡
- በኢቢአይ (EB) የሚኖሩ ሰዎች ቁጥር አነስተኛ በመሆኑ በክሊኒካዊ ሙከራዎች ውስጥ የሚሳተፉ ሰዎች ቁጥር አነስተኛ ሲሆን እርስ በእርስም ሆነ ምርምር በሚደረግባቸው ቦታዎች ርቀው ሊኖሩ ይችላሉ።
- ከተለመዱት የጤና እክሎች ይልቅ ስለ ኢቢ፣ የተለያዩ የኢቢ አይነቶች፣ እያንዳንዱ አይነት እንዴት እንደሚሻሻል እና ምን አይነት ህክምናዎች እንደሚያስፈልጉ ግንዛቤ እና ግንዛቤ አነስተኛ ነው።
- ከተለመዱት ሁኔታዎች ይልቅ ትምህርታቸውን እና እውቀታቸውን ለኢቢ ለማዋል የገንዘብ ድጋፍ የሚደረግላቸው ተመራማሪዎች ቁጥር አነስተኛ ነው።
- የመድኃኒት ኩባንያዎች አዲስ ሕክምና ለማዘጋጀት የሚወጣውን የመጀመሪያ ወጪ የመመለስ ዕድላቸው አነስተኛ ሲሆን ህክምናውን የሚገዙና የሚጠቀሙ ሰዎች ቁጥር አነስተኛ ነው።
ለአንዳንድ ያልተለመዱ በሽታዎች ሕክምናዎችን ማዘጋጀት የሚያስከትላቸው ተግዳሮቶች፡
አዲስ ሕክምና ( ዴ ኖቮ ) ማዘጋጀት ብዙ ዓመታት ሊወስድ ይችላል እና በመቶ ሚሊዮን ፓውንድ ወይም ከዚያ በላይ ያስወጣል።
አንዳንድ ጊዜ 'መሰረታዊ ምርምር' በመባል የሚታወቁት የላቦራቶሪ ምርምር የመጀመሪያ ደረጃዎች፣ ይህም የሕመም ምልክቶችን መንስኤዎች ለመረዳት የሚረዳ፣ ሊሆን የሚችል ሕክምና ከመፈጠሩ በፊት አስርት ዓመታት ሊወስድ ይችላል። ከዚያም ሊሆኑ የሚችሉ አዳዲስ ሕክምናዎች በክሊኒካዊ ሙከራዎች ውስጥ ላሉ ሰዎች ከመሰጠታቸው በፊት በሴል ( ኢንቪትሮ ) እና በእንስሳት ( ኢንቪቮ ) የኢቢ ሞዴሎች ላይ ጥብቅ ምርመራዎችን ማድረግ አለባቸው። ይህ 'ቅድመ-ክሊኒካዊ ምርምር' ተብሎ የሚጠራ ሲሆን ክሊኒካዊ ሙከራዎች የገንዘብ ድጋፍ ሊደረግላቸው እንደሚገባ የሚያሳይ ማስረጃ ይሰጣል።
ለሰዎች የሚሰጥ መድሃኒት ጥሩ የማኑፋክቸሪንግ ልምምድ (GMP) በሚባል ከፍተኛ ቁጥጥር በሚደረግበት ሁኔታ መመረት አለበት። ይህ የሆነው በእያንዳንዱ መጠን ውስጥ ተመሳሳይ መጠን ያለው መድሃኒት መኖሩን፣ ከሌሎች ንጥረ ነገሮች ጋር እንዳይበከል በጥንቃቄ መዘጋጀቱን እና ለአጠቃቀም በትክክል የታሸገ እና መለያ የተደረገበት መሆኑን ለማረጋገጥ ነው። በዩኬ ውስጥ የመድኃኒት እና የጤና እንክብካቤ ምርቶች ተቆጣጣሪ ኤጀንሲ (MHRA) የመድኃኒቶችን ምርት ይቆጣጠራል።
ክሊኒካዊ ሙከራዎች በመጀመሪያ በጤናማ ሰዎች ላይ የሚደረጉ ሲሆን ይህም ብዙ ተጨማሪ የማይፈለጉ ምልክቶችን (የጎንዮሽ ጉዳቶችን) የማያመጣ መጠንን ለመወሰን ነው። ከእነዚህ የደረጃ 1 ክሊኒካዊ ሙከራዎች በኋላ፣ የተገለጸው መጠን በምዕራፍ 2 እና 3 ክሊኒካዊ ሙከራዎች ውስጥ የኢቢ በሽታ ላለባቸው ሰዎች ምልክቶቻቸውን ያሻሽላል ወይ የሚለውን ለመፈተሽ ሊሰጥ ይችላል።
በክሊኒካዊ ሙከራ ውስጥ ምን እንደሚደረግ ዕቅድ መጀመሪያ ላይ መታተም አለበት። በክሊኒካዊ ሙከራው መጨረሻ ላይ የምርመራ፣ የመቁጠር እና ውጤቶቹን የማወዳደር ዘዴ መታተም አለበት። ከዚያም የታተሙት ውጤቶች የሕክምናው አምራች ደህንነቱን እና ምልክቶችን (ውጤታማነትን) ምን ያህል እንደሚያሻሽል ማስረጃ አድርገው ሊጠቀሙበት ይችላሉ። አምራቹ ከ MHRA የቁጥጥር ፈቃድ ለማግኘት በቂ ጥሩ ሳይንሳዊ ማስረጃ ሊኖረው ይገባል፣ ይህም ሕክምናው ለተወሰኑ ሁኔታዎች በተወሰኑ መጠኖች እንዲታዘዝ ፈቃድ ይሰጣል።
የጂን ቴራፒ ሕክምናዎች ከህመም ምልክቶች ይልቅ የኢቢን መሰረታዊ የጄኔቲክ መንስኤ ለማከም ሊዘጋጁ ይችላሉ። የጄኔቲክ ሕክምና ለአንድ የጄኔቲክ ለውጥ ወይም ለአንድ ጂን ብቻ የተወሰነ ሊሆን ይችላል፣ ነገር ግን እያንዳንዱ ቴራፒ ምንም ያህል ሰዎች ሊረዱት ቢችሉም ደህንነቱን እና ውጤታማነቱን ለማረጋገጥ በጥብቅ መሞከር አለበት። የአንድን ሰው ሴሎች ለራሳቸው ብቻ ሕክምና ለማድረግ ለሚጠቀሙ የግል ሕክምናዎች፣ ሂደቱ ራሱ ደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ የሕክምና ሂደት መሆኑን ሳይንሳዊ ማስረጃ ለማቅረብ በሰዎች ቡድን ውስጥ ሊሞከር ይችላል።
አዲስ መድሃኒት ደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ መሆኑን ክሊኒካዊ ሙከራ ካረጋገጠ በኋላ፣ በስፋት ጥቅም ላይ ከመዋሉ በፊት ፈቃድ ሊሰጠው ይገባል። ፈቃዱ (የግብይት ፈቃድ) ማን ሊታከም እንደሚችል፣ ለየትኛው የጤና ሁኔታ፣ የመድኃኒት መጠን እና የሕክምና ዘዴ ያረጋግጣል።
ፈቃዶች የሚሰጡት በዩኬ ውስጥ በሚገኘው MHRA ፣ በአውሮፓ ኮሚሽን ሲሆን በአውሮፓ ከሚገኘው የአውሮፓ የመድኃኒት ኤጀንሲ (EMA) እና በአሜሪካ ከሚገኘው የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (FDA) ምክር መሰረት ነው። እነዚህ አካላት መድሃኒቱ ደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ መሆኑን ለማረጋገጥ የታተሙትን ማስረጃዎች ሁሉ ግምት ውስጥ ያስገባሉ። ፈቃዱ የሚገኙት መድኃኒቶች የሚጠቀሙባቸውን ሰዎች ከመጉዳት ይልቅ እንደሚረዱ በራስ መተማመን ይሰጣል።
የሕክምና መዳረሻ
የተለያዩ አገሮች የተለያዩ ሂደቶች ስላሏቸው፣ ሕክምናዎች በአንዳንድ አገሮች ሊገኙ ይችላሉ ነገር ግን በሌሎች አገሮች ላይገኙ ይችላሉ። አንድ ሕክምና ደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ መሆኑን የሚያረጋግጥ ከMHRA ፈቃድ ሲኖረው፣ በዩኬ ውስጥ በሚያመርተው የመድኃኒት ኩባንያ በተቀመጠው ዋጋ በግል ለመግዛት ሊቀርብ ይችላል። ከዚያም ብሔራዊ የጤና እና የእንክብካቤ ልቀት ተቋም (NICE) ሕክምናው አስፈላጊ መሆኑን የሚያሳዩ ማስረጃዎችን፣ ውጤታማነቱን እና በመላው ዩኬ ለሚኖሩ ሰዎች በፍትሃዊነት (በፍትሃዊነት) ለማቅረብ የሚወጣውን ወጪ መገምገም ይችላል።
ከኢቢ ጋር የመኖር ተግዳሮቶችን የሚገልጽ የታካሚ ምስክርነት ከዴብራ ዩኬ አባላት ሊሰበሰብ እና በዚህ ደረጃ ለኒሴ ሊሰጥ ይችላል፤ ይህም የሕክምናውን አስፈላጊነት ለመደገፍ ይረዳል። ከዚያም ኒሴ ሕክምናው በብሔራዊ የጤና አገልግሎት (NHS) የገንዘብ ድጋፍ እንዲደረግለት እና የትኞቹ የኢቢ ዓይነቶች እና/ወይም የትኞቹ ምልክቶች ጥቅም ላይ መዋል እንዳለባቸው እንዲገልጽ ሊመክር ይችላል። ሕክምናው በኤን ኤች ኤስ ውስጥ መገኘት አለበት።
ለአጠቃቀም ፈቃድ ያልተሰጠው መድሃኒት ሊታዘዝ አይችልም። ሆኖም ግን፣ በፈቃዱ ውስጥ ላልተገለጸ ሁኔታ ፈቃድ ያለው መድሃኒት ማዘዝ ይቻላል። ፈቃድ የሌለው አጠቃቀም ማለት የሚመከር መጠን መኖር እና የመድኃኒቱ የጎንዮሽ ጉዳቶች ይታወቃሉ ማለት ነው፣ ነገር ግን ለማከም በሚውልበት አዲስ ሁኔታ ሙሉ በሙሉ ላይገመገም ይችላል ማለት ነው።
በኤን ኤች ኤስ ውስጥ እንደ ስፖሪያሲስ እና ኤክዛማ ላሉ ሌሎች የቆዳ እብጠት በሽታዎች ፈቃድ የተሰጣቸው መድኃኒቶች አሉ፤ እነዚህም የኢቢ ምልክቶችን ሊያሻሽሉ የሚችሉ ሲሆን የኢቢ ምልክቶችን ለማስታገስ የሚፈልጉ ሰዎች በአሁኑ ጊዜ ምንም የተለየ ሕክምና በማይኖርባቸው ቦታዎች የኢቢ ምልክቶችን ለማስታገስ የሚፈልጉ ሰዎች ሊረዳቸው የሚችለውን ሁሉ ለመሞከር ሊፈልጉ ይችላሉ። ሆኖም ግን፣ እነዚህ ነባር መድኃኒቶች የኢቢ ሕክምናን በትክክል ውጤታማ መሆናቸውን የሚያሳይ ማስረጃ ከሌለ፣ ሰዎች በኤን ኤች ኤስ የተከፈለባቸውን መድኃኒቶች ከጥቅሙ ይልቅ ጉዳት የሚያስከትሉ ወይም ጨርሶ ምንም የማያደርጉ መድኃኒቶችን መሞከር ይችላሉ።
መድሃኒቱ ለአንድ ሰው በጥሩ ሁኔታ ቢሰራም፣ ይህ ሳይቆጠር፣ ሳይወዳደር፣ ሳይዘገብና ሳይታተም፣ ሌሎች ሰዎች እንዲያገኙት የሚያግዝ ማስረጃ አይሰጥም። እነዚህ መድኃኒቶች በመድኃኒት መልሶ ጥቅም ላይ በሚውሉ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ውስጥ ከኢቢ ጋር ለሚኖሩ ሰዎች መመርመር አለባቸው።
የመድኃኒት መልሶ ማቋቋም
የመድኃኒት መልሶ ጥቅም ላይ ማዋል ማለት አንድን በሽታ ለማከም ፈቃድ ያለው ነባር መድኃኒት መጠቀምን ያካትታል። እንዲሁም በፈቃዱ ውስጥ ከተገለጸው የተለየ መጠን ወይም ቅርፅ ባለው ነባር ፈቃድ ያለው መድኃኒት መጠቀምን ሊያመለክት ይችላል። የመድኃኒት መልሶ ጥቅም ላይ ማዋል ማለት የደረጃ 1 ክሊኒካዊ ሙከራዎች አስፈላጊ አይደሉም ምክንያቱም የመድኃኒት መጠን እና የጎንዮሽ ጉዳቶች ቀድሞውኑ ይታወቃሉ። ይህም የመድኃኒት መልሶ ጥቅም ላይ ማዋል ለሁሉም የኢቢአይ ዓይነቶች ላላቸው ሰዎች ውጤታማ የመድኃኒት ሕክምናዎችን ለማግኘት በጣም ፈጣን እና ርካሽ መንገድ ያደርገዋል።
በዩኬ ውስጥ የኢቢአይ በሽታ ላለባቸው ሰዎች ሁሉ የሕክምና ዘዴዎች በፍትሃዊነት እንዲገኙ ለማድረግ የመድኃኒት መልሶ ጥቅም ላይ የሚውሉ ክሊኒካዊ ሙከራዎች መከናወናቸው አስፈላጊ ነው ።
የዴብራ ዩኬ የኢቢ የምርምር ስትራቴጂ ለእያንዳንዱ የኢቢ አይነት ህይወትን የሚቀይሩ ህክምናዎችን በተቻለ ፍጥነት ለማረጋገጥ በመድኃኒት መልሶ ጥቅም ላይ ማዋል ላይ ኢንቨስትመንትን ቅድሚያ ይሰጣል።