ADSTEM (2018)

ስለ Mesenchymal Stem ሕዋሳት

Mesenchymal stromal cells (MSC) ወደ ተለያዩ የሴል ዓይነቶች ለመብሰል የሚችሉ ባለብዙ ሃይል ህዋሶች ናቸው ነገር ግን ፀረ-ብግነት ባህሪ አላቸው። የኤም.ኤስ.ሲ (የሰውዬው የደም ፍሰት ውስጥ ያሉትን ሴሎች በቀጥታ በማስተዋወቅ) የልብ ድካም፣ የኩላሊት ሽንፈት፣ ስትሮክ፣ የስኳር በሽታ፣ ክሮንስ እና ፓርኪንሰንስ በሽታ ያለባቸው ታካሚዎችን እንደሚጠቅም አሳይቷል። ይሁን እንጂ ይህ እንዴት እንደሚሳካ ሙሉ በሙሉ አልገባንም. ሴሎቹ በተቀባዩ ቲሹ ውስጥ አይካተቱም - በእውነቱ እነሱ በቀናት ውስጥ የተወገዱ ይመስላሉ እና ያለምንም ጉዳት ይጠፋሉ ፣ ግን በተቀባዩ ውስጥ ለብዙ ቀናት ወይም ሳምንታት የሚቆዩ ፀረ-ብግነት ምላሾችን የሚያነቃቃ ይመስላል።

ሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (RDEB) ያለባቸው ሰዎች ከእብጠት ምላሾች ጋር በቅርበት የተሳሰሩ በርካታ ችግሮች አሏቸው። እነዚህም የደም ማነስ፣ የአጥንት መሳሳት (ኦስቲዮፖሮሲስ)፣ ደካማ ፈውስ ቁስሎች፣ ማሳከክ፣ የምግብ ፍላጎት ማጣት እና አጠቃላይ እድገትን ማጣት ያካትታሉ። ይህ ቡድን RDEB ባለባቸው ጎልማሶች የ MSC ዎች ፀረ-ብግነት እርምጃዎችን የበለጠ ለመመርመር ይፈልጋል። በልጆች ላይ ምርመራ ከጀመሩ በኋላ፣ ፕሮፌሰር ማክግራት እና ቡድን በደም እና በቲሹዎች ውስጥ ያሉ አስፈላጊ ምልክቶችን በዝርዝር ለመመርመር RDEB ላለባቸው 10 ጎልማሶች የ MSC መርፌዎችን ለመስጠት አቅደዋል። የእነሱ ክሊኒካዊ ምላሾች (የቆዳ አረፋዎች, ቁስሎች ፈውስ, ማሳከክ እና ህመም) እንዲሁ ተመዝግበዋል.

EBSTEM - ከኤምኤስሲዎች ጋር ያለፈ ክሊኒካዊ ሙከራ

የ EBSTEM ቀደምት ውጤቶች እንደሚያሳዩት መርፌዎቹ ደህና ሆነው ይታዩ እና በልጆች ላይ አንዳንድ ጠቃሚ ተጽእኖዎች ሊኖራቸው ይችላል. አንድ አስፈላጊ ምልከታ ግለሰቦች ለኤምኤስሲዎች በተለየ መንገድ ምላሽ ሊሰጡ ይችላሉ, ይህም ተመራማሪዎች ሰዎች በተፈጥሯቸው ባዮሎጂካል ሜካፕ ውስጥ አንዳንድ ምክንያቶች ሊኖራቸው ይችላል ብለው እንዲያምኑ በማድረግ ጥሩ ወይም ደካማ ምላሽ ሰጪዎች ያደርጋቸዋል. ADSTEM በአዋቂዎች ላይ የኤምኤስሲዎችን ደህንነት ለመገምገም አቅዷል። ይህ ጥናት ያስፈለገበት ምክንያት ከልጆች ጋር ሲነጻጸር በአዋቂዎች ላይ አርዲኢቢ ያለው ጠባሳ ከፍተኛ ነው እና ለቆዳ ካንሰር የመጋለጥ እድላቸው ከፍ ያለ ነው ስለዚህ በእድሜ ርዝማኔዎች ላይ የደም ስር ስር ያሉ ኤም.ኤስ.ኤስ የደህንነት መገለጫዎችን ማጥናት አስፈላጊ ነው።

ይህ ፕሮጀክት በRDEB ውስጥ ስላሉት የህመም ማስታገሻ ምላሾች ግንዛቤን ለመጨመር፣ MSCs ጠቃሚ ህክምና የመሆን አቅም እንዳላቸው ለመገምገም እና የዚህ አይነት ቴራፒ እንዴት እንደሚሰጥ እና በ RDEB ውስጥ የወደፊት ጥናቶችን ለማዳበር ይረዳል።

ADSTEM ክሊኒካል ምርምር ባልደረባ፣ ዶ/ር ኤሊ ራሺድ፣ ኤምኤስሲዎችን ለክሊኒካዊ ሙከራ በማዘጋጀት ላይ

ፕሮፌሰር ማክግራት እና ቡድን ከ18 ዓመት በላይ የሆናቸው የ EB ሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ቅርጽ ያላቸውን ሰዎች በዚህ የሕዋስ ሕክምና ክሊኒካዊ ሙከራ ላይ እንዲሳተፉ ጋበዙ። ይህም ኢቢ ከሌለው ግንኙነት ከሌለው ሰው ወደ ህዋሶች በደም ውስጥ እንዲገባ ማድረግን ያካትታል። ቡድኑ አሁን እነዚህን ሴሎች መስጠት ደህንነቱ የተጠበቀ መሆኑን እና ይህ ዓይነቱ ህክምና በአዋቂዎች ላይ የኢቢን ሁኔታ ሊያሻሽል እንደሚችል መርምሯል።

ሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ኢቢ ያለባቸው አስር ጎልማሶች በክሊኒካዊ ሙከራው ውስጥ ተሳትፈዋል። ተመራማሪዎቹ ሴሎቹን መስጠት “አስተማማኝ” አሰራር እንደሆነ ደርሰውበታል ማንም ሰው ምንም የጎላ አሉታዊ ምላሽ ወይም የጎንዮሽ ጉዳት የለውም።

በተጨማሪም ኤምኤስሲዎችን መሰጠት እንደ ማሳከክን በመቀነስ፣ ፊኛ ማነስ እና የህይወት ጥራትን ማሻሻል የመሳሰሉ ክሊኒካዊ ማሻሻያዎችን እንዳመጣ ደርሰውበታል። እነዚህ የግል ጥቅማ ጥቅሞች ከመጥፋታቸው በፊት ለጥቂት ወራት ቆዩ። በተጨማሪም ኤም.ኤስ.ሲ ከመቀበላቸው በፊት እና በኋላ በቆዳ እና በደም ላይ የተደረጉ ለውጦችን ፈልገዋል እና ከቁስል ፈውስ ጋር የተያያዙ አንዳንድ ጂኖች እና ፕሮቲኖች በ MSCs ተለውጠዋል።

ቀጣይ እርምጃዎች

እነዚህ ግኝቶች እብጠትን እንዴት መቀነስ እና በ EB ቆዳ ላይ ቁስልን ማዳን እንዴት ማፋጠን እንደሚቻል አዳዲስ ሀሳቦችን ሰጥተዋል። እቅዱ አሁን የኤምኤስሲ ቴራፒን ወደ መደበኛ ክሊኒካዊ ክብካቤ ለማስተዋወቅ መሞከር እና አዲሱን የላብራቶሪ መረጃ በመጠቀም ኢቢ ላለባቸው ሰዎች የተሻለ ሕክምናን ለማዳበር መሞከር ነው።

"ይህ ክሊኒካዊ ሙከራ ዲስትሮፊክ ኢቢ ባለባቸው ሰዎች ላይ የሕዋስ ሕክምናን ደህንነት እና እምቅ ጥቅሞችን እንድንመለከት ትልቅ እድል ሰጥቶናል። እነዚህ ሴሎች ቁስሎችን መፈወስን እንደሚያሻሽሉ እንዲሁም ማሳከክን እና ህመምን እንደሚቀንሱ ተስፋ እናደርጋለን እናም በረጅም ጊዜ ሙከራው በክሊኒኩ ውስጥ EB በምናስተናግድበት መንገድ ላይ አዎንታዊ ለውጦችን እንደሚያመጣ ተስፋ እናደርጋለን ።

ፕሮፌሰር ጆን ማግራዝ፣ የ ADSTEM ዋና መርማሪ

John McGrath MD FRCP FMedSci

John McGrath MD FRCP FMedSci በለንደን በኪንግ ኮሌጅ የሞለኪውላር ደርማቶሎጂ ፕሮፌሰር እና የጄኔቲክ የቆዳ በሽታ ክፍል ኃላፊ እንዲሁም በሴንት ጆንስ የቆዳ ህክምና ተቋም የክብር አማካሪ የቆዳ ህክምና ባለሙያ፣ የጋይ እና የቅዱስ ቶማስ ኤን ኤች ኤስ ፋውንዴሽን እምነት በለንደን። ቀደም ሲል በDEBRA በገንዘብ የተደገፈ የጁኒየር ኢቢ ተመራማሪ ነበር እና በኢቢ ጥናት ላይ ከ25 ዓመታት በላይ ሰርቷል። በአሁኑ ጊዜ ከኢቢ ጋር ለሚኖሩ ሰዎች የተሻለ ሕክምናን የሚያገኙ የጂን፣ የሕዋስ፣ የፕሮቲን እና የመድኃኒት ሕክምናዎችን ለማዘጋጀት በተለያዩ ብሔራዊ እና ዓለም አቀፍ ፕሮጀክቶች ላይ ይመራል እና ይተባበራል።

አብሮ አመልካቾች

ፕሮፌሰር ፍራንቸስኮ ዳዚ፣ ዶ/ር ጀሚማ ሜለሪዮ፣ ዶ/ር ኤማ ዌጅዎርዝ፣ ዶ/ር ገብርኤላ ፔትሮፍ