ወደ ይዘት ዘልለው ይሂዱ

በጄቢ (2023) የአየር መተላለፊያ በሽታን መረዳት

አንዳንድ መጋጠሚያ EB ያለባቸው ልጆች ከባድ የመተንፈስ ችግር አለባቸው። ይህ የሚከሰተው በመተንፈሻ አካላት መተንፈሻ አካላትን የሚገድበው በጠባሳ እና በቁስሎች ምክንያት ነው። የአሁኑ ህክምና የአየር መንገዱን በፊኛ ማስፋት ሲሆን ይህም ተጨማሪ ጠባሳ ያስከትላል. ይህ ፕሮጀክት የተጎዱትን ህዋሶች ከበሽተኛው ህዋሶች በልዩ ቆዳ በመተካት ህክምናን ሊቀይር ይችላል።

የዶክተር ኮሊን በትለር ምስል

ዶ/ር ኮሊን በትለር በለንደን፣ ዩናይትድ ኪንግደም ውስጥ በሚገኘው በግሬት ኦርመንድ ስትሪት ሆስፒታል ውስጥ የአየር መንገዳቸውን የሚጎዳ እና መተንፈስን ከሚያስቸግራቸው ጁንክሽናል ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (JEB) ካለባቸው ልጆች ጋር ይሰራል። የሱ ስራ ለቆዳ እና ለአየር መተንፈሻ ቱቦ ጥንካሬ የሚሰጥ ላሚኒን በሚባል ፕሮቲን ላይ ሲሆን በጄቢ በሚሰቃዩ ብዙ ቤተሰቦች ላይ የተሰበረ ነው። ይህ የምርምር ዓላማ የአየር መተላለፊያው ሽፋን ጥቃቅን ናሙናዎችን ከሰውነት ውስጥ ወስዶ በማደግ እንዲጠኑ እና የተሰበረውን የላሚኒን ጂን ለማስተካከል መሞከር ነው። የሚሠራ ከሆነ፣ ሕመምተኞች በቀላሉ ለመተንፈስ እንዲረዳቸው አንድ ቀን የሚሠራውን የአየር መተላለፊያ መስመር እንደገና ወደ ሕመምተኞች የማስገባት አቅም ይኖረዋል።

 

ስለ እኛ የገንዘብ ድጋፍ

 

የምርምር መሪ ዶክተር ኮሊን በትለር
ተቋም Great Ormond Street Hospital (GOSH), London, UK
የ EB ዓይነቶች ጄቢ
ታካሚ ተሳትፎ ምንም። ይህ በቤተ-ሙከራ እና ባዮፕሲ ናሙናዎች ውስጥ በሚበቅሉ ሴሎች ላይ ቅድመ-ክሊኒካዊ ስራ ነው
የገንዘብ ድጋፍ መጠን £135,337.56 with joint funding from DEBRA Austria and Cure EB
የፕሮጀክት ርዝመት 2 ዓመታት
የመጀመሪያ ቀን ጥር 2021
DEBRA የውስጥ መታወቂያ በትለር1

 

የፕሮጀክት ዝርዝሮች

የአየር መንገዱ ምልክት ያለባቸው 3 ህጻናት የዘረመል ምርመራ ተደርጎላቸው 3ቱ ጄቢ፣ ሁለቱ ኢቢኤስ እና አንድ RDEB እንዳላቸው ያሳያል። አንድ የተወሰነ ላሚኒን ጂን (LAMAXNUMX) በአሥሩ ታካሚዎች ላይ የዘረመል ለውጦች ነበሩት, ምንም እንኳን የአየር መንገዱ በሌሎች የ EB ዓይነቶች ሊጎዳ ቢችልም ይህ ምልክቱ የጄኔቲክ ለውጥ በ LAMAXNUMX ውስጥ ከሆነ የበለጠ ሊሆን ይችላል. የላሚኒን ጂኖች የዘረመል ለውጦች የላሚኒን ፕሮቲን እንዳይሰራ ይከላከላል እና የጄቢ ምልክቶችን ያስከትላሉ ምክንያቱም የቆዳ ሴሎች ያለ እሱ በደንብ ሊጣበቁ አይችሉም።

ከታካሚዎቹ ውስጥ ከአራቱ የአየር ቦይ ባዮፕሲዎች በላብራቶሪ ውስጥ 'የአየር መንገዱ ኢቢ' ሴሎችን ለማሳደግ ጥቅም ላይ ውለዋል ። ተመራማሪዎች ከ LAMA3 ጂን የተሰራውን የላሚኒን ፕሮቲን እንደጎደላቸው አሳይተዋል። ኢቢ ከሌላቸው ሰዎች ሴሎች ጋር ሲወዳደር 'የአየር መንገዱ ኢቢ' ሴሎች ከሴል ባህል ምግብ ጋር በመጣበቅ ረገድ ብዙም ጥሩ አልነበሩም። የሚሰራ LAMA3 ጂን ወደ 'አየር መንገዱ ኢቢ' ሴሎች ለማስገባት የጂን ህክምና ተፈጠረ። ሴሎቹ ከአዲሱ ጂን ፕሮቲን ማምረት ሲጀምሩ፣ ከሴል ባሕል ዲሽ ጋር በመጣበቅ ልክ እንደ ኢቢ ያልሆኑ ሴሎች ጥሩ ሆኑ።

ለወደፊቱ፣ እነዚህ ህዋሶች የኢቢ ታማሚዎችን የተበላሹ የአየር መተላለፊያ መንገዶችን ለመተካት በቀዶ ጥገና ሐኪሞች ሊጠቀሙባቸው በሚችሉበት መንገድ ማደግ አለባቸው። ይህ ሊሆን እንደሚችል ለማረጋገጥ ተመራማሪዎች የአየር መተላለፊያ ህዋሶችን ወደ መተከል ለማደግ እና በተሳካ ሁኔታ በመትከል በ 3D-የታተሙ ድጋፎችን በመጠቀም ሞዴል ላይ ተለማመዱ።

ይህ የጂን ቴራፒ የ EB የአየር መተላለፊያ ምልክቶች ያለባቸውን ሰዎች ከመረዳቱ በፊት ተጨማሪ ማመቻቸትን ይፈልጋል ነገር ግን ይህ ጥናት እንደሚያሳየው ይህ ዓይነቱ ሕክምና የሚቻል ነው።

የዚህ ሥራ ውጤቶች በ2024 ታትመዋል፡- የዱር አይነት LAMA3A የሌንስ ቫይረስ አገላለጽ በአየር መንገዱ basal ህዋሶች ውስጥ ኤፒዲደርሞሊሲስ ቡሎሳ ካለባቸው ሕፃናት ውስጥ የሕዋስ መጣበቅን ያድሳል። እና በአስተያየት ጽሑፍ ውስጥ ተብራርቷል- የ LAMA3 እና LAMB3፡ ለ epidermolysis bullosa አዲስ የጂን ህክምና. ስራው እንዲሁ በ epidermolysisbullosanews.com በግልፅ ቋንቋ መጣጥፍ ተሸፍኗል፡- የሕዋስ እና የጂን ሕክምና አቀራረብ ለኢቢ ልጆች ተስፋን ያሳያል.

በጄኔቲክ የተሻሻለ ቫይረስ የሚሰራ ላሚኒን ጂኖችን ከታካሚ ባዮፕሲ ወደተበቀሉ ሴሎች በተሳካ ሁኔታ ለማስገባት ጥቅም ላይ ውሏል። አዲሱን ጂን በተቻለ መጠን ወደ ብዙ ህዋሶች ለማስገባት ምርጡን መንገድ ለማግኘት ይህ ሂደት ተደግሟል እና ተሻሽሏል። ተመራማሪዎቹ ከዚህ ህክምና በኋላ የላሚኒን ፕሮቲን በታካሚ ሴሎች ውስጥ እየተሰራ መሆኑን እና ሴሎቹ በተሻለ ሁኔታ እንደሚጣበቁ ሊያሳዩ ይችላሉ።

የፕሮቲን ሉሆች ተሠርተው የቆዳ ህዋሶችን ንብርብር ለማሳደግ ተስማሚ ሆነው ታይተዋል። ይህ ሂደት ሴሎቹ በሕይወት ይተርፉ እንደሆነ ለማወቅ የሚሞከር ግርዶሽ ሊሠራ ይችላል። የሚሰራ ከሆነ፣ የታካሚዎች ራሳቸው የታከሙ ህዋሶች ሊፈጠሩ ይችላሉ።

የምርምር መሪ፡-

ሚስተር ኮሊን በትለር፣ የሕጻናት ENT ባልደረባ/የክብር ከፍተኛ መምህር፣ UCL Great Ormond Street የሕፃናት ጤና ተቋም፣ ለንደን

ኮሊን በትለር በግሬድ ኦርመንድ ስትሪት ሆስፒታል የጆሮ አፍንጫ ጉሮሮ ክሊኒክ ሳይንቲስት ነው እና ከፍተኛ የአየር ቧንቧ ችግር ያለባቸውን ልጆች ለማከም ልዩ ፍላጎት አላቸው። በዚህ አካባቢ የቀዶ ጥገና ህብረትን አድርጓል እና ቆዳን ወደ መተንፈሻ ቱቦ የመትከል ልምድ አለው. አሁን በአየር መንገዳቸው ላይ ኢቢ ያለባቸውን ልጆች የሚያክም ቡድን አካል ነው። የዶክትሬት ዲግሪው በተሃድሶ ሕክምና ላይ የነበረ ሲሆን የጎልማሶች የአየር መንገዱ ግንድ ሴሎችን ወደ ኤፒተልየል ሕክምናዎች ለመተንፈሻ ቱቦ ለማስፋፋት የ Wellcome ህብረት የምርመራ መንገድ ተሸልሟል። በአየር መንገዱ ላይ በሰፊው ያሳተመ ሲሆን ከ'ቤንች እስከ አልጋው ድረስ ያለውን ምርት የማዘጋጀት ልምድ አለው።

የጋራ አመልካቾች፡-

Professor Sam Janes, Head of Respiratory Research Department at UCL; Professor Paolo De Coppi, Neonatal specialist at UCL – In collaboration with: Dr Gabriela Petrof, Dr Anna Martinez, Mr Richard Hewitt (Paediatric Otolaryngologist Ear Nose and Throat GOSH)

"ኢቢ በአየር መተላለፊያ መንገድ ላይ ተጽዕኖ ማሳደር ያልተለመደ ክስተት ነው ነገርግን ለተጎዱት ጠባሳ ምክንያት ከባድ የአተነፋፈስ ችግር ያስከትላል። የተጎዱት የመተንፈሻ ቱቦዎች በጣም ትንሽ ከመሆናቸው የተነሳ በገለባ ውስጥ ከመተንፈስ ጋር ተመሳሳይ ነው. ክሊኒካዊ አማራጮች በጣም የተገደቡ ናቸው ፣ ጠባብ የአየር መንገድን ለመፍታት ብቸኛው መንገድ የአየር መንገዱን በፊኛ ማስፋት ነው። መስፋፋት የወዲያውኑ መጥበብን ለማስታገስ ቢረዳም፣ ተጨማሪ የስሜት ቀውስ ወደ ተጨማሪ ጠባሳ ያመራል። ይህ ምርምር ዓላማው ይህንን ሂደት ለመረዳት እና እሱን ለማከም መንገዶችን ለማዳበር በተለይም ለመተንፈሻ ቱቦ ልዩ ቆዳን ለማሳደግ አዳዲስ መንገዶችን በማዘጋጀት ነው። ተስፋው የአየር መንገድን በመፍታት ሌሎች አካባቢዎችን ተመሳሳይ ዘዴዎችን በመጠቀም ማነጣጠር ይቻላል. የመተንፈሻ ቱቦ ጠባሳ ከበሽተኛ ህዋሶች በተሰራው በሚተከል የአየር መተላለፊያ ሽፋን ማከም መቻል በእውነት ይህንን በሽታ ለማከም የምንችልበትን መንገድ ይለውጠዋል።

– Dr Colin Butler

የስጦታ ርዕስ፡ የተዋሃደ የመተንፈሻ ኤፒተልያል ሴል እና የጂን ህክምና በመገጣጠሚያዎች ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (JEB) ህጻናት የመተንፈሻ አካላት ምልክቶችን ለማሻሻል።

Epidermolysis bullosa (ኢቢ) ሕመምተኞች እጅግ በጣም ደካማ በሆነ የገጽታ ቲሹዎች የሚሠቃዩበት የዘረመል መታወክ ሲሆን ይህም በትንሹ በአሰቃቂ ሁኔታ አረፋ እና ጠባሳ ነው። በአብዛኛው ውጫዊውን ቆዳ ይነካል, ነገር ግን የድምፅ ሣጥኑ እና የንፋስ ቧንቧው በከፍተኛ ሁኔታ ሊጎዱ ይችላሉ. ለአየር መንገዱ EB የሕክምና አማራጮች በጣም ውስን ናቸው እና ብዙ ጊዜ የተጠቁ ግለሰቦች ለመዋጥ ይቸገራሉ እና በአየር ጠባሳ ምክንያት የከፋ የመተንፈስ ችግር ሊገጥማቸው ይችላል. ውሎ አድሮ የመተንፈሻ ቱቦ መዘጋት የመተንፈሻ ቱቦን ለመክፈት የሚረዳ የሕክምና ሂደት, ትራኪኦስቶሚ ያስፈልገዋል. በዚህ አካባቢ የተደረገው ጥናት በአየር መንገዱ ውስጥ ያሉ ቆዳዎች በጂን የተስተካከሉ የአየር ህዋሶችን ለማድረስ እድል እንደሚሰጡ ለይተውታል ይህም ለአየር መንገዱ በሽታ EB ውስጥ ያለውን እምቅ ፈውስ ለመስጠት ያስችላል።

በዚህ ፕሮጀክት ላይ የሚያተኩረው ጂን ለላሚኒን ፕሮቲን ተጠያቂ የሆነው LAMA3 ጂን ነው። ይህ ፕሮቲን ሴሎች እርስ በእርሳቸው እንዲጣበቁ ለመርዳት አስፈላጊ ነው ለቆዳ እና ሌሎች በመተንፈሻ ቱቦ ውስጥ የሚገኙትን ቲሹዎች ጥንካሬ ለመስጠት, እንዲሁም ቁስሎችን በማዳን ሂደት ውስጥ ይሳተፋሉ. እዚህ ያለው ስራ በጂን ላይ የተመሰረተ ህክምና በኢቢ የተጎዳውን የአየር መተላለፊያ ሽፋን ለማስተካከል የሚረዳ መሆኑን ለማወቅ ያለመ ነው። ሴሎች ከመተንፈሻ ቱቦ ውስጥ ጥቅም ላይ ይውላሉ እና የኤልኤምኤ ጂን ከሰውነት ውጭ ተስተካክለው እና ይህ ዘዴ የአየር መተላለፊያ በሽታዎችን ለማስቆም ይጠቅማል እንደሆነ ለማየት እንደገና ይተዋወቃሉ።

የዚህ ፕሮጀክት 3 ዋና አላማዎች በላብራቶሪ ላይ የተመሰረቱ መሳሪያዎችን ለኢቢ የአየር መተንፈሻ በሽታ አምሳያ ማቅረብ እና በ EB የተጎዱትን የአየር መተላለፊያ መንገዶችን ለማስተካከል የጂን ማስተካከያ መሳሪያዎችን መጠቀም ናቸው።

ዓላማ 1 በመገጣጠሚያ EB ውስጥ በአየር መንገዱ ላይ ስለሚጎዱት ኤፒተልየም (ቲሹዎች) በበለጠ ጥልቀት ይረዱ;

ዓላማ 2 የቫይረስ ቬክተሮችን በመጠቀም ለ LAMA3 ጂን እርማት ሊሆኑ የሚችሉ ዘዴዎችን ማመንጨት, (የተስተካከለውን ጂን ለማድረስ እንደ መንገድ ጥቅም ላይ የሚውሉ ቫይረሶች);

ዓላማ 3 የ LAMA3 ጂን-የተስተካከለ ህክምና በህያው ሞዴል እንዴት እንደሚቀበል ለማየት ይሞክሩ።

እነዚህ አጠቃላይ ዓላማዎች ለኢቢ የአየር መተንፈሻ በሽታ በጂን አርትዖት የተደረጉ የሕክምና ዘዴዎችን በተመለከተ አብራሪ ወይም የመጀመሪያ ደረጃ መረጃን ለማቅረብ እና እንዲሁም ለግል የተበጁ የመድኃኒት ስልቶች ለማዳበር የመጀመሪያ ደረጃ የሕዋስ መስመሮችን (ልዩ ህዋሳትን) ምንጭ ማመንጨት ናቸው።

ይህ ጥናት እንዲሁም ሌሎች በሰውነት ውስጥ ያሉ ሕብረ ሕዋሳት ላይ ተጽእኖ የሚያሳድሩ የ EB ዓይነቶችን ለማስተካከል እድሉን ሊከፍት ይችላል, ይህም ኮርኒያ (ዓይን) ኤፒተልየም እና የአየር ማራዘሚያ ትራክት ሽፋን, (አፍንጫ, ከንፈር, አፍ, ምላስ, ጉሮሮ, የድምፅ ቃጫዎች እና የላይኛው ክፍል). የኢሶፈገስ እና የንፋስ ቱቦ ክፍል).

ይህንን ዘዴ በመጠቀም በኢቢ ውስጥ ለአየር ወለድ በሽታ የሕዋስ መስመሮችን የማመንጨት ችሎታ አነስተኛ ሞለኪውላዊ ውህዶችን በጅምላ ለማጣራት ለግል የተበጀ የመድኃኒት ምርመራ ዕድል ይከፍታል። ይህ ማለት ከዚህ ምርምር የተሰበሰበውን መረጃ በመጠቀም ለአንድ ግለሰብ የተለየ ህክምና ማግኘት ማለት ነው.

Epidermolysis bullosa (EB) is a group of rare genetic skin disorders and it involves tissue separation with blister formation within different layers of the skin. In a more severe type of EB, called junctional EB, some affected patients develop airway problems in addition to skin lesions. Blister formation followed by scarring and thickening occur in the upper airway and this obstructs the airway. Even after the removal of obstructing tissues, the damaged airway is subject to further injury due to recurrent infection and ultimately leads to airway stenosis, which may become untreatable. The high mortality rate of EB patients with airway involvement has prompted us to develop a treatment. In our patient cohort at Great Ormond Street Hospital, we identified that EB patients with airway involvement predominantly carry DNA mutations in a gene called LAMA3. Our group has extracted and grown the patients’ airway cells in the laboratory. A functional copy of the LAMA3 DNA was inserted into the genome of these cells. Our results showed that this gene therapy can return EB patient cells to normal function compared with cells from normal individuals. The next step of our project will be increasing the efficacy of the gene therapy method and optimising a surgical method to deliver the gene corrected cells into the upper airways. (From 2022 progress report).

በዩንቨርስቲ ኮሌጅ ሎንደን እና በግሬት ኦርመንድ ስትሪት ሆስፒታል ለህጻናት (GOSH) ተመራማሪዎች በከፍተኛ የአየር መተላለፊያ ችግር ለሚሰቃዩ የኢቢ ሕሙማን ህይወት ማሻሻል ላደረጉት ፕሮጀክት የDEBRA የገንዘብ ድጋፍ ተሰጥቷቸዋል።

በጥናታቸው የመጀመሪያ ደረጃ ላይ፣ ሳይንቲስቶች በ GOSH ውስጥ ወደ ጆሮ፣ አፍንጫ እና ጉሮሮ ክፍል የተመለከቱትን የኢቢ ታማሚዎች ልዩ ፍላጎቶች በመረዳት ላይ አተኩረዋል። ጥናቱ በሪፈራል ጊዜ በአማካይ እድሜያቸው ከ15 ወራት በላይ የሆኑ 9 ወንድ እና ሴት ታካሚዎችን አካቷል። ከእነዚህ ታካሚዎች መካከል የተለያዩ የኢቢ ንዑስ ዓይነቶች ተለይተዋል, Junctional Epidermolysis Bullosa-Simplex (JEB-S) በጣም የተለመዱ ናቸው. የዚህ ታካሚ ቡድን የዘረመል ትንታኔ እንደሚያሳየው ከ 14 ታማሚዎች ዘጠኙ በአንድ የተወሰነ ጂን LAMA3 ውስጥ በሽታ አምጪ ተህዋሲያን ያሏቸው ሲሆን ይህ ጂን ወደ አየር ቱቦ ችግር የመምራት አዝማሚያ እንዳለው ይጠቁማል።

የምርምር ቡድኑ በተሳካ ሁኔታ የሕዋስ ባህሎችን በአየር ወለድ ባዮፕሲ ከአራት ታካሚዎች 'የአየር መንገዱ ኢቢ' ጋር በማቋቋም በቤተ ሙከራ ውስጥ ያሉትን ሴሎች እንዲያጠኑ አስችሏቸዋል። በባህል ውስጥ ባሉ ሴሎች ውስጥ የላማ3 ጂን እና የፕሮቲን አገላለፅ እጥረት እንዳለ እና ሴሎቹ የፕላስቲክ ባህል ምግቦችን እንዲሁም ኢቢ ካልሆኑ ለጋሾች የሚመጡ ህዋሶችን መከተል ተስኗቸዋል። ይህ የሚያመለክተው በሴል ላይ የተመሰረተው ሞዴል የአየር መንገድ ኢቢን የበለጠ ለማጥናት ጠቃሚ ነው, እና እምቅ ህክምናዎችን ለመፈተሽ ሊያገለግል ይችላል.

ከAim 1 የተገኘውን ግንዛቤ መሰረት በማድረግ፣ የምርምር ቡድኑ በሴል ባህል ውስጥ ለበቀሉት የአየር መተላለፊያ ኤፒተልየል ህዋሶች ኤልኤምኤ3ን ለማድረስ ሌንቲቫይራል ቬክተሮችን አዘጋጀ። የ LAMA3 ቬክተር ወደ አየር መንገድ ኢቢ ታካሚ ሴሎች መተግበሩ የ LAMA3 አር ኤን ኤ እና የፕሮቲን አገላለጽ ከፍተኛ ጭማሪ አስገኝቷል። ከሁሉም በላይ፣ የተስተካከለው የአየር መንገድ ኢቢ ታካሚ የአየር መንገዱ ሴሎች የተሻሻለ የሕዋስ አባሪነትን አሳይተዋል፣ እና ከኢቢ ለጋሽ ህዋሶች ጋር የሚነጻጸሩ ናቸው። ይህ ግኝት የ LAMA3 አገላለጽ ቴራፒዩቲክ እርማት ለአንዳንድ የአየር መተላለፊያ EB ታካሚዎች የሕዋስ ማጣበቅ ችግርን ሊፈታ እንደሚችል ይጠቁማል።

ጥናቱን አንድ እርምጃ ለመውሰድ ሳይንቲስቶቹ የተስተካከሉ ህዋሶችን ከባህል ወስደው ወደ አየር መንገዱ እንዲተኩ ማድረግ አለባቸው። ነገር ግን፣ ከቆዳ መቆረጥ በተለየ፣ በአሁኑ ጊዜ የፓተንት የአየር መተላለፊያ መንገዶችን በመጠበቅ ይህ እንዲከሰት የሚያስችል የቀዶ ጥገና ዘዴ የለም። በመሆኑም ቡድኑ በቀዶ ጥገና ሞዴል የተፈተነ የኤፒተልየል ሴል ቀረጻን ሞክሯል። የአየር መተላለፊያ ባሳል ህዋሶችን ለይተው በሴል ባህል ሁኔታ ውስጥ ያሳደጉ ሲሆን ከዚህ ቀደም ለኢቢ ታማሚዎች ጥቅም ላይ ከዋሉት ጋር ተመሳሳይ በሆነ ሁኔታ ያደጉ ሲሆን ከዚያም ለትራክቸል ኤፒተልየል ሴል ግርዶሾችን ለመደገፍ የተበጁ 3D-የታተሙ ስቴንስን ሠሩ። ከቀዶ ጥገናው በኋላ የተደረጉ ትንታኔዎች የሰለጠኑ ሴሎች በተሳካ ሁኔታ እንዲተከሉ አድርጓል. በአስፈላጊ ሁኔታ፣ ይህ በቀድሞ ቫይቮ-የሚኒፑልድ አውቶሎጅ ሴል ክሊኒካዊ አግባብነት ባለው ሁኔታ ከድህረ-ንቅለ ተከላ በኋላ እንዲበለፅጉ በር ይከፍታል።

የዚህ ጥናት ውጤት ወደፊት የሕዋስ ቴራፒን እና የጂን ቴራፒን በማጣመር የኢ.ቢ. የመተንፈሻ አካላት ለታካሚዎች አዲስ መፍትሄ መፍጠር እንደሚቻል ተስፋ ይሰጣል. የአየር መተላለፊያ ኢቢን ጀነቲካዊ መሰረት በመረዳት፣ የጂን ማስተካከያ ቴክኒኮችን በማዳበር እና ከሰዎች ጋር በሚመሳሰል በቀዶ ሕክምና የሰለጠኑ ህዋሶችን በተሳካ ሁኔታ በመቅረጽ የተገኘው እድገት የለውጥ ሕክምናዎችን የመፍጠር እድልን ያሳያል። በዚህ ጥናት ውስጥ የሚቀጥሉት እርምጃዎች ለታካሚዎች ጥቅም ላይ የሚውሉ የሊንቲቫይራል ቫይረሶችን በጥሩ ሁኔታ ማስተካከል እና የሴል ንቅለ ተከላ ቅልጥፍናን እና መራባትን የበለጠ ማመቻቸት ነው.