ባወር 5 (2017)

ይህ ቡድን በአውሮፓ ውስጥ ሶስት ታዋቂ የምርምር ክፍሎችን አንድ ላይ ሰብስቧል-ኢቢ ሃውስ ፣ ኦስትሪያ ውስጥ የሳልዝበርግ ዩኒቨርሲቲ; የተሃድሶ ሕክምና ማዕከል፣ በጣሊያን የሚገኘው የሞዴና ዩኒቨርሲቲ እና ሜዲዚኒሼ ሆችቹሌ ሃኖቨር፣ የጀርመን ትልቁ የንቅለ ተከላ ሕክምና ማዕከል በኢቢ ጠቃሚ ምርምር ላይ ለመተባበር።

ማዕከላቱ በላብራቶሪ ውስጥ ያሉ የሰውን ህብረ ህዋሶች በማደግ ረገድ ጥሩ እውቀት አላቸው ይህም የሰው ቆዳ በማደግ ላይ ያሉ የቆዳ ሴሎችን በማምረት ለትልቅ ወፍራም የቆዳ ቃጠሎዎች ህክምና ሊያገለግሉ ይችላሉ። በተጨማሪም ምንም ጉዳት የሌላቸውን ቫይረሶች በመጠቀም ጂኖችን ወደ ሴል ውስጥ ለማስገባት እና ወደ ሴል ዲ ኤን ኤ ውስጥ እንዲገባ የሚያደርጉ የጂን ቴክኖሎጂ ባለሙያዎች ናቸው። ዲ ኤን ኤ ወደ ህዋሶች የመሸከም አቅም ያላቸው ቫይረሶች ቬክተር ይባላሉ።

የፕሮጀክቱ ዓላማ “የቀድሞ ጂን ሕክምናን ከስቲም ሴል ትራንስፕላንት ለመገጣጠሚያ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ ማጣመር” በሚል ርዕስ የፕሮጀክቱ ዓላማ በ nH-JEB በሽተኞች በሚውቴሽን ለሚደረገው ክሊኒካዊ ሙከራ አንድምታ አስተማማኝ መሳሪያዎችን ማዘጋጀት ነበር። COL17A1 ጂን. በጣሊያን እና በኦስትሪያ ተመሳሳይ ሙከራዎች የዚህ አቀራረብ ስኬት አሳይተዋል ላሚኒን B3 ጂን. ክሊኒካዊ ግምገማ ለ 7 ዓመታት ያህል የተረጋጋ ቆዳ እና ሞለኪውላር ባዮሎጂካል ትንታኔ እንደሚያሳየው በሕክምናው የተዋወቀው ፕሮቲን አሁንም ይገለጻል (የቆዳ ግንድ ሴሎችን ማስተካከል የረጅም ጊዜ ውጤትን ያሳያል)።

የዚህ ፕሮጀክት የመጀመሪያ እርምጃዎች አንዱ ትክክለኛውን የጂን ቅደም ተከተል ወደ ታካሚ ሴሎች የማዋሃድ አስተማማኝ መንገድ ማዘጋጀት ነበር። ቫይራል ቬክተሮች ይህንን ለማድረግ የሚያገለግሉ ቴክኖሎጂዎች ሲሆኑ ለክሊኒካዊ ሙከራው እጩ ለሆኑት የቬክተር እጩዎች የደህንነት ምርመራ ተካሂዶ ለከፍተኛ የደህንነት መገለጫቸው ቬክተሮች ተመርጠዋል.

COL17A1 ዲ ኤን ኤ የተሸከመ ልዩ ሪትሮቫይራል ቬክተር ተዘጋጅቷል። ይህ ቀደም ባሉት ጥናቶች ውስጥ ቀደም ሲል ጥቅም ላይ የዋለ እና ቀልጣፋ እና ደህንነቱ የተጠበቀ የቬክተር አይነት ነበር። በዚህ ቬክተር በሚታከሙ የሕዋስ ባህሎች ውስጥ JEB keratinocytes (አይነት XVII collagen protein-deficient) ከኢቢ ካልሆኑ ሴሎች ጋር የሚወዳደር የፕሮቲን አገላለጽ ወደ ነበረበት መመለሱን አሳይቷል። ይሁን እንጂ ይህ እርማት የሴሎች ህይወት ወይም እድገት ላይ ተጽእኖ አላሳደረም. ይህ ቬክተር ለታለመለት ክሊኒካዊ ሙከራ ተስማሚ መሆን አለመሆኑን ለመገምገም የደህንነት ማረጋገጫ ተካሂዷል። እንዲሁም ከዚህ የቬክተር አይነት ጋር የተካተቱ ሴሎች በጣም ከፍተኛ የደህንነት መገለጫ አሳይተዋል. 

በእነዚህ ውጤቶች ላይ በመመርኮዝ ለክሊኒካዊ ሙከራ COL17A1 cDNA የተሸከመው ሪትሮቫይራል ቬክተር ተመርጧል. በዚህ ቬክተር የታካሚ ሴሎች ተስተካክለዋል ይህም ማለት የዲኤንኤ ቅደም ተከተል የተረጋጋ እና የሚሰራ ፕሮቲን ለማምረት ያስችላቸዋል. እነዚህ የተስተካከሉ ሴሎች ከፍተኛ ጉዳት ወደደረሰባቸው የታካሚ አካባቢዎች የሚተከሉ እና የተረጋጋ እና ጤናማ ቆዳ የሚፈጥሩ የቆዳ ሽፋኖችን ለማምረት ያገለግላሉ። ተዛማጅ ሰነዶች ለበርካታ ተቆጣጣሪ ባለስልጣናት ቀርበዋል ውጤቱም በሚቀጥሉት ወራት ውስጥ ይጠበቃል. የማካተት መመዘኛዎችን የሚያሟሉ ጥቂት ታካሚዎች ስለ ጥናቱ አስቀድሞ ተነግሯቸዋል. የማጣራት ስራ በ2017 መጨረሻ ላይ እንደሚጀመር ተገምቷል እና የመጀመሪያ ንቅለ ተከላዎች ለ2018 ታቅደዋል።

በማጠቃለያው ይህ ስራ የጄቢ ታካሚ ህዋሶችን ለማስተካከል አስተማማኝ እና ቀልጣፋ መንገድ በመዘርጋት የክሊኒካዊ ሙከራ ፕሮቶኮልን በማሳካት በዚህ አመት ውስጥ ታካሚዎችን በመመልመል የቆዳ መረጋጋትን በከፊል በመጠገን የህይወት ጥራታቸውን ለማሻሻል ተስፋ በማድረግ። 

ይህ የመጀመሪያ ስራ በ ex vivo stem cell/-gene therapy ለሚታከሙ ለታካሚዎቻችን አዲስ የደህንነት ፈተናዎችን እንድናካትት አስችሎናል። በተጨማሪም የ XVII ኮላጅን እጥረት ያለባቸውን የጄቢ ታካሚዎችን ለማረም ስለ ቀልጣፋ የጂን ቴራፒ ቬክተር እውቀት ተመስርቷል። ከዚህ እውቀት በመነሳት ተጨማሪ ሙከራዎችን ለማድረግ አሁን ዝግጁ ነን።

ፕሮፌሰር ዮሃን ባወር

 

ፕሮፌሰር ዮሃን ባወር

ፕሮፌሰር ዮሃን ባወር ​​የሳልዝበርግ ዩኒቨርሲቲ ሆስፒታል የቆዳ ህክምና ክፍል ኃላፊ ናቸው። እስከ አሁን ድረስ ከ20 በላይ ሳይንቲስቶችን ያቀፈውን የኢቢ-ቤት የሳልዝበርግ የምርምር ቡድንን ገንብቶ መርቷል። ለሁሉም የ EB ዓይነቶች ደህንነቱ የተጠበቀ እና ተግባራዊ የሆነ የጂን ሕክምናን ለማዳበር ዋና ፍላጎቱ። በተጨማሪም የሳልዝበርግ ቡድን የታካሚዎችን የህይወት ጥራት ለማሻሻል እና ከ RDEB ጋር ተያያዥነት ላለው ኃይለኛ ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማስ ሕክምናዎችን ለማዘጋጀት የኢቢ ምልክቶችን ለማስታገስ በትንሽ ሞለኪውል ላይ የተመሠረተ ነው ።