ወደ ይዘት ዘልለው ይሂዱ

የDEB ማሳከክን ከስቴም ሴሎች ጋር ማከም (2022)

ይህ ፕሮጀክት ኢቢ (EB) ከሌላቸው ሰዎች የአጥንት መቅኒ ህዋሶችን በመጠቀም) የመረዳት እና የመቀነስ አላማ ሲሆን ይህም ማሳከክ EB ባለባቸው ሰዎች የህይወት ጥራት ላይ ከፍተኛ ተጽዕኖ ያሳድራል።

የፕሮጀክት ማጠቃለያ

ነጭ ሸሚዝ ለብሰው በካሜራው ላይ ፈገግ ሲሉ የፕሮፌሰር ጆን ማክግራት ጭንቅላት

የፕሮፌሰር ጀሚማ ሜለሪዮ የቡርጋዲ ሸሚዝ እና ጥቁር ጀልባ ለብሳ የጭንቅላት ቀረጻ ምስል ሸካራማ በሆነ ግራጫ ግድግዳ ፊት ለፊት ፈገግ እያለ ነው።

ፕሮፌሰር ጆን ማክግራዝ እና ፕሮፌሰር ጀሚማ ሜለሪዮ በኪንግስ ኮሌጅ፣ ለንደን፣ ዩናይትድ ኪንግደም በዚህ ባለ ሁለት ክፍል ፕሮጀክት በመጀመሪያ ደረጃ ማሳከክን ለመረዳት (PRUMEC) ከዚያም EB ከሌላቸው ሰዎች የአጥንት ቅልጥምንም ህዋሶችን ወደ ደም ውስጥ ማስገባት አለመቻሉን ለማየት ይሰራሉ። EB ማድረግ የማሳከክ ምልክቶችን ሊቀንስ ይችላል (PRUSTEM)። ፕሮጀክቱ ከሰዎች ቆዳ እና ደም ጋር ያወዳድራል ዲስትሮፊክ ኢ.ቢ pruriginosa (በተለይ የቆዳ ማሳከክን የሚያስከትል የDEB ንዑስ ዓይነት)፣ መደበኛ DEB እና ምንም ኢቢ የለም እና የDEB-pruriginosa ቡድን የሕዋስ ሕክምናን ከማግኘቱ በፊት እና በኋላ መጠይቆችን እንዲሞሉ ይጠይቋቸው። የሕዋስ ሕክምናው የሚሰራ ከሆነ፣ ለDEB ታካሚዎች ወደ መደበኛ ክሊኒካዊ እንክብካቤ ሊዳብር ይችላል።

ስለ እኛ የገንዘብ ድጋፍ

የምርምር መሪ ፕሮፌሰር ጆን ማክግራዝ እና ፕሮፌሰር ጀሚማ ሜለሪዮ
ተቋም የቅዱስ ጆንስ የቆዳ ህክምና ተቋም፣ የኪንግስ ኮሌጅ፣ ለንደን፣ ዩኬ
የ EB ዓይነቶች DEB - ንዑስ ዓይነት pruriginosa (DEB-p)
ታካሚ ተሳትፎ አዎ
የገንዘብ ድጋፍ መጠን

£497,360

የፕሮጀክት ርዝመት 2.5 ዓመታት (በኮቪድ ምክንያት የተራዘመ)
የመጀመሪያ ቀን 2018 ይችላል
የዴብራ የውስጥ መታወቂያ
ማክግራዝ21

የፕሮጀክት ዝርዝሮች

በ PRUMEC ጥናት ውስጥ ሶስት የሰዎች ቡድኖች ተሳትፈዋል፡ DEB-pruriginosa ያለባቸው ሰዎች እና ሁለት 'ቁጥጥር' ቡድኖች፡ DEB ያለባቸው ሰዎች (ፕሪሪጊኖሳ አይደለም) እና EB ያለ በጎ ፈቃደኞች።

ከሦስቱ ቡድኖች የቆዳ እና የደም ናሙናዎችን በማነፃፀር የተገኙ ውጤቶች እንደሚያሳዩት የበሽታ መከላከያ ስርዓት ምላሽ (inflammation) በቆዳ ውስጥ, በደም ውስጥ ሳይሆን በቆዳ ውስጥ, ለትክክቱ ተጠያቂ ናቸው. ይህ እብጠት ሁለት ቁልፍ ዓይነቶች ሲሆን አንደኛው በኤክማሜ ውስጥ የተሳተፈ እና ሌላኛው በ psoriasis ውስጥ የተሳተፈ ሲሆን ይህም ለእነዚህ ሁኔታዎች መድሃኒቶች የኢቢ ማሳከክን ለማከም ውጤታማ በሆነ መንገድ እንደገና ጥቅም ላይ ሊውል እንደሚችል ይጠቁማል።

ተመራማሪዎቹ እነዚህ መድሃኒቶች በ EB ውስጥ እንደሚሰሩ ማስረጃዎችን ለማቅረብ ክሊኒካዊ ሙከራዎችን ለማካሄድ አቅደዋል, ይህም ለወደፊቱ, የ EB ጥራትን ለማሻሻል ፍቃድ እና በመደበኛነት ጥቅም ላይ ይውላል.

ተመራማሪዎቹ ግምገማ አሳተመ እ.ኤ.አ. በ 2021 በብሪቲሽ የቆዳ ህክምና ጆርናል እንዲሁም አንዳንድ ውጤቶች “በሚል ርዕስየሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ የቆሰለ ቆዳ ወደ ግልባጭነት መገለጽ የቁስልን ፈውስ ለማሻሻል የመድኃኒት መልሶ ማቋቋም እድሎችን ያሳያል።".

የምርምር መሪዎች፡-
ፕሮፌሰር ጆን ማግራዝ MD FRCP FMedSci በለንደን በኪንግ ኮሌጅ የሞለኪውላር የቆዳ ህክምና ፕሮፌሰር እና የጄኔቲክ የቆዳ በሽታ ክፍል ኃላፊ እንዲሁም በሴንት ጆንስ የቆዳ ህክምና ተቋም ዋና አማካሪ የቆዳ ህክምና ባለሙያ ፣ የጋይ እና የቅዱስ ቶማስ ኤን ኤች ኤስ ፋውንዴሽን እምነት በለንደን። ቀደም ሲል በDEBRA በገንዘብ የተደገፈ የጁኒየር ኢቢ ተመራማሪ ነበር እና በኢቢ ጥናት ላይ ከ25 ዓመታት በላይ ሰርቷል። በአሁኑ ጊዜ ከኢቢ ጋር ለሚኖሩ ሰዎች የተሻለ ሕክምናን የሚያገኙ የጂን፣ የሕዋስ፣ የፕሮቲን እና የመድኃኒት ሕክምናዎችን ለማዘጋጀት በተለያዩ ብሔራዊ እና ዓለም አቀፍ ፕሮጀክቶች ላይ ይመራል እና ይተባበራል።

ፕሮፌሰር ጀሚማ ሜለሪዮ በሴንት ጆንስ የቆዳ ህክምና ተቋም፣ የጋይ እና የቅዱስ ቶማስ ኤን ኤች ኤስ ፋውንዴሽን እምነት አማካሪ የቆዳ ህክምና ባለሙያ እና ፕሮፌሰር ነው። ከ 20 ዓመታት በላይ በክሊኒካዊ የኢቢ እና ሌሎች የዘረመል የቆዳ በሽታዎች እንዲሁም የተለያዩ የኢቢ ዓይነቶችን ሞለኪውላዊ መሠረት በመመልከት በምርምር ዳራ እና እንደ ፋይብሮብላስት እና ሜሴንቺማል ስትሮማል ሴል ያሉ አዳዲስ ሕክምናዎች ላይ ክሊኒካዊ ሙከራዎችን አድርጋለች። ሕክምና. ለሁሉም የ EB ዓይነቶች የበለጠ ውጤታማ ህክምናዎችን ለማዘጋጀት ይህንን ስራ ለመቀጠል ቆርጣለች።

“ኢቢ ባለባቸው ሰዎች ላይ በጣም ከሚያስጨንቁ ምልክቶች አንዱ ማሳከክ ነው። በአሁኑ ጊዜ, ስለ ማሳከክ መንስኤ ምን እንደሆነ እና እንዴት ማከም እንዳለብን የምናውቀው ነገር የለም. ማሳከክ ላይ ለመስራት የDEBRA የገንዘብ ድጋፍ በማግኘታችን ደስተኞች ነን። EB pruriginosa የሚባል በጣም የሚያሳክክ የ EB አይነት ያላቸውን ሰዎች እናጠናለን። እንዲሁም ማሳከክን ይቀንሳል እና የኢቢ ቆዳን ያሻሽላል ብለን ተስፋ የምናደርገውን በደም ውስጥ በሚገቡ የአጥንት መቅኒ ሴሎች ላይ ክሊኒካዊ ሙከራ ለማድረግ አቅደናል።

ፕሮፌሰር ጆን ማግራዝ

የስጦታ ርዕስ፡ በአዋቂዎች ላይ በ epidermolysis bullosa Pruriginosa (PRUMEC - PRUSTEM) ማሳከክ ላይ በደም ሥር የሚተዳደር allogeneic mesenchymal stromal ሕዋሳት ቀደምት ውጤታማነት ግምገማ።

ይህ የምርምር ስጦታ በሁለት ደረጃዎች የተከፈለ ነው - PRUMEC እና PRUSTEM.
ደረጃ 1 - PRUMEC በአዋቂዎች ውስጥ ዲስትሮፊክ epidermolysis bullosa pruriginosa ውስጥ የማሳከክ (ማሳከክ) የጉዳይ መቆጣጠሪያ ሜካኒካዊ ጥናት።
ደረጃ 2 - PRUSTEM - በአዋቂዎች ላይ በ epidermolysis bullosa Pruriginosa በአዋቂዎች ማሳከክ ላይ በደም ሥር የሚተዳደር allogeneic mesenchymal stromal ሕዋሳት ቀደምት ውጤታማነት ግምገማ።

ረቂቅ
ይህ ጥናት በ epidermolysis bullosa (ኢ.ቢ.) ውስጥ ስላለው ማሳከክ ነው። ማሳከክ የተለመደ እና አስጨናቂ ምልክት እንደሆነ እናውቃለን፣ እና ማሳከክን በተሻለ ሁኔታ መቆጣጠር ከ EB ጋር ለሚኖሩ ሰዎች አስፈላጊ የምርምር ቅድሚያ የሚሰጠው ጉዳይ እንደሆነ እናውቃለን። በአሁኑ ጊዜ በ EB ውስጥ ለምን የቆዳ ማሳከክ እንደሆነ አልተረዳም እና አብዛኛዎቹ ወቅታዊ ህክምናዎች በተለይ ውጤታማ እንዳልሆኑ እናውቃለን.
የሕዋስ ሕክምና ዓይነት ቀደም ሲል የተደረጉ ክሊኒካዊ ሙከራዎች የአጥንት መቅኒ ሕዋሳት (ሜሴንቺማል ስትሮማል ሴሎች፣ ኤም.ኤስ.ሲ.) ከሌሎቹ ጤናማ ለጋሾች ወስደው በሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ኢ.ቢ.ቢ ወደ ሕፃናትና ጎልማሶች በደም ሥር እንዲገቡ አድርጓል። እነዚህ ሙከራዎች EBSTEM እና ADSTEM ተብለው ይጠሩ ነበር እናም ሴሎቹ ደህና መሆናቸውን እና በአብዛኛዎቹ ሰዎች ውስጥ የሕዋስ መርፌዎች ቁስሎችን ለማዳን ፣ለቆዳ ህመም እና ለማሳከክ አወንታዊ ጥቅም እንዳላቸው አሳይተዋል።

ይህ ፕሮጀክት የስር ስልቶችን ይመረምራል እና በ EB ውስጥ የማሳከክ አቅም ያለው ህክምና በሁለት ደረጃዎች ይከፈላል, PRUMEC እና PRUSTEM.

ደረጃ 1 - PRUMEC

ይህ የጉዳይ ቁጥጥር ጥናት ነው፣ (2 ወይም ከዚያ በላይ ቡድኖችን ያካተተ የክትትል ጥናት አይነት) ቡድኖቹ ከጥናቱ በኋላ የተለያዩ ውጤቶች መኖራቸውን ለማወቅ ያለመ ነው። ይህ የሜካኒካል ጥናት እንደመሆኑ፣ ይህ ማለት ጥናቱ ከማሳከክ (ማሳከክ) በስተጀርባ ያለውን ባዮሎጂያዊ ሂደቶችን ለመረዳት እና ለዚህ የሕክምና ዓላማዎችን ለመለየት ያለመ ነው።
ይህ ጥናት የማሳከክን ዋና ዘዴዎች ማጥናትን የሚያካትት በመሆኑ 3 የተለያዩ ቡድኖች ይኖራሉ።

  1. ከ10-30 ጎልማሶች dystrophic epidermolysis bullosa pruriginosa (DEB-P) ያላቸው፣ የቆዳ እና የደም ናሙናዎች ይወሰዳሉ፣
  2. 10-30 ጎልማሶች DEB ያልሆኑ ፕሪሪጊኖሳ ንዑስ ዓይነት (DEB-NP) እና
  3. 10-30 ጤናማ በጎ ፈቃደኞች እንደ ቁጥጥር ቡድኖች።

የተመለመሉት ታካሚዎች ከተቻለ ይዛመዳሉ ፣እንደ ዕድሜ ፣ ጾታ ፣ ዘር ፣ EB ከባድነት ፣ የባዮፕሲ ጊዜ እና የባዮፕሲ ቦታ ላይ በመመርኮዝ በተግባራዊ ክሊኒካዊ እና ሎጂስቲክስ በተቻለ መጠን በቅርብ ይጣጣማሉ። መጠይቆች እንዲሁም የደም እና የቆዳ ናሙናዎች በ12 ወራት ጊዜ ውስጥ ከእያንዳንዱ ቡድን ይወሰዳሉ። ይህ በቡድኖች መካከል ንፅፅርን ይፈቅዳል.

ደረጃ 2 - PRUSTEM (የደረጃ I/II ሙከራ)

ይህ ደረጃ የ PRUMEC ማጠናቀቅን ይከተላል, የ DEB-P ታካሚዎች ንዑስ ቡድን በ PRUMEC ውጤቶች ላይ በመመርኮዝ የመድኃኒት ምርት ይሰጣል. የደም ምርመራዎች ፣ መጠይቆች እና ባዮፕሲዎች በ PRUMEC ጥናት ውስጥ እንደነበሩ እና በመጀመሪያ ደረጃ ከተደረጉት የመነሻ ግምገማዎች ጋር ሲነፃፀሩ ይደገማሉ እና ይከናወናሉ።

የመድሀኒት ምርቱ በሴል ቴራፒ መልክ ሲሆን እስከ 10 የሚደርሱ EB pruriginosa ያለባቸው አዋቂዎች እያንዳንዳቸው 3 የ MSC ዎች ይቀበላሉ. ይህ ስራ ቀደም ሲል በ EB ውስጥ የተሞከረውን የሌቨን ማሳከክ ስኬል የተባለ ዝርዝር የውጤት አሰጣጥ ስርዓት በመጠቀም ማሳከክን ይለካል። ቆዳ እና ደም የሚመረመሩት የሕዋስ ሕክምና ከተደረገ በኋላ ሴሎቹ ማሳከክን ለመቀነስ እንዴት እንደሚሠሩ ለመመርመር እና ከዚህ በፊት ከተወሰዱት ውጤቶች ጋር ሲነጻጸር ነው።

ውጤቱም ከ PRUMEC ጥናት ኢቢ ከሌላቸው 10 ሰዎች ከ DEB - NP እና 10 ቁጥጥር ርዕሰ ጉዳዮች ደም ጋር ይነጻጸራል። እነዚያ ግለሰቦች የኤምኤስሲ ሴል ቴራፒን አያገኙም፣ ነገር ግን ናሙናዎቻቸው በመጀመሪያ ደረጃ በጣም የሚያሳክክ EB pruriginosa መንስኤ ምን እንደሆነ ለማወቅ በመሞከር ረገድ ጠቃሚ ይሆናል።

የዚህ ሥራ አጠቃላይ ዓላማ ስለ (ሀ) በ EB pruriginosa (እና ሌሎች የ EB ዓይነቶች) ማሳከክ መንስኤ ምን እንደሆነ መረዳትን ማሻሻል ነው፣ (ለ) የ MSC ዎች ደም ወሳጅ ቧንቧዎች EB pruriginosa ላለባቸው ሰዎች ጠቃሚ ሕክምና እንደሚሰጥ እና (ሐ) ) በ EB pruriginosa ውስጥ ማሳከክን በመቀነስ ኤምኤስሲዎች እንዴት ይሰራሉ። የ EBSTEM፣ ADSTEM እና PRUSTEM/PRUMEC ጥምር ውጤቶች የዚህ አይነት የሕዋስ ሕክምና DEB (እና ሌሎች የ EB ዓይነቶች) ላላቸው ሰዎች ሊያበረክቱት የሚችሉትን ጥቅሞች እንደሚገልጹ እና ለኤምኤስሲ ሴል ቴራፒ እድገት እንደ አንድ አካል ተስፋ እናደርጋለን። ለ DEB መደበኛ ክሊኒካዊ እንክብካቤ።

PRUMEC: በአዋቂዎች ውስጥ dystrofycheskyh epidermolysis bullosa pruriginosa ውስጥ ማሳከክ አንድ ኬዝ-መቆጣጠሪያ mechanistic ጥናት.

የ epidermolysis bullosa (ኢቢ) ያለባቸው ሰዎች በጣም አስፈላጊ ከሆኑ ችግሮች አንዱ ማሳከክ ነው። በተለይም በዲስትሮፊክ ንዑስ ዓይነት ኢቢ (DEB) ውስጥ በጣም የተለመደ እና ከባድ ነው። ባለፉት ሁለት አስርት ዓመታት ውስጥ በተለመደው የቆዳ ህመም የማሳከክ ዘዴዎች ላይ ሰፊ ጥናት ተደርጎበታል፣ ይህም ግንዛቤያችንን ጨምሯል እናም ለእሱ ውጤታማ ህክምናዎችን የማዳበር ችሎታ። ይሁን እንጂ በDEB ውስጥ ያለው ማሳከክ ተመሳሳይ መጠን ያለው ጥናት አልተደረገም እና ከሁሉም በላይ ደግሞ ውጤታማ በሆነ መንገድ ሊቀንስ ወይም ሊያቆመው የሚችል ሕክምናዎች ለዚህ ቡድን አይገኙም. ስለዚህም በጣም የሚያሳክክ በሆነው የDEB ንዑስ ዓይነት፣ pruriginosa በመባል የሚታወቀውን ማሳከክ ምን እንደሆነ ለማወቅ በማሰብ የምርምር ጥናት አዘጋጅተናል። የመጨረሻ ግባችን ማሳከክን ለማስታገስ በመድኃኒት ኢላማ ማድረግ የምንችልባቸውን መንገዶች መለየት ነበር።

ለዚህ ጥናት ተሳታፊዎችን በሶስት ቡድን በመመልመል DEB pruriginosa (DEB-P) ያለባቸውን ሰዎች ከሁለት 'ቁጥጥር' ቡድን ጋር DEB ያለ ቆዳ ማሳከክ እና ምንም አይነት ቆዳ ወይም ሌላ የጤና ችግር ከሌላቸው ሰዎች ጋር (ጤናማ በጎ ፈቃደኞች፣ ኤች.ቪ.) . የቁጥጥር ቡድኖች ውስጥ ያሉ ተሳታፊዎች በዕድሜ, በጾታ እና በጎሳ በተቻለ መጠን በቅርበት ከ DEB-P ተሳታፊዎች ጋር ይዛመዳሉ, ለእኛ በሙከራዎች ወቅት በቡድኖች መካከል የታዩ ልዩነቶች በመካከላቸው በእነዚህ መመዘኛዎች መካከል ባሉ ልዩነቶች ምክንያት ሊከሰቱ እንደማይችሉ እርግጠኛ እንድንሆን ቡድኖቹ ። እያንዳንዱ ተሳታፊ ከእኛ ጋር 2-3 የምርምር ጉብኝቶችን አጠናቋል። በእነዚህ ጊዜያት በሁለቱ የDEB ቡድኖች ውስጥ EBDASI በመባል የሚታወቀውን ነጥብ በመጠቀም የኢቢ ክብደትን እና መጠኑን ገምግመናል እና የDEB ተሳታፊዎች የኢቢን በኑሮ ጥራት ላይ በሚያሳድረው ተጽዕኖ (QoL) ላይ መጠይቅ እንዲሞሉ ጠየቅን። የDEB-P ተሳታፊዎች እንደ Leuven Itch Scale (LIS) እና 5D ሚዛን በመባል የሚታወቁትን እንደ ክብደት፣ ድግግሞሽ እና የቆይታ ጊዜ ያሉ የማሳከክ ገጽታዎችን በመገምገም ሁለት የተረጋገጡ ሚዛኖችን አጠናቀዋል። ከሁሉም ተሳታፊዎች የደም ናሙናዎችን ወስደናል እና ይህን በማድረጋችን ደስተኛ ከሆኑ ተሳታፊዎች የቆዳ ባዮፕሲዎችን ወስደናል. የፍተሻ ምርመራዎች በደም ውስጥ ተካሂደዋል እብጠት ምልክቶችን ለመለካት እና ተሳታፊዎቹ ማሳከክን ሊያስከትሉ የሚችሉ ሌሎች ችግሮች እንዳላጋጠማቸው ለማረጋገጥ ለምሳሌ የአቶፒ፣ የጉበት ወይም የኩላሊት ተግባር መዛባት። ከ DEB-P እና DEB-NP ተሳታፊዎች የቆዳ ናሙናዎች ከሁለቱም የተጎዱ (የተጎዱ) እና ያልተጎዱ (ያልሆኑ) የቆዳ አካባቢዎች ተወስደዋል.

በመቀጠልም የጂን እና የፕሮቲን አገላለጽ ደረጃዎችን ለመወሰን በደም እና በቆዳ ላይ ተከታታይ ሙከራዎችን አድርገናል። እነዚህ ደረጃዎች በ DEB-P እና በሁለቱ የቁጥጥር ቡድኖች መካከል ተነጻጽረዋል.

በውጤቶቹ ላይ በመመርኮዝ ብዙ መደምደሚያዎች ተደርገዋል.

በተለይም፣ በጥናቱ ወቅት ዲቢ-ፒ ላለባቸው ሰዎች ማሳከክ በተጎዱ (ቀይ፣ ፊኛ ወይም ቁስለኛ) የቆዳ ቦታዎች ላይ ብቻ እንደሚወሰን ግልጽ ሆነ። ይህ መሰረታዊ ምልከታ የሚያሳክክበት ስርአት መንስኤ አለመኖሩን ይልቁንስ የሚያሽከረክሩት ሂደቶች በቆዳ ላይ ብቻ የተገደቡ እና በተለይም በቆዳ ቁስሎች ላይ ብቻ መሆናቸውን የሚያመለክት ነው።

በደም ውስጥ ያሉ እብጠት ምልክቶች በዲቢ-ፒ ቆዳ ላይ ከማያሳከክ DEB ጋር ሲነፃፀሩ የበለጠ ከባድ የሆነ እብጠት እንዳለ ይጠቁማሉ ፣ ምክንያቱም ቆዳን በራቁት አይን ወይም በአጉሊ መነጽር ስንመለከት እናደንቃለን።

የበሽታ ክብደት እና በQoL ላይ ያለው ተጽእኖ ሁለቱም በDEB-P ጨምረዋል። ለግኝቶቹ መንስኤ የሆነው ከባድ ማሳከክ ሳይሆን የሰዎችን እንቅልፍ፣ ማህበራዊ ህይወት እና የእለት ተእለት እንቅስቃሴ ላይ ከፍተኛ ተጽእኖ ስለሚያሳድር ቆዳን መቧጨር ግን አዲስ አረፋ እና ቁስሎች ያስከትላል።

የሚገርመው፣ የማሳከክ መጠኑ በDEB-P ግለሰቦች ደም ውስጥ ካሉት የእሳት ማጥፊያ ምልክቶች ደረጃዎች ጋር ተመጣጣኝ ነበር፣ ይህም በማሳከክ እና በቆዳ እብጠት መካከል ጥብቅ ግንኙነት እንዳለ ይጠቁማል። ይህ የሚያመለክተው ዲቢ ባለባቸው ሰዎች ቆዳ ላይ ያለውን እብጠት በማጥናት ላይ ካተኮርን ፣ ያ ለመረዳት ሊረዳን ይችላል ፣ ስለሆነም ማሳከክን በተሳካ ሁኔታ ማከም።

በሴሉላር እና ሞለኪውላር ደረጃ ላይ ወደሚገኙ ልዩ ግኝቶች ስንሸጋገር፣ በደም ውስጥ ያደረግነው ጥናት እንደሚያሳየው ከቁጥጥር ጋር ሲነፃፀሩ ብዙ የእብጠት አስታራቂዎች በ DEB-P ደም ውስጥ አልተነሱም። ይህ ማለት አንድም መሳሪያዎቻችን እዚያ ያሉትን ልዩነቶች ለመለየት ገና ስሜታዊ አይደሉም ወይም እብጠቱ በቆዳው ላይ ብቻ የተገደበ እና በከፍተኛ መጠን ወደ ስርጭቱ ውስጥ አይፈስም ማለት ነው። ከዚህ ጋር ተያይዞ በቡድኖች መካከል በደም ውስጥ ያለው የጂን አገላለጽ ደረጃ ላይ ጉልህ ልዩነቶች አልነበሩም. ነገር ግን፣ በደም ውስጥ ያሉ የተለያዩ ፕሮቲኖች አጠቃላይ ልኬታችን እንደሚያመለክተው ፕሌትሌትስ በመባል የሚታወቁት የደም መርጋት በሚፈጠርበት ጊዜ የሚሳተፉት የደም ሴሎች ከሁለቱም መቆጣጠሪያዎች ጋር ሲነፃፀሩ በDEB-P ውስጥ ይንቀሳቀሳሉ። ይሁን እንጂ ይህ ክስተት ለ DEB-P የተለየ አይደለም እና ቆዳው በሚያሳክበት እና በሚያሳክበት ሌሎች ሁኔታዎች ውስጥ ተገልጿል.

የዚህ ጥናት በጣም አስፈላጊ ግኝቶች የተጎዱትን የDEB-P ግለሰቦችን ቆዳ ከአካባቢው አካባቢ የተወሰደውን ያልተነካ ቆዳ ጋር በማነፃፀር እንዲሁም ከDEB-NP እና HV ከተወሰዱ ተመሳሳይ ሳይት ባዮፕሲዎች የተገኙ ናቸው። በመጀመሪያ፣ የጂን እና የፕሮቲን አገላለጽ ያልተነካ፣ የማያሳክክ የDEB-P ሰዎች ሁለቱም ጤናማ ቆዳ ከDEB-NP እና HV ጋር በጣም ተመሳሳይ ናቸው። የDEB-P የቆዳ ቁስሎችን ከDEB-P፣ DEB-NP እና HV ከተለመደው ቆዳ ጋር ስናወዳድር ነበር ልዩነቶች የታዩት። በተለይም በዲቢ-ፒ ቁስሎች ላይ ብዙ የበሽታ መከላከያ ዘዴዎች ተገኝተው ተገኝተዋል. ሁለት የተለያዩ መንገዶች በቆዳቸው ውስጥ ያለውን የሰውነት በሽታ የመከላከል ስርዓትን የሚቆጣጠሩ ይመስላሉ። በእነዚህ መንገዶች (ወይም 'ኢንፍላማቶሪ ካስኬድስ' በሚባሉት) ውስጥ በርካታ ሞለኪውሎች ይሳተፋሉ፣ አንዳንዶቹ ባዮሎጂክስ በመባል የሚታወቁት ከአዲሱ ትውልድ ጋር ልንከለክላቸው እንችላለን። እነዚህ መድሃኒቶች ቀደም ሲል በክሊኒካዊ ልምምድ ውስጥ ለኤክማ እና ለ psoriasis ጥቅም ላይ ይውላሉ እና እንደ ደህና እንደሆኑ ይቆጠራሉ። ባዮሎጂስቶች በተለምዶ የኢቢ ሕክምና አካል አልነበሩም፣ነገር ግን የዚህ ጥናት ውጤት እብጠትን ለመቀነስ ጠቃሚ ሊሆን እንደሚችል እንድናምን ጥሩ ምክንያት ይሰጡናል፣እናም በዳይስትሮፊክ ኢቢ ባለባቸው ሰዎች ቆዳ ላይ ማሳከክ። በሚቀጥለው የጥናታችን ደረጃ፣ እነዚህን ወኪሎች በDEB ውስጥ የምንፈትሽባቸው ክሊኒካዊ ሙከራዎችን እያቀድን ነው። እነዚህን መድሃኒቶች በመደበኛነት በክሊኒካዊ መቼት ውስጥ DEB ላለባቸው ሰዎች ለማቅረብ የሚያስችለንን ማስረጃ ለማምረት ተስፋ እናደርጋለን። (ከ2022 የመጨረሻ የእድገት ሪፖርት።)

የምስል ምስጋናዎች፡-Itch 02፣ በ Orrling እና Tomer S. በCreative Commons CC BY-SA 3.0 ፍቃድ የተሰጣቸው።