ጠባሳን ለመቀነስ ዲኮርን ጄል (2019)

በ2023 መጨረሻ ላይ።

FIBRX Inc መስራች ቡድን፡-
ማርክ ደ ሱዛ, ፒኤችዲ

• መስራች ፕሬዚዳንት እና ዋና ሥራ አስፈፃሚ፣ Chromaderm, Inc. Phase 2 Topical PKC-beta inhibitor ለሜላስማ ህክምና።
• የቀድሞው ሥራ አስፈፃሚ PellePharm. ደረጃ 3 የገጽታ ጃርት አጋቾቹ ለ basal cell nevus syndrome ሕክምና ፣ ከኤፍዲኤ ግኝት ስያሜ አግኝቷል።
• ተባባሪ መስራች ፣ የቀድሞ ፕሬዝዳንት እና ዋና ሥራ አስፈፃሚ ፣ የሎተስ ቲሹ ጥገና ፣ በ 320 ሚሊዮን ዶላር በሽሬ የተገዛው ለ recombinant collagen VII ፕሮቲን ያልተለመደ የጄኔቲክ የቆዳ በሽታ ፣ dystrophic epidermolysis bullosa ነው።
• 15+ ዓመታት የመጀመሪያ ደረጃ የንግድ ልምድ። VP የንግድ ልማት, Dyax. ከ2003 ጀምሮ የቢዝነስ ልማት ቡድኑን በዳይክስ መርቷል። ከ200+ የቴክኖሎጂ እና የምርት ፍቃድ ግብይቶች ለ Dyax ከ 50 ሚሊዮን ዶላር በላይ ያልሆነ ፋይናንሲንግ ፈጠረ።

ጄምስ ደብሊው ፎርዳይስ

• ለሜላስማ ህክምና EVP እና CFO, Chromaderm, Inc. ደረጃ 2 ወቅታዊ PKC-beta inhibitor መስራች.
• ተባባሪ መስራች፣ የቀድሞ ኢቪፒ እና ሲኤፍኦ፣ የሎተስ ቲሹ ጥገና፣ በሽሬ በ $320 ሚሊዮን ለ recombinant collagen VII ፕሮቲን ምትክ ሕክምና ብርቅዬ የጂን የቆዳ በሽታ፣ dystrophic epidermolysis bullosa።
• መስራች፣ ፕሪንስ ቬንቸርስ ኤልፒ > የ25 ዓመታት የቬንቸር ካፒታል ኢንቨስትመንት ልምድ። በህይወት ሳይንስ ውስጥ ለብዙ የመጀመሪያ ደረጃ ኢንቨስትመንቶች ኃላፊነት ያለው፡ Genentech, Inc., Applied Biosystems Inc., Centocor, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Dyax Corp.

Erkki Ruoslahti, MD, ፒኤችዲ

• የተከበሩ ፕሮፌሰር እና የቀድሞ ፕሬዚዳንት ሳንፎርድ በርንሃም የሕክምና ምርምር ተቋም.
• የብሔራዊ ሳይንስ አካዳሚ፣ የሕክምና ተቋም፣ AAAS እና EMBO አባል።
• የቴሊዮስ መስራች ፣ በማትሪክስ ባዮሎጂ ፣ ኢንቴግሪንስ ፣ RGD peptides ፣ decorin በፋይብሮቲክ በሽታዎች ውስጥ የአቅኚነት ሥራ።

የምክር ቡድን
Jean Tang, MD, ፒኤችዲ

• የስታንፎርድ ዩኒቨርሲቲ የቆዳ ህክምና ፕሮፌሰር።
• ተባባሪ መስራች, PellePharm.
• በኢቢ የምርምር ክሊኒክ በስታንፎርድ ዩኒቨርሲቲ በርካታ ክሊኒካዊ ሙከራዎችን መርቷል።

Hal Landy፣ MD (የህክምና አማካሪ)

• የቀድሞ የሕክምና አማካሪ, የሎተስ ቲሹ ጥገና.
• የቀድሞ CMO፣ Enobia Pharma፣ ብዙ ሙከራዎችን በ Genzyme መርቷል (በስክሌሮደርማ ውስጥ ጨምሮ)፣ ሴሮኖ።

ዲቦራ ራምስዴል (የቁጥጥር አማካሪ)

• የቁጥጥር አማካሪ, PellePharm, Chromaderm.
• በFDA-CBER ውስጥ 30 ዓመታትን ጨምሮ ከ10+ ዓመታት በላይ የቁጥጥር ምክር።

ሺላ ማጊል፣ ፒኤችዲ (ሲኤምሲ አማካሪ)

• የቀድሞ የሲኤምሲ አማካሪ፣ የሎተስ ቲሹ ጥገና።
• ከፍተኛ አማካሪ፣ የባዮፕሮሰስ ቴክኖሎጂ አማካሪዎች።

ፍሬድ ሬኖ፣ ፒኤችዲ (የቅድመ ክሊኒካል ፋርማኮሎጂ እና ቶክሲኮሎጂ አማካሪ)

• ፋርማኮሎጂ እና ቶክሲኮሎጂ አማካሪ, PellePharm, Chromaderm.
• 30+ ዓመታት ልምድ።

እንደ ዲኮርን ያለ ፀረ-ጠባሳ ሕክምና፣ በደንብ የተብራራ የአሠራር ዘዴ ያለው፣ በDEB ለተጎዱ ሕመምተኞች የሕይወትን ጥራት ለማሻሻል እና ከቆዳ እብጠት እና ከቁስል ፈውስ ሥር የሰደደ ዑደቶች ጋር ተያይዞ የሚመጣውን ጠባሳ በመቀነስ አቅም ሊኖረው ይችላል።

የፕሮጀክት አርእስት፡ የቶፒካል ሂውማን ሪኮምቢናንት ዲኮርን እንደ ፀረ-ጠባሳ ህክምና ለ dystrophic epidermolysis bullosa እድገት።

ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (ዲኢቢ) ያለባቸው ታማሚዎች፣ በተለይም የበሽታው ሪሴሲቭ ቅርጽ (RDEB) ያላቸው፣ ቆዳቸው በጣም ደካማ እና የአፍ ውስጥ ምሰሶ ስላላቸው በከፍተኛ ጠባሳ የሚፈውሱ ከባድ ቆዳ እና የአፍ ውስጥ አረፋዎች ናቸው። ብዙ የ RDEB ሕመምተኞች ደግሞ በኦሮፈገስት እከክ ችግር ይሰቃያሉ, እና የዲጂቶች ኮንትራት እና ውህደት ይሰቃያሉ, ይህ ደግሞ pseudosyndactyly ያስከትላል, (ለምሳሌ, የእጅ እና የእግሮች 'የማይተን እክል', ጣቶች እና ጣቶች የተዋሃዱበት).

ይህ ጥናት በተፈጥሮ የሚገኘው የሰው ፕሮቲን ዲኮርሪን እንደ ፀረ-ጠባሳ ወኪል ያለውን የምህንድስና ቅርጽ እምቅ አቅም እየመረመረ ነው። ዲኮርን በቆዳ ውስጥ ያለውን የውጫዊ ማትሪክስ ጥገና እና እድገትን ለማቅረብ ይረዳል ይህም ድጋፍ እና የተለያዩ ተግባራትን በሴሎች መካከል ያለውን ግንኙነት ያካትታል.

ከዚህ ቀደም: DEBRA UK በፕሮፌሰር ዛምብሩኖ (2013) ለምርምር የገንዘብ ድጋፍ አደረገ።ለሴሎች ተግባር የሚያበረክት ሞለኪውል TGF-β (ትራንስፎርሜንግ የእድገት ፋክተር)፣ ከከባድ ምልክቶች ጋር የተቆራኘ ስለሚመስለው ጠባሳ ያስከትላል። በዚህ ጥናት ውስጥ ዲኮርን የ TGF-β ደረጃዎችን እንደከለከለም ተገኝቷል. ከ RDEB ጋር ተመሳሳይ የሆኑ መንትያ ወንዶችን በተመለከተ የተደረገ ጥናት እንደሚያሳየው ዲኮርን መንትዮቹ ውስጥ በሁለት እጥፍ ገደማ ይገለጻል, እሱም መጠነኛ የሆነ ጠባሳ ፊኖታይፕ (በሰውነት ውስጥ የሚታዩትን የሚታዩ ባህሪያት "ክሊኒካዊ ምስል"), ከተመሳሳይ መንትያ ወንድሙ ጋር ሲነጻጸር. ከባድ ጠባሳ phenotype የነበረው. ሁለቱም በተመሳሳይ የC7 (collagen 7) ደረጃዎች የመንፈስ ጭንቀት ነበራቸው። ወደ ጠባሳ የሚያመራውን TGF-β እንቅስቃሴን ለመቆጣጠር ዲኮሪን ሊረዳ ይችላል ተብሎ ተገምቷል።

እንደ ዲኮርን ያለ ፀረ-ጠባሳ ሕክምና፣ በደንብ የተብራራ የአሠራር ዘዴ ያለው፣ በDEB ለተጎዱ ሕመምተኞች የሕይወትን ጥራት ለማሻሻል እና ከቆዳ እብጠት እና ከቁስል ፈውስ ሥር የሰደደ ዑደቶች ጋር ተያይዞ የሚመጣውን ጠባሳ በመቀነስ አቅም ሊኖረው ይችላል።

እነዚህ መረጃዎች በቅርብ ጊዜ የ FIBRX ቡድንን መላምት እንዲሰጡ አድርጓቸዋል የገጽታ (ጄል) የሰው recombinant decorin (hrDecorin)፣ መሐንዲስ የሆነ የሃገር በቀል ፕሮቲን፣ ለDEB (ሁለቱም ዋና እና ሪሴሲቭ ዲቢቢ) ተስማሚ ጸረ-ጠባሳ ሕክምና ይሆናል። ይህ ጥናት ወቅታዊ የሆነ hrDecorin gel በDEB ቆዳ ላይ ያለውን ጠባሳ ይቀንሳል ወይ የሚለውን የመመርመር ሂደት ይጀምራል።

የዚህ የምርምር ደረጃ ዋና ዓላማዎች-

• ለሰብአዊ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ተስማሚ የሆነ ቀላል ፣ የተረጋጋ ፣ የአካባቢያዊ ጄል የ hrDecorin ለማምረት ፣ ለማዳበር እና ለመሞከር።
• የምርመራ አዲስ መድሃኒት (IND) ማመልከቻ ለዩኤስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (ኤፍዲኤ) ማቅረብን ለመደገፍ ወሳኝ የቶክሲኮሎጂ እና የመጀመሪያ ደረጃ የደህንነት ጥናቶችን ማካሄድ። ወደ ሰው ክሊኒካዊ ሙከራዎች ለማደግ IND ያስፈልጋል።

የዚህ የመጀመሪያ ደረጃ ሥራ የገንዘብ ድጋፍ FIBRX ከኤፍዲኤ፣ የቆዳ ህክምና እና የጥርስ ህክምና ክፍል ጋር IND ፋይል ለማድረግ አስፈላጊ የሆኑትን ሁሉንም ተግባራት እንዲፈጽም ያስችለዋል፣ ይህም በሰው ልጅ የመጀመሪያ ደረጃ ክሊኒካዊ ሙከራ በ hrDecorin የአካባቢ ጄል ፎርሙላ እንዲካሄድ ያደርጋል። FIBRX ወደፊት ለዚህ ክሊኒካዊ ጥናት ገንዘብ ለማሰባሰብ አቅዷል። በአሁኑ ጊዜ፣ የሚፈለገው የቅድመ ክሊኒካል IND-የማስቻል ሥራ በዩኤስ የመከላከያ ዲፓርትመንት PRMRP ፕሮግራምን ጨምሮ በበርካታ የገንዘብ ሰጪዎች እየተደገፈ ነው። ፕሮፖዛሉ ዋና ዋና የ PRMPR ስልታዊ መስፈርቶችን ያሟላል፣ “በኢቢ ውስጥ የቁስል መፈወስን ለማሻሻል ወቅታዊ ህክምናዎች” እና “የኢቢ ምልክቶችን ለመቀነስ እና የህይወት ጥራትን ለማሻሻል ልብ ወለድ ህክምናዎች ልማት”። የPRMPR ዋና ስልቶች የኢንዱስትሪ አጋሮች ለኢቢ መድሀኒት እና ህክምና ለማግኘት እንዲሰሩ ለመርዳት መመሪያ ናቸው።

በ2023 መጨረሻ ላይ።