PEBLES RDEB ምልክቶች ጥናት (2022)

የPEBLES ጥናት ከ 65 ጀምሮ 16 ሰዎችን (49 ልጆች እና 2014 ጎልማሶች) የተለያዩ የ RDEB ዓይነቶችን በመመልመል ምልክቶቻቸውን እና ልምዶቻቸውን ከ360 በላይ ግምገማዎችን አድርጓል።

በጠቅላላው የጥናት ጋዜጣዎች ታትመዋል፣ እነዚህም የታህሳስ 2022 ጋዜጣ አሁን ለማንበብ ይገኛል።

እ.ኤ.አ. በ 2023 ተመራማሪዎች የፕሮጀክታቸውን ግኝቶች ስለ ጥናታዊ ጽሑፍ አሳትመዋል በ RDEB ውስጥ ማሳከክ. አንብብ እዚህ ለአጠቃላይ ታዳሚዎች ስለታተሙት ግኝቶች ጽሑፍ. እ.ኤ.አ. በ 2024 ተመራማሪዎች እንደገና ታትመዋል ፣ RDEB ላለባቸው ሰዎች የዩኬ ማህበረሰብ እንክብካቤ ወጪዎች, እና ለሳይንሳዊ በ RDEB ህመም ላይ ግኝቶች ና ጠቅላላ በ PEBLES ፕሮጀክት ውስጥ በተሰበሰቡ መረጃዎች ላይ በመመስረት ተመልካቾች።

"የPEBLES ቡድን ከ2014-2022 ለጥናቱ የገንዘብ ድጋፍ ለDEBRA UK ታላቅ ምስጋና ማቅረብ ይፈልጋል!"

53 RDEB ያለባቸው ሰዎች በPEBLES ጥናት ውስጥ ተሳትፈዋል።

እ.ኤ.አ. በ 2019 ፣ የምርምር መስኮች እንደሚከተለው ተዘርዝረዋል-

2017 ዝማኔ - PEBLES: አሁን የት ነን?

55 ተቀባይነት ያላቸው ታካሚዎች: 11 ልጆች እና 44 ጎልማሶች. 2 ተወግዷል፣ 1 ለክትትል ጠፍቷል
ለ 52 ኛ ግምገማ 1 የተጠናቀቀ መረጃ
46 ተጠናቀቀ 2ኛ ግምገማ
23 ተጠናቀቀ 3 ኛ ግምገማ
5 ተጠናቀቀ 4 ኛ ግምገማ
3 ተጠናቀቀ 5 ኛ ግምገማ
1 ተጠናቀቀ 6 ኛ ግምገማ

እ.ኤ.አ. በ 2015 እስከ ዛሬ ውጤቶችን ጠቅለል አድርገው ለብሪቲሽ የቆዳ ህክምና ማህበር ሁለት ፖስተሮች ቀርበዋል ።

የPEBLES ፖስተር BAD 2015

የሥነ ጽሑፍ ግምገማ BAD 2015

መሪ ተመራማሪ፡ ፕሮፌሰር ጀሚማ ሜለሪዮ በሴንት ጆንስ የቆዳ ህክምና ተቋም፣ የጋይ እና የቅዱስ ቶማስ ኤን ኤች ኤስ ፋውንዴሽን እምነት አማካሪ የቆዳ ህክምና ባለሙያ እና ፕሮፌሰር ነው። ከ 20 ዓመታት በላይ በክሊኒካዊ የኢቢ እና ሌሎች የዘረመል የቆዳ በሽታዎች እንዲሁም የተለያዩ የኢቢ ዓይነቶችን ሞለኪውላዊ መሠረት በመመልከት በምርምር ዳራ እና እንደ ፋይብሮብላስት እና ሜሴንቺማል ስትሮማል ሴል ያሉ አዳዲስ ሕክምናዎች ላይ ክሊኒካዊ ሙከራዎችን አድርጋለች። ሕክምና. ለሁሉም የ EB ዓይነቶች የበለጠ ውጤታማ ህክምናዎችን ለማዘጋጀት ይህንን ስራ ለመቀጠል ቆርጣለች።

ተባባሪ ተመራማሪዎች፡- ዶ/ር አና ማርቲኔዝ፣ ወይዘሮ ኤልዛቤት ፒላይ እና ኤም ዩኒስ ጄፍስ።

"ከኢቢ ጋር ለሚኖሩ ሰዎች በጣም አስፈላጊ የሆኑትን ማለትም ህመም, ማሳከክ እና የህይወት ጥራት ያላቸውን ጉዳዮች በመመልከት ጀምረናል. ይህ RDEB በሁሉም ዓይነት የበሽታ ዓይነቶች እና በሁሉም ዕድሜዎች ላይ በሰዎች የዕለት ተዕለት ሕይወት ላይ ከፍተኛ ተጽዕኖ እንደሚያሳድር አጉልቶ ያሳያል። እንዲሁም የአለባበስ እና የማቆያ አልባሳት ወጪዎችን እንዲሁም የሚከፈልበትን እንክብካቤ ወጪ በዝርዝር በመመርመር ኢቢን የመንከባከብ ወጪዎችን ማሰስ ጀምረናል። ይህ መረጃ የ RDEBን በጣም ከፍተኛ የፋይናንሺያል ተፅእኖ ያሳያል እናም የተሻሉ ህክምናዎችን እና ለኢቢ ፈውስ ለማግኘት ያለውን ኢኮኖሚያዊ አስፈላጊነት ያጎላል ብለን ተስፋ እናደርጋለን። በዚህ የምርምር ፕሮጀክት ለመሳተፍ የተስማሙትን ሁሉ ከልብ እናመሰግናለን።

ፕሮፌሰር ጀሚማ ሜለሪዮ

የስጦታ ርዕስ፡ የተፈጥሮ ታሪክ እና ክሊኒካዊ የመጨረሻ ነጥብ ጥናት በ Epidermolysis Bullosa ውስጥ።
PEBLES፡ የወደፊት ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ የረጅም ጊዜ ግምገማ ጥናት።

ይህ ጥናት በመጀመሪያ በ 2013 የገንዘብ ድጋፍ የተደረገለት ለክሊኒካዊ ሙከራዎች ዒላማ ሊሆኑ የሚችሉ ተዛማጅ የመጨረሻ ነጥቦችን ለመለየት እና ለመወሰን ለመርዳት ነው. ስለ አርዲኢቢ የተፈጥሮ ታሪክ ወቅታዊ ዕውቀትን ለማወቅ ስልታዊ ግምገማ በመጀመሪያ በታተመው ጥናት ተካሄዷል። ይህም የላብራቶሪ፣ የክሊኒካዊ፣ የህይወት ጥራት እና የማህበራዊ ኢኮኖሚያዊ መለኪያዎችን መገምገም እና የበሽታውን እድገት በላቀ ደረጃ የሚረዳ የረጅም ጊዜ ጥናት እንደሚያስፈልግ አጉልቶ አሳይቷል።

የዚህ ፕሮጀክት ሁለተኛ ምዕራፍ ከኢቢ ታካሚዎች፣ ቤተሰቦች እና ተንከባካቢዎች መረጃን ለመያዝ በኤሌክትሮኒክስ ላይ የተመሰረተ መጠይቅ ማዘጋጀት ነበር። የተቀረጸው መረጃ የስነ ሕዝብ አወቃቀር ዝርዝሮችን፣ የቤተሰብ ታሪክን፣ የፊኛ ቆጠራን፣ ማሳከክን፣ ሕመምን እና የላብራቶሪ መለኪያዎችን እንደ DEXA ስካን (የአጥንት እፍጋት መለኪያዎች)፣ የደም ምርመራዎች እና echocardiograms (የልብ ትንተና) ያሉ - ጡባዊው በአንድ ታካሚ እስከ 2,000 የሚደርሱ ነገሮችን ይይዛል። ይህ መረጃ ማንነቱ ሳይገለጽ እና ደህንነቱ በተጠበቀ አገልጋይ ላይ ይሰቀላል ከዚያም ሊመረመር እና ሊወዳደር ይችላል። እስካሁን ያለው መረጃ ጠንካራ እና የበሽታውን የተፈጥሮ ታሪክ ለመቅረጽ የሚረዳ ማዕቀፍ የሰጠ ሲሆን ለአብነት የአለባበስ አይነት እና ዋጋ ጠቃሚ መረጃዎችን ይዟል።

ኖቨምበርን 2019:

የዚህ ጥናት ውጤቶች 53 ተሳታፊዎች 4 የተለያዩ የ RDEB ዓይነቶች (41 አዋቂዎች እና 12 ልጆች) ያካትታሉ።

• 14 ጎልማሶች እና 11 ልጆች RDEB-አጠቃላይ ከባድ (RDEB-GS) አላቸው።
• 18 ጎልማሶች እና አንድ ልጅ RDEB-General መካከለኛ (RDEB-GI) አላቸው።
• 8 አዋቂዎች RDEB-inversa (RDEB-INV) አላቸው።
• 1 ጎልማሳ ፕሪሪጂኖሳ (DEB-PR) አለው.

ይህ ማሻሻያ የሚያተኩረው ማሳከክን፣ ህመምን፣ የህይወት ጥራትን እና የአለባበስ ዋጋን እና ተያያዥ እንክብካቤን በሚመለከቱ ግኝቶች ላይ ነው።

ህመም እና ኢ.ቢ

እስካሁን ድረስ ተሳታፊዎች ከ1-7 ሌሊት እንቅልፍ በሚጎዳ ህመም እንደሚሰቃዩ ተነግሯል። የበስተጀርባ ህመም ተለክቷል እንዲሁም በአለባበስ ለውጦች ወቅት የተመዘገቡ የህመም ደረጃዎች, የአለባበስ ለውጦች የህመም ደረጃዎችን እንደሚጨምሩ ያረጋግጣል.
EB በህይወት ጥራት (QOL) ላይ የሚያሳድረው ተጽዕኖ
RDEB-GS ያላቸው በጣም የከፋውን QOL ሪፖርት አድርገዋል እና እስካሁን ድረስ ዝቅተኛ ተጽዕኖ ካጋጠማቸው ሌሎች ንዑስ ዓይነቶች በተለየ እንደ መታጠብ፣ ሻወር፣ ግብይት እና ከቤት ውጭ በመንቀሳቀስ ላይ ባሉ እንቅስቃሴዎች ላይ ከፍተኛ ችግር እንዳጋጠማቸው ተናግረዋል። ምንም እንኳን RDEB-GS ያላቸው ሁሉንም ስፖርቶች የማስወገድ ዕድላቸው ከፍተኛ ቢሆንም ሁሉም ቡድኖች አንዳንድ ስፖርቶችን ማስወገድ እንዳለባቸው ሪፖርት አድርገዋል።
ልጆች እና ወላጆቻቸው፣ ልክ እንደ አዋቂዎች፣ ከኢ.ቢ.ቢ የበለጠ በአካላዊ ጤንነት ላይ የሚያሳድረው ተጽእኖ እና በስነ-ልቦና-ማህበራዊ ጤና ላይ ያለው ተፅዕኖ አነስተኛ መሆኑን፣ ስሜታዊ፣ ማህበራዊ እና ከትምህርት ቤት ጋር የተያያዙ ተግባራትን ጨምሮ ምንም እንኳን ይህ አሁንም ጠቃሚ ቢሆንም ሪፖርት አድርገዋል። ወላጆች ከልጆቻቸው ይልቅ EB በህይወት ጥራት ላይ የሚያሳድረው ተጽእኖ ከፍተኛ እንደሆነ ተናግረዋል ይህም የቤተሰብን ሰፊ ተጽእኖ አጉልቶ ያሳያል።

ማሳከክ እና ኢ.ቢ

የ RDEB-GS ተሳታፊዎች ከፍተኛውን የማሳከክ ድግግሞሽ፣ ከህመም ምልክቶች ከባድነት እና ጭንቀት ጋር፣ ነገር ግን በጣም አጭር የማሳከክ ጊዜ ዘግበዋል። ሁሉም የ RDEB ንዑስ ዓይነቶች ከቁስሎች ጋር የተያያዙ ችግሮችን እና በማሳከክ ምክንያት ለመተኛት መቸገራቸውን ዘግበዋል. ማሳከክ በዕለት ተዕለት እንቅስቃሴ ላይ ረብሻ ፣ የምግብ ፍላጎት ማጣት ፣ በሌሎች ላይ ያለው የባህሪ ለውጥ እና ትኩረትን ማጣት በ RDEB-GS ተሳታፊዎች ሪፖርት ተደርጓል ፣ እንደገናም ከሌሎች ንዑስ ዓይነቶች ጋር ሲነፃፀር የባሰ ነው።
ከተጨማሪ አስተያየቶች መረዳት የሚቻለው ብዙዎች ውጤታማ ህክምና ባለማግኘታቸው የተበሳጩ እና አዳዲስ ህክምናዎች እንዲዘጋጁ ይፈልጋሉ።

የ EB አልባሳት / እንክብካቤ ዋጋ

ለተቀጠሩት 53 ታካሚዎች አጠቃላይ አመታዊ የአለባበስ ህክምና ወጪ ወግ አጥባቂ ወደ 3 ሚሊዮን ፓውንድ ይገመታል፡ ይህ ቢያንስ £2,431,844 ለአልባሳት፣ ለቧንቧ ማሰሪያ እና ማቆያ ልብስ እና ከ £377,650 በላይ ለ13 ግለሰቦች የሚከፈል እንክብካቤን ይጨምራል (10 ከእነዚህ ውስጥ RDEB-GS ነበራቸው). በተጨማሪም፣ 18 ደሞዝ ያልተከፈላቸው ተንከባካቢዎች በEB “ኃላፊነታቸው” ምክንያት ሥራ መፈለግ አልቻሉም ምንም እንኳን የዚህ ወጪ ሊሰላ ባይቻልም።
አብዛኛዎቹ ተሳታፊዎች (71%) ልብሳቸውን በአንድ ጊዜ ለውጠዋል፣ አማካይ የአለባበስ ለውጥ ጊዜ በቀን ከ39 ደቂቃ ለ RDEB-GI ወደ 105 ደቂቃዎች ለ RDEB-GS።

ቀጥሎ ምን ይሆናል?

የምርምር ቡድኑ ከ2-4 ዓመታት ውስጥ ከተሳታፊዎች የተገኘውን መረጃ ከአራት እና ከዚያ በላይ ግምገማዎች ጋር በማነፃፀር እንዴት ማሳከክ ፣ የህይወት ጥራት እና የህክምና ዋጋ እንዴት እንደሚቀየር ለማየት አቅዷል። ከእያንዳንዱ ተሳታፊ ብዙ መረጃዎችን በሚሰበስቡበት ጊዜ ረዘም ላለ ጊዜ ለውጦችን ማየት ይችላሉ።
ከዚያ ቀደም ብለው የሰበሰቧቸውን መረጃዎች ሌሎች ገጽታዎች ይመለከታሉ፣ ለምሳሌ በጣም ከባድ የሆኑትን ምልክቶችን ይለያሉ፣ EBን ለማከም የበለጠ ዝርዝር እና አጠቃላይ ወጪዎችን እና ኢቢን መንከባከብ በተሳታፊዎች እና በቤተሰቦቻቸው ሕይወት ላይ ያለውን ተፅእኖ መለየት።
ቡድኑ ተጨማሪ ታካሚዎችን እና በተለይም ብዙ ህጻናትን ለመቅጠር አቅዷል። በየጊዜው ውሂቡን ይመረምራሉ, ቀስ በቀስ ሰፋ ያሉ ጉዳዮችን እና ትንታኔዎችን በበርካታ መለኪያዎች ላይ ጠቃሚ መረጃዎችን ይሰጣሉ
የምርምር ቡድኑ እነዚህን ግኝቶች ለሌሎች የጤና እንክብካቤ ባለሙያዎች በለንደን በ2020 ኢቢ አለም አቀፍ ኮንፈረንስ አቅርቧል እና ለሰፊ ስርጭት መረጃን ለማቅረብ እና ለማተም አቅዷል።

የፕሮጀክቱ ማራዘሚያ የሚከተሉትን ያስችላል

1. ቀጣይነት ያለው የ6-ወር እና የ12-ወርሃዊ የነባር ተሳታፊዎች ግምገማዎች 52 (95%) በጥናቱ ውስጥ ይቀራሉ።
2. ስለ ኢቢ አጀማመር የበለጠ ለመያዝ ለህጻናት ምልመላ ቅድሚያ በመስጠት ከለንደን ማእከላት ተጨማሪ ታካሚዎችን መቅጠር ቀጥሏል።
3. ያለውን ውሂብ ቀጣይነት ያለው ትንተና፣ ግቤቶችን ማስፋት እና ከነባር እና ተጨማሪ ግምገማዎች መረጃን ጨምሮ።
4. በጆርናል/ሰዎች እና በኮንፈረንስ ላይ ግኝቶችን ማተም -በተለይ ህመም እና ማሳከክ መረጃ ከ PEBLES ዳታቤዝ እነዚህ ለታካሚዎች አስፈላጊ ምልክቶች ናቸው።
5. የPEBLES ዘዴን ማተም ተመሳሳይ ጥናቶች ለሌሎች የኢቢአይ ዓይነቶች እና ሊሆኑ የሚችሉ ሌሎች ሁኔታዎች ሂደቱን እና ቁልፍ ትምህርቶችን ሊከተሉ ይችላሉ።
6. ከስታቲስቲካዊ ግምገማ በፊት ከስህተት የፀዳ መሆኑን ለማረጋገጥ የውሂብ አስተዳደር ድጋፍን በመግዛት የመረጃው ትክክለኛነት።
7. መረጃውን ለመተንተን ቅድሚያ ለመስጠት የሚረዳ መሪ ቡድን ማቋቋም። ይህ ከፍተኛ መጠን ያለው መረጃ ለመተንተን 2 ዓመታት ይወስዳል, ስለዚህ ቅድሚያ መስጠት አስፈላጊ ነው (የህይወት ጥራት, የአለባበስ ዋጋ, የሚከፈልበት እንክብካቤ እና አመጋገብ ይጠበቃል).
8. በሌሎች ጣቢያዎች እና ተጨማሪ አገሮች PEBLESን ወደ ልዩ የኢቢ ማዕከሎች የማራዘም አዋጭነት ማሰስ

በማጠቃለያው

PEBLES ከዚህ ቀደም ከተሰበሰበው በላይ ስለ RDEB የበለጠ ዝርዝር መረጃ ይሰጣል። የ RDEB ሕመምተኞች ሁሉንም ገፅታዎች የበለጠ አጠቃላይ ምስል ለመገንባት ይረዳል, ይህም ወደ ሌሎች ማዕከሎች እና በጊዜ ውስጥ, ሌሎች የኢቢ ዓይነቶችን ይጨምራል.
በስተመጨረሻ፣ ይህ ፕሮጀክት ለሁሉም የኢቢ አይነቶች የሚያስፈልጉትን የወደፊት ክሊኒካዊ ሙከራዎችን የሚያሳውቅ ትርጉም ያላቸውን የመጨረሻ ነጥቦችን ለመለየት ይረዳል።

የ PEBLES ዓላማ የሁሉም ዓይነት ሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (RDEB) የተፈጥሮ ታሪክን በዝርዝር መመርመር ሲሆን ሁኔታው ​​​​እንዴት እንደሚታይ, በጊዜ ሂደት እንዴት እንደሚለዋወጥ, ሊፈጠሩ የሚችሉትን ችግሮች እና ችግሮች ለመለካት እና ለመከታተል ነው. ምልክቶች እና የህይወት ጥራት፣ እና ከ RDEB ጋር የሚኖሩ ማህበራዊ ኢኮኖሚያዊ ወጪዎች።

ይህንን ለማድረግ የPEBLES ቡድን በሎንዶን በሚገኘው የኢቢ አገልግሎት (ግሬት ኦርመንድ ስትሪት ሆስፒታል (ልጆች) ወይም የጋይ እና የቅዱስ ቶማስ ሆስፒታል (አዋቂዎች)) የሚማሩ ልጆችን እና ጎልማሶችን የተለያዩ የ RDEB አይነቶችን ቀጥሯል። ምርመራን ጨምሮ በተለያዩ ጉዳዮች ላይ ዝርዝር መረጃን ሰብስበዋል ከኢቢ ጋር የተያያዙ የአካል ችግሮች ዝርዝሮች እና በህይወት ዘመን ያሉ ሌሎች የጤና ችግሮች ፣ የህክምና ሂደቶች ፣ መድሃኒቶች ፣ የሆስፒታል ቀጠሮዎች ፣ የበሽታ ክብደት ውጤቶች ፣ እንደ ህመም ፣ ማሳከክ እና የህይወት ጥራት ያሉ ተጨባጭ እርምጃዎች , የላብራቶሪ ምርመራዎች ውጤቶች እና የአለባበስ እና የእንክብካቤ ወጪዎች.

ከመጀመሪያው ግምገማ በኋላ፣ የPEBLES ቡድን በየ 6 ወሩ (ከልጆች እስከ 10 ዓመት) ወይም በየአመቱ (ከ10 አመት በላይ የሆኑ) ግምገማዎችን ይደግማል። በጊዜ ሂደት፣ ይህ በተለያየ ዕድሜ ላይ ባሉ ግለሰቦች ላይ የተለያዩ የRDEB ዓይነቶችን ምስል ይገነባል፣ ነገር ግን በማንኛውም ግለሰብ ውስጥ በጊዜ ሂደት እንዴት እንደሚሄድም ያሳያል። ከዚህ ቀደም የተደረጉ ጥናቶች እንደዚህ አይነት ዝርዝር መረጃዎችን መሰብሰብ ተስኗቸው እና ግኝቶቹን በ RDEB ንዑስ አይነት ብዙም አያፈርሱም ፣ ይህም የተለያዩ የ RDEB ዓይነቶች ከክብደት ፣ ውስብስቦች ፣ ምልክቶች እና በዕለት ተዕለት ኑሮ ላይ ተፅእኖ በጣም ሊለያዩ ስለሚችሉ ጠቃሚ ነው ። .

ከ PEBLES የተገኘው መረጃ በተለያዩ የ RDEB ዓይነቶች ውስጥ ጠቃሚ እና ጠቃሚ ውጤቶችን ለመለየት ይረዳል, ለወደፊቱ ክሊኒካዊ ሙከራዎች እንደ መቆጣጠሪያ መረጃ ሆኖ ያገለግላል. ከRDEB ጋር ለሚኖሩ ሰዎች አዳዲስ ሕክምናዎች ሲዘጋጁ፣ የPEBLES መረጃ በሽታውን ለመለወጥ ዓላማ ባለው ሙከራ ውስጥ ለተሰበሰቡ መረጃዎች እንደ ማነፃፀሪያ ሆኖ በማገልገል ሁኔታው ​​​​በተለመደ ሁኔታ እንዴት እንደሚታይ ያሳያል።

በተጨማሪም, በጥናቱ ሂደት ውስጥ የተሰበሰበው መረጃ የተለያዩ የ RDEB ዓይነቶች በጊዜ ሂደት, ከተወለዱበት ጊዜ ጀምሮ በሁሉም የህይወት ደረጃዎች ውስጥ እንዴት እንደሚለዋወጡ አጠቃላይ ምስል ለመገንባት ይረዳል. ይህ መረጃ ከኢቢ ጋር የሚኖሩ ሰዎች፣ ቤተሰቦቻቸው እና የህክምና ቡድኖቻቸው ስለበሽታው ትንበያ፣ በጊዜ ሂደት ምን እንደሚጠብቁ እና ክትትል ወይም ህክምና ሊፈልጉ ስለሚችሉ ችግሮች ለማሳወቅ ይረዳል። በተጨማሪም፣ የ PEBLES መረጃ RDEB ያለባቸውን ሰዎች የመንከባከብ ማህበራዊና ኢኮኖሚያዊ ወጪዎችን በተመለከተ ለኢቢ አዳዲስ የሕክምና ዘዴዎችን ለመንደፍ እና ለማድረስ ኢንቨስት ለማድረግ እጅግ በጣም ጠቃሚ ይሆናል።

PEBLES እ.ኤ.አ. ከ2014 መጨረሻ ጀምሮ ተሳታፊዎችን እየመለመለ ሲሆን እስከ ሴፕቴምበር 360 ድረስ ከ65 ምልምሎች ከ2022 በላይ ግምገማዎችን አድርጓል። RDEB ብርቅ የሆነ በሽታ ስለሆነ፣ በተለይ ወደ ተለያዩ ንዑስ ዓይነቶች ሲከፋፈል እና በሁሉም የዕድሜ ክልል ውስጥ ካሉ ግለሰቦች ጋር ተካትተናል። ስለ ሁኔታው ​​የተሟላ እና ትክክለኛ ምስል ለመገንባት በተቻለ መጠን በተመሳሳይ ሰዎች ውስጥ ብዙ ተሳታፊዎችን እና ብዙ ግምገማዎችን ለማካተት ሞክሯል።

ከPEBLES የተገኘ መረጃ ታትሞ ክሊኒካዊ ሙከራዎችን ለሚያደርጉ ተመራማሪዎች በተለያዩ አቀራረቦች ለምሳሌ የሕዋስ ወይም የጂን ሕክምና፣ የጂን ማስተካከያ፣ የፕሮቲን ምትክ ሕክምና እና የመድኃኒት ሕክምና ይቀርባል። ለክሊኒካዊ ሙከራዎቻቸው ተገቢውን እና አስተማማኝ የውጤት መለኪያዎችን ለመምረጥ ከጥናቱ የተገኘውን መረጃ መጠቀም ይችላሉ። በተጨማሪም ተመራማሪዎች የ PEBLES መረጃን ለጥናታቸው እንደ ምትክ ቁጥጥር መረጃ ሊጠቀሙ ይችላሉ; ይህ በተለይ ጠቃሚ ሊሆን ይችላል ምክንያቱም RDEB በጣም አልፎ አልፎ ነው እና ሁልጊዜ በሙከራ ጊዜ የፕላሴቦ ሕክምናዎችን የሚወስዱ በቂ ግለሰቦች ማግኘት ሁልጊዜ የሚቻል ወይም ሥነ ምግባራዊ ላይሆን ይችላል።

ከተለያዩ አካባቢዎች መረጃ ከታተመ በኋላ፣ የPEBLES ቡድን ያልተገለፀ ጥሬ መረጃ ለተመራማሪዎች ወይም ለፋርማሲ ካምፓኒዎች በቡድኑ ፈቃድ ማግኘት እንዲችሉ በማከማቻ ማከማቻ ውስጥ እንዲገኝ ያደርጋል። ይህ ማለት ስለ ውጤቶቹ የበለጠ መረጃ ለማግኘት ወይም መረጃን ለመቆጣጠር መረጃውን በበለጠ ዝርዝር ማየት ይችላሉ ማለት ነው። በዚህ መንገድ፣ PEBLES ሰፊውን የክሊኒካል ምርምር ማህበረሰብ ለመደገፍ ኢቢ ላለባቸው ሰዎች አዳዲስ ሕክምናዎችን ለማድረስ ይጠቅማል። (ከጥር ወር 2023 የመጨረሻ ሪፖርት።)