ፒኤችዲ፡ ለኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (ART-EB) እንደገና ጥቅም ላይ የሚውል ሕክምናን ማሳደግ

በ2026 መጨረሻ ላይ።

ዶ/ር ሱ ሊዊን በኪንግስ ኮሌጅ ለንደን (KCL) ከፍተኛ የምርምር ባልደረባ እና በሴንት ጆንስ የቆዳ ህክምና ተቋም፣ ጋይስ እና ሴንት ቶማስ ሆስፒታልስ ኤን ኤች ኤስ ፋውንዴሽን ትረስት የክብር አማካሪ የቆዳ ህክምና ባለሙያ ናቸው። ዶ/ር ሊዊን ለኢቢ እና በቅርቡ ደግሞ ለስፖራይሲስ የጂን/ሴል ህክምናዎችን በማዘጋጀት እና ክሊኒካዊ አተገባበር ላይ እውቀት አላቸው። ቀጥተኛ የታካሚ ጥቅም ላለው የትርጉም ምርምር ቁርጠኛ ናቸው።

"በ EB ውስጥ ባዮሎጂስቶችን እንደገና በማዘጋጀት ረጅም የመድኃኒት ልማት ሂደትን በማለፍ ወጪዎችን ፣ ጊዜዎችን እና አደጋዎችን እንቀንሳለን ፣ እና ለ EB አጠቃቀማቸውን በኤንኤችኤስ ውስጥ እንደ መደበኛ ክሊኒካዊ እንክብካቤ አካል በፍጥነት እንከታተላለን ። በተጨማሪም ፣ እንደ ወቅታዊ ሕክምናዎች ፣ ባዮሎጂስቶች በኢቢ ከተያዙ ቆዳዎች ይልቅ መላውን ሰውነት የሚነኩ የክትባት ሕክምናዎች ናቸው።

– ዶ/ር ሱ ማር ሊዊን

ርዕስ፡ ለ Epidermolysis Bullosa (ART-EB) እንደገና ጥቅም ላይ የሚውሉ የሕክምና ዘዴዎችን ማሳደግ

Epidermolysis bullosa (ኢቢ) በዘር የሚተላለፍ የማይድን ደካማ የቆዳ በሽታ ሲሆን በበሽተኞች እና በቤተሰባቸው ላይ ከፍተኛ ጉዳት ያስከትላል። ስለ ኢቢ ዘረመል ብዙ የምናውቀው ነገር ግን ሳይቶኪን የሚባሉት የበሽታ መከላከያ ምልክቶች ለበሽታ መሻሻል ከፍተኛ አስተዋጽኦ የሚያደርጉትን የቆዳ መቆጣት እንዴት እንደሚያመጡ በጣም ጥቂት ነው። በ EB ውስጥ የሳይቶኪን ሚና የተሻለ ግንዛቤ ማግኘቱ እብጠትን ለመግታት እና ቁስልን ለማዳን የሚረዱ ባዮሎጂክስ (እና ባዮሲሚላርስ) በመባል የሚታወቁትን በሳይቶኪን ላይ ያነጣጠሩ መድኃኒቶችን ለመለየት ይረዳል። ባዮሎጂስቶች በኤንኤችኤስ ውስጥ እንደ psoriasis እና ችፌ ያሉ የተለመዱ የቆዳ በሽታዎችን ለማከም በሰፊው ጥቅም ላይ ይውላሉ። በ EB ውስጥ ባዮሎጂስቶችን እንደገና ጥቅም ላይ በማዋል (እንደገና ጥቅም ላይ በማዋል) ረጅም የመድሃኒት ልማት ሂደትን በማለፍ ወጪዎችን, ጊዜን እና አደጋዎችን እንቆርጣለን; እና ለኢቢ አጠቃቀማቸውን በኤንኤችኤስ ውስጥ እንደ መደበኛ ክሊኒካዊ እንክብካቤ አካል አድርገው በፍጥነት ይከታተሉ። በተጨማሪም፣ ከአካባቢያዊ ሕክምናዎች በተለየ፣ ባዮሎጂስቶች በኢቢ ከተያዙ የቆዳ ንክሻዎች ይልቅ መላውን ሰውነት የሚነኩ የክትባት ሕክምናዎች ናቸው፣ ስለዚህም አዲስ ቁስሎችን እንዳይታዩ ይከላከላል።

የዴብራ ከፍተኛ የምርምር ቅድሚያ የሚሰጠውን ባዮሎጂካል ሪፓብሊሲንግ አጀንዳ ሀሳብ አቀርባለሁ ፣ በ3 ዓላማዎች፡ [1] በሁሉም የኢቢ አይነቶች ውስጥ ቁልፍ ሳይቶኪኖችን በትልቅ ደረጃ ጥናት ውስጥ ለመለየት እና እንደ 'በሽታ የመከላከል' የኢቢ አይነቶች እንደገና ለማደራጀት የበሽታ መከላከያ ፕሮፋይል ማድረግ፤ [2] ዝቅተኛ አደጋ፣ ቀልጣፋ እና ወጪ ቆጣቢ፣ ባለብዙ ክንድ፣ ባለብዙ ደረጃ (MAMS) ዲዛይን ያለው ክሊኒካዊ ሙከራ ይካሄዳል፣ በዚህ ውስጥ ሁሉም የኢቢ አይነቶች ያላቸው ታካሚዎች በበሽታ የመከላከል አቅማቸው ላይ በመመስረት ከሶስት ሳይቶኪኖችን ኢላማ ያደረጉ መድኃኒቶች በአንዱ ይመደባሉ፤ እና [3] የኤን ኤች ኤስ ኮሚሽን በኤቢ ውስጥ ውጤታማ እንደሆኑ ተለይተው የሚታወቁ መድኃኒቶችን በኤቢ ውስጥ ውጤታማ እንደሆኑ የሚታወቁ መድኃኒቶችን በኤን ኤች ኤስ ውስጥ ለመጠቀም ፈቃድ አገኛለሁ፣ ይህም በኤን ኤች ኤስ ውስጥ እንደ መደበኛ የክሊኒካል እንክብካቤ አካል ሆነው ሊያገለግሉ ይችላሉ።

የታቀደው ፕሮጀክት ሲያልቅ፣ ለኢቢ እስከ ሶስት ውጤታማ የሆኑ ባዮሎጂክስ/ባዮሲሚለሮችን ለይቼ እንደምሰጥ እጠብቃለሁ ። የእኔ ራዕይ አንድ ቀን የኢቢ ያለባቸው ግለሰቦች በጂን/ሴል ላይ የተመሰረቱ ሕክምናዎችን እና እንደገና ጥቅም ላይ የዋሉ መድኃኒቶችን በመጠቀም የግል ሕክምና ያገኛሉ የሚል ነው።

በ2026 መጨረሻ ላይ።