ፒኤችዲ፡ በጄቢ ውስጥ የዓይን ጉዳትን ለማጥናት የላቀ ማይክሮስኮፕ ቴክኖሎጂ

በ2027 መጨረሻ ላይ።

መሪ ተመራማሪ፡-

ዶ/ር ኬቨን ሃሚል የላሚኒን ንዑስ ክፍሎች ውስጥ በጄኔቲክ ሚውቴሽን ላይ የዶክትሬት ዲግሪያቸውን አጠናቀዋል እና ፕሮቲን ላሚኒን 332 በጤና እና በበሽታ ውስጥ እንዴት እንደሚሰራ ለመረዳት የተቋቋመ ላብራቶሪ ይመራሉ። ለረጅም ጊዜ የላሚኒን የቀጥታ ሴል ምስልን ሲደግፉ ቆይተዋል እና በቅርቡ የላሚኒን ምስላዊ እይታን ለማሻሻል የሌኒቫይራል ሱፐር-ሪዞሉሽን መሳሪያዎችን የሚያመርት የዶክትሬት ፕሮጀክትን ተቆጣጥረውታል። ቡድናቸው በኮርኒያ ሞዴሎች ልምድ አላቸው፣ ከሴሎች ውጭ ያሉ ማትሪክስ ፕሮቲኖችን በCRISPR ላይ የተመሠረተ መለያ ተጠቅመዋል፣ እና ለተወረሰው ሊምባል-ኮርኒያል ዲስኦርደር አኒሪዲያ የRNA የሕክምና አቀራረቦችን እያዘጋጁ ነው።

ተባባሪ ሱፐርቫይዘር፡

ዶ/ር ሉሲ ቦስዎርዝ የስትሮማል ባህሪያትን የሚመስሉ አዳዲስ የፋይበር-ሃይድሮጄል አወቃቀሮችን የሚያመነጭ የመልሶ ማቋቋም ሕክምና ባለሙያ ነው።

"ይህ ፕሮጀክት በጄቢ እና ተዛማጅ የኮርኒያ በሽታዎች ላይ የዓይን መጥፋትን የሚከላከሉ አዳዲስ ሕክምናዎችን ፍለጋ ያፋጥናል። በፒኤችዲ መጨረሻ ላይ፣ በተቀነባበሩ የሰው ዓይን ሞዴሎች በመጠቀም መድኃኒቶችን እና የጂን ሕክምናዎችን የሚፈትሽ መድረክ ይኖረናል… እነዚህ ግኝቶች ለእይታ መጥፋት አደጋ ላይ ላሉ ሰዎች ከአምስት እስከ ስምንት ዓመታት ውስጥ አዳዲስ ሕክምናዎችን ሊያስከትሉ ይችላሉ። ከጄቢ በተጨማሪ፣ ጥናቱ ስለ ቁስል ፈውስ እና ከአይን ጋር የተያያዘ ጉዳት ግንዛቤን ያጠናክራል።"

- ዶ/ር ኬቨን ሃሚል

የስጦታ ርዕስ፡ ሜካኒዝምን ለመበታተን እና ለመገጣጠሚያ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ ሕክምናዎችን ለማዘጋጀት የላሚኒን 332 ልዕለ-ጥራት ምስል።

ስለ ሁኔታው ​​ወይም ስለ ርዕሰ ጉዳዩ ዳራ፡

መጋጠሚያ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (JEB) ያልተለመደ፣ በዘር የሚተላለፍ በሽታ ሲሆን አነስተኛ ግጭት የቆዳ እና የ mucous membranes ህመም የሚያስከትል ነው። በአይን ውስጥ የኮርኒያ ኤፒተልየም ተደጋጋሚ መበላሸት ሥር የሰደደ የአፈር መሸርሸር፣ ጠባሳ፣ የደም ሥር እድገት እና በመጨረሻም የእይታ መጥፋት ያስከትላል። ከጨቅላነታቸው ጀምሮ ታካሚዎች በየቀኑ የቁስል እንክብካቤ፣ የኢንፌክሽን አደጋ እና የማያቋርጥ ህመም ያጋጥማቸዋል። እንደ ብልጭ ድርግም ማለት፣ መታጠብ ወይም መንካት ያሉ ቀላል ድርጊቶች አዳዲስ ቁስሎችን ሊያስከትሉ ይችላሉ። የአሁኑ አስተዳደር የሚወሰነው ምልክቶችን በሚታከሙ አለባበስ፣ አንቲባዮቲኮች እና ቅባቶች ላይ ነው ነገር ግን አረፋ እንዳይፈጠር ለመከላከል ምንም አያደርጉም። የኮርኒያ ተሳትፎ ላላቸው ሰዎች፣ የተለመዱ የዓይን ሕክምናዎች እንኳን ከፍተኛ አደጋ አላቸው። የጄኢቢ ሕመምተኞች የዕድሜ ልክ የአካል ጉዳት፣ ማህበራዊ መገለል እና ስሜታዊ ጭንቀት ያጋጥማቸዋል። በኮርኒያ ውስጥ ያለውን የቲሹ ድክመት ሞለኪውላዊ መሠረት በጥልቀት መረዳት ይህንን የጉዳት ዑደት ለመስበር እና በእውነት የማገገሚያ ሕክምናዎችን ለማስቻል አስፈላጊ ነው።

ያልተሟላ የፍላጎት/ችግር/የእውቀት ክፍተትን ለመፍታት የሚረዳው ምንድን ነው?

በርካታ ቡድኖች ለጄቢ ሕክምናዎችን እያዘጋጁ ነው፣ ነገር ግን ክሊኒካዊ ውጤታማነትን በጠንካራ ሁኔታ መተንበይ የሚችል ኮርኒያ-ተኮር መድረክ የለም። የኮርኒያ ኤፒተልየል ሴሎች ላሚኒን-332 በሚባል ፕሮቲን ላይ የተመሰረቱ ናቸው፣ እና የዚህ ክፍል፣ ከLAMB3 ጂን የተሰራ፣ በአብዛኛዎቹ የጄቢ ጉዳዮች ላይ ጉድለት ያለበት (የተዛባ) ነው። አሁን ያሉት ሞዴሎች የተለያዩ የታካሚ ሚውቴሽን ይህንን ፕሮቲን እንዴት እንደሚነኩ ለማስረዳት የላሚኒን ፕሮቲን እንዴት እንደሚሰራ በቂ ዝርዝር አይሰጡም። በተጨማሪም፣ አዳዲስ መድኃኒቶችን ለመፈተሽ የሚያገለግሉት የአሁኑ አቀራረቦች በአንድ ጊዜ ብዙ ናሙናዎችን ማስኬድ አይችሉም። ሱፐር-ሪዞሉሽን ማይክሮስኮፒን ጨምሮ የላቁ የምስል ቴክኒኮች አሁን ላሚኒን-332 እንዴት እንደሚያደራጅ፣ በLAMB3 ውስጥ ያለው ሚውቴሽን የሕዋስ ማጣበቂያን እንዴት እንደሚያስተጓጉል እና ህክምናዎች ቀደም ሲል በማይቻል መጠን መደበኛውን አርክቴክቸር እንዴት እንደሚመልሱ የማጥናት እድል ይሰጣሉ። ባለሁለት አጠቃቀም መድረክ እንፈጥራለን፡ ይህንን አቅም የሚያሳጣ በሽታ ለማከም በዕጩ የመድኃኒት ስክሪኖች ውስጥ ጥቅም ላይ ሊውል የሚችል የበሽታውን ምስል እና ግንዛቤ ለማግኘት።

የፕሮጀክቱ ዓላማ፡

ይህ ፕሮጀክት የላሚኒን-332 ባዮሎጂን እውቀት ለማጎልበት እና የጄኢቢ በሽታ አምጪ ሚውቴሽን በኮርኒያ ጤና ላይ ባለው ሚና ላይ የሚያሳድረውን ተጽዕኖ ለመወሰን ያለመ ነው። እንዲሁም ለጄኢቢ ውጤታማ ሕክምናዎችን ለመለየት አዳዲስ፣ ብቅ ያሉ ወይም እንደገና ጥቅም ላይ የዋሉ መድኃኒቶችን ፈጣን፣ ሰፊ ምርመራ ለማድረግ የሚያስችል ጠንካራ የሙከራ መድረክ ለማቋቋም ይፈልጋል።

ቁልፍ ሂደቶች/ዓላማዎች፡

• በሰው ዓይን ሴሎች ውስጥ ትንሽ የፍሎረሰንት መለያ ያለው ለኮርኒያ መዋቅር አስፈላጊ የሆነውን ላሚኒን β3 ፕሮቲን በትክክል ለመሰየም የጂን አርትዖትን ይጠቀሙ።
• የላሚኒን-332 ኔትወርኮች በሴሎች እንዴት እንደሚሰበሰቡ እና በእያንዳንዱ ፕሮቲን ሚዛን መረጃን የሚያወጡ ኃይለኛ ማይክሮስኮፖችን በመጠቀም የታይሜልፕስ ምስልን በመጠቀም ይመልከቱ።
• በእነዚህ መለያ በተሰጣቸው ሴሎች ውስጥ JEB የሚያስከትሉትን በጣም የተለመዱ የጄኔቲክ ሚውቴሽን እንደገና ይፍጠሩ እና የበሽታውን ሞዴል ያድርጉ።
• ላሚኒን-332ን በጠፍጣፋ ባህሎች እና ይበልጥ ተጨባጭ በሆኑ የኮርኒያ ቲሹ አቻዎች ውስጥ ባሉ ጤናማ ወይም የጄቢ ሴሎች ውስጥ ያወዳድሩ፣
• እነዚህ ሴሎች እንዴት እንደሚጠገኑ ለመፈተሽ ጉዳቶችን ያስተዋውቁ፣ የፈውስ ሂደቱን ታይቶ በማይታወቅ ዝርዝር ሁኔታ ይከታተላሉ።
• አዲሶቹን ሴሎቻችንን በአንጻራዊነት ቀላል በሆነ ምርመራ ይጠቀሙ፣ የመድኃኒት ሕክምና ውጤታማ ከሆነ የተስተካከሉት ሴሎች በማሽኖች በራስ-ሰር ሊለካ የሚችል የፍሎረሰንት ንባብ ያመነጫሉ።
• ይህንን አዲስ የመድኃኒት ምርመራ ምርመራ አረጋግጥ፤ ይህም አዳዲስና እንደገና ጥቅም ላይ የዋሉ መድኃኒቶችን ትላልቅ ቤተ-መጻሕፍት ለመመርመር እንዲቻል ነው።
• በአጠቃላይ፡ በዓለም ዙሪያ ያሉ ተመራማሪዎች ሊጠቀሙበት የሚችሉትን የጄኢቢ በሽታ ሂደቶችን እና ህክምናዎችን ለማጥናት አስተማማኝ የሙከራ መድረክ ይፍጠሩ፣ ይህም የእንስሳት ምርመራ አስፈላጊነትን ይቀንሳል
• ላሚኒን-332 በተለመደው እና በተጎዱ አይኖች ላይ እንዴት እንደሚሰራ አዳዲስ ነገሮችን ይማሩ፣ እና ለሌሎች የአይን በሽታዎች ሊተገበሩ የሚችሉ ትምህርቶችን ያግኙ።

የማየት ችግር ላለባቸው ወይም አደጋ ላይ ባሉ ሰዎች ላይ ሊኖር የሚችል ተጽእኖ፡

ይህ ፕሮጀክት በጄቢ እና ተዛማጅ የኮርኒያ በሽታዎች ላይ የዓይን መጥፋትን የሚከላከሉ አዳዲስ ሕክምናዎችን ፍለጋ ያፋጥናል። በፒኤችዲ መጨረሻ ላይ፣ በተቀነባበሩ የሰው ዓይን ሞዴሎች በመጠቀም መድኃኒቶችን እና የጂን ሕክምናዎችን መሞከር የሚችል መድረክ ይኖረናል። ተስፋ ሰጪ ሕክምናዎች በፍጥነት፣ በዝቅተኛ ዋጋ እና በእንስሳት ምርመራ ላይ ብዙም ጥገኛ ሳይሆኑ ሊታወቁ ይችላሉ። እነዚህ ግኝቶች ለእይታ መጥፋት አደጋ ላይ ላሉ ሰዎች በአምስት እስከ ስምንት ዓመታት ውስጥ አዳዲስ ሕክምናዎችን ሊያስከትሉ ይችላሉ። ከጄቢ ባሻገር፣ ምርምሩ ስለ ቁስል ፈውስ እና በአይን ውስጥ ከእድሜ ጋር የተያያዘ ጉዳት ግንዛቤን ያጠናክራል።

በ2027 መጨረሻ ላይ።