Psoriasis ጽላቶች ለኢቢኤስ በድጋሚ ተዘጋጅተዋል።

ይህ ከ6 ዓመት እና ከዚያ በላይ ለሆኑ አዋቂዎችና ከባድ የኢቢኤስ ችግር ላለባቸው ልጆች የ apremilast ሙከራ የተጀመረው በ2024 ሲሆን አሁን ዘጠኝ ሰዎችን ቀጥሯል። እስካሁን ድረስ ውጤቶቹ ተስፋ ሰጪ ነበሩ። ሶስት ተሳታፊዎች በጥናታቸው መጨረሻ ላይ apremilast ለመቀጠል ሲፈልጉ ሁለቱ ደግሞ በምግብ መፈጨት የጎንዮሽ ጉዳቶች ምክንያት ቀደም ብለው አቁመዋል። በዚህ ክረምት ሌሎች ተጨማሪዎች በሙከራው ውስጥ እንደሚሳተፉ ይጠበቃል ነገር ግን ብቁ የሆኑ አንዳንድ ታካሚዎች ላለመሳተፍ መርጠዋል እና አንዳንድ ትናንሽ ልጆች ክኒኖቹን ለመዋጥ ይቸገራሉ። አምስት ማዕከላት (ሴንት ሉዊስ፣ ኔከር ፓሪስ፣ ቱሉዝ፣ ኒስ እና ብሬስት) በአሁኑ ጊዜ እየተሳተፉ ሲሆን ስድስተኛው በቅርቡ ይቀላቀላል።

እባክዎን ስለዚህ ፕሮጀክት ያለንን መረጃ በማጋራት ግንዛቤን ለመጨመር እና ተሳታፊዎችን ለመመልመል ይረዱ ፡ Appel aux personnes atteintes d'épidermolyse bulluse simplex sévère en France!

ይህ አፕሪሚላስት ከባድ የኢቢኤስ ችግር ላለባቸው ጎልማሶች እና ህጻናት ምን ያህል እንደሚሰራ የሚያሳይ ሙከራ በ2024 መገባደጃ ላይ ተጀመረ። ከተሳተፉት አራት ማዕከላት ሦስቱ ክፍት እና ህሙማንን ለመቀበል ዝግጁ ናቸው።

የሙከራው ሂደት እንዴት እንደሚካሄድ ዝርዝር መረጃ በ 2025 ታትሞ ወጥቶ እዚህ ላይ በቀላል ቋንቋ የተጻፈ ጽሑፍ ታትሟል ።

ዶ/ር ቺያቬሪኒ በ2024 በአባላት የሳምንት መጨረሻ ላይ ስለ ፕሮጀክቱ ማሻሻያ አቅርበዋል፡-

ዶ/ር ክርስቲን ቺያቬሪኒ በኒስ በሚገኘው የአርቼት 2 ሆስፒታል የቆዳ ህክምና ባለሙያ ናቸው። በ2019 በEBS ላይ ስለ apremilast ሕክምና የመጀመሪያ ደረጃ ውጤቶችን አሳትመዋል ፤ እነዚህም በቀላል ቋንቋ በተጻፈ ጽሑፍ ላይ ተዘግበዋል ።

ተባባሪ ተመራማሪዎች ፡ ዶ/ር ኢማኑኤል ቡራት; ፕሮፌሰር ክርስቲን ቦደመር፣ ዶ/ር ክርስቲን ላብሬዘ-ሃውቲር፣ ፕሮፌሰር ሰብለ ማዘሬው

"የዚህ ጥናት አላማ ከ6 አመት በላይ የሆናቸው ከባድ ኢቢኤስ ያለባቸውን ታካሚዎች ለማከም አስቀድሞ ለ psoriasis እና Becet በሽታ የሚያገለግል የበሽታ መከላከያ ህክምና አፕሪሚላስትን ውጤታማነት እና መቻቻል ለመገምገም ነው።"

- ክሪስቲን ቺአቬሪኒ

የስጦታ ርዕስ፡ GEBULO የ20-ሳምንት ባለ ብዙ ማእከል፣ የአፕሪሚላስት (Otezla®) ውጤታማነት እና ደህንነት የሚገመግም የተከፈተ ጥናት በበሽተኞች> 6 አመት ውስጥ በEB simplex አጠቃላይ።

Epidermolysis bullosa simplex በቆዳ እና በ mucosa ደካማነት ይገለጻል. አስከፊው ቅርፅ (EBS-sev) ከከፍተኛ ህመም እና የህይወት ጥራት ለውጥ ጋር የተያያዘ ነው፣ ሁለቱም
በልጆችና ጎልማሶች. በአሁኑ ጊዜ ለኢቢኤስ የተለየ ሕክምና የለም። በቅርብ ጊዜ፣ EBS-sev ያለባቸው ታካሚዎች የቆዳ በሽታ አምጪ በሽታ ክሊኒካዊ ምልክቶች እንዳላቸው አሳይተናል
እና አንድ የተወሰነ እብጠት መንገድ, Th17 የበሽታ መከላከያ ምላሽ, በቆዳ ቁስሎች መጀመሪያ ላይ የተሳተፈ ይመስላል. በእነዚህ መረጃዎች ላይ በመመርኮዝ፣ በኤቢኤስ-ሴቭ 17 ጎልማሶች በአፕሪሚላስት (የ psoriasis ህክምና ከፀረ TH4 ውጤት ጋር) ወስደናል። ለ 3 ታካሚዎች ተቀባይነት ያለው መቻቻል በአስደናቂ እና ለረጅም ጊዜ የሚቆይ የአረፋ ብዛት መቀነስ ተስተውሏል.

ስለዚህ እድሜያቸው ≥20 ዓመት የሆናቸው ታካሚዎች በEBS-sev ላይ የአፕሪሚላስትን ውጤታማነት እና ደኅንነት የሚገመግም የ6-ሳምንት መልቲሴንተር ክፍት ጥናት እንዲደረግ ሀሳብ እናቀርባለን።

20 የበላይ የሆነ KRT5/14 EBS-sev እና ቢያንስ 4 አዲስ አረፋዎች በቀን ለማካተት አቅደናል።

ዋናው ዓላማ የሚከተለውን መግለጽ ነው።

• በእነዚህ ታካሚዎች ላይ እንደ ጥናት ያለ ፈታኝ - ፈታኝ - ዳግም ፈታኝ ንድፍ በ 3 ጊዜ ውስጥ የአፕሪሚላስት ውጤታማነት።

የሁለተኛ ደረጃ አላማዎች መግለጽ ነው፡-

• በጥናቱ ጊዜ ውስጥ የአፕሪሚላስት ሕክምና ደህንነት.
• በእያንዳንዱ የጥናት ጊዜ ውስጥ የውጤታማነት እና የጤና ውጤቶች ዝግመተ ለውጥ።

ጥናቱ 4 ጊዜዎችን ያቀፈ ነው-

• ጊዜ 1: የማጣሪያ ጊዜ.
• ጊዜ 2: የመጀመሪያ የሕክምና ጊዜ (ከ 0 እስከ 8 ሳምንት).
• ጊዜ 3: ምንም የሕክምና ጊዜ የለም (ከ 8 እስከ 12 ሳምንት).
• ጊዜ 4: ሁለተኛ የሕክምና ጊዜ (ከ 12 እስከ 20 ሳምንት).

ከባድ ኢቢኤስ ላለባቸው ህጻናት እና ጎልማሶች የአፕሪሚላስት ህክምናን ውጤታማነት ለመገምገም የኢቡሎ ጥናት የጀመረው በ2024 መጨረሻ ላይ ነው።

ከአራቱ ማዕከላት ውስጥ ሦስቱ (ሴንት ሉዊስ ፓሪስ ፣ ቱሉዝ ፣ ናይስ) ተከፍተዋል እና በሽተኞችን ሊያካትቱ ይችላሉ። የመጨረሻው ማእከል በሚቀጥሉት ጥቂት ሳምንታት ውስጥ መከፈት አለበት. ሁለት ሕመምተኞች በኒስ ውስጥ ምርመራ ተካሂደዋል ነገር ግን በጥናቱ ውስጥ ለመሳተፍ አልፈለጉም. ሶስት የአዋቂ ታካሚዎች (1 በቱሉዝ እና 2 በሴንት ሉዊስ) በጣም በቅርብ ይጠበቃሉ።

ማካተት በአሁኑ ጊዜ የቀነሰው በ

1. የአየር ሁኔታ ከቀዝቃዛ ሙቀት ጋር እና ስለሆነም ለታካሚዎች ጥሩ የሆነ ነገር ግን የማካተት መስፈርቶቹን ለመድረስ የማይፈቅድላቸው ጥቂት አረፋዎች ፣
2. እና ከሁሉም በላይ ለህጻናት APREMILAST ግዢ የመገኘት እጥረት፣ ምንም እንኳን በ EMA ቢፈቀድም። AMGEN ላብራቶሪም መድኃኒቱን ለጥናቱ ሊሸጥልን ፈቃደኛ አልሆነም። ስለዚህ ከፈረንሣይ ባለስልጣናት ጋር የሚከፈለውን ገንዘብ ማካካሻ ስምምነት መጠበቅ አለብን።

በሚቀጥሉት ሳምንታት ብዙ ታካሚዎችን እንደሚያካትቱ ተስፋ እናደርጋለን። (ከ2025 የሂደት ሪፖርት።)

ከባድ የኢቢኤስ (EBS) ባለባቸው ህጻናትና ጎልማሶች ላይ የአፕሪሚልላስን ውጤታማነት ለመገምገም የተደረገው የኢቢኤል ጥናት የተጀመረው በ2024 መጨረሻ ላይ በፈረንሳይ ነው።

እንደ እውነቱ ከሆነ፣ አምስት ማዕከላት (ሴንት ሉዊስ/ኔከር ፓሪስ፣ ቱሉዝ፣ ኒስ፣ ብሬስት) ተከፍተው ታካሚዎችን ያካተቱ ሲሆን፣ 6ኛው በቅርቡ ይከፈታል። ዘጠኝ ታካሚዎች ተስፋ ሰጪ ውጤት አስገኝቶላቸዋል። ሁለት ታካሚዎች በምግብ መፈጨት የጎንዮሽ ጉዳቶች ምክንያት ያለጊዜው አቁመዋል። በጥናቱ ላይ ከተሳተፉ በኋላ ቢያንስ 3 ታካሚዎች ሕክምናውን እንዲቀጥሉ ተጠይቀዋል (አንድ ጊዜ ያለጊዜው ያቆመውን ጨምሮ!!)። ሶስት አዳዲስ ታካሚዎች ተለይተዋል።

በሚከተሉት ምክንያቶች መካተት ከሚጠበቀው በላይ ከባድ ነው፡

1. ታናናሽ ልጆች ታብሌቶቹን የመዋጥ ችግር። ታብሌቶቹን ለሁለት የመከፋፈል እድል ለማቅረብ ከ AMGEN ላቦራቶሪ ጋር እየተነጋገርን ነው።
2. በፈረንሳይ ውስጥ በጣም አስፈላጊው የሕፃናት ሕክምና ማዕከል አለመካተቱ።
3. የሚገርመው ነገር፣ አንዳንድ ታካሚዎች፣ ጎልማሶች እና ልጆች፣ የመካተት መስፈርቱን (ለምሳሌ ከባድ ቅጾችን) የሚያሟሉ፣ መታከም አይፈልጉም (ለምሳሌ፣ በኒስ ውስጥ ሦስት ጊዜ እምቢተኞች ነበሩን)።

በዚህ ሞቃታማ የበጋ ወቅት አዳዲስ ታካሚዎችን ማካተት እንደምንችል ተስፋ እናደርጋለን።