በሁሉም የ EB ዓይነቶች ላይ ማሳከክን ለማከም dupilumabን እንደገና መጠቀም

ለዚህ ችሎት 40 ሰዎች ተቀጥረዋል። 23ቱ የህመም ምልክቶችን መነሻ ለማድረግ 8 ሳምንታት ያለ dupilumab እና 16 ሳምንታት የዱpilumab መርፌዎችን አጠናቀዋል። በምሽት ተሳታፊዎች የማያውቁትን መቧጨር ለመለየት በልዩ ሁኔታ የዳበረ የማሳከክ ዳሳሽ ይለብሳሉ እና የማሳከክ እና የህመም ልምዳቸውን ይናገራሉ። የመጀመሪያ ውጤቶቹ በ dupilumab መርፌ ምክንያት የማሳከክ እና የህመም ስሜት በከፍተኛ ሁኔታ እንደሚቀንስ ይጠቁማሉ። DEBRA UK የገንዘብ ድጋፍ ለተጨማሪ ተሳታፊዎች የጉዞ ወጪ ማለት ዱፒሉማብ EBን ለማከም ትልቅ ማስረጃ ለማቅረብ ሙከራው በሂደት ላይ ነው።

ፕሮፌሰር ኤሚ ፓለር፣ ኤም.ዲ, የሕፃናት የቆዳ ህክምና ባለሙያ እና ክሊኒካዊ ተመራማሪ ነው. እሷ የዶሮሎጂ ዲፓርትመንት ሊቀመንበር እና የሰሜን ምዕራብ ዩኒቨርሲቲ ፣ ቺካጎ ፣ አሜሪካ የቆዳ ባዮሎጂ እና በሽታ መርጃ ማዕከል ዳይሬክተር ናቸው።

"በክሊኒካዊ ሙከራዎች ውስጥ መሳተፍ በጣም ርቀው ለሚኖሩ ሰዎች የጉዞ ገንዘብ ከሌለ አስቸጋሪ እና ሊገዛ የማይችል ነው። የጉዞ ወጪዎችን በማካካስ፣ ይህ የምልመላ ገንዳውን ያሰፋዋል፣ በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ላሉ የኢቢ ታማሚዎች ተጨማሪ የሕክምና አማራጭን ያመጣል እና መረጃን ለአስፈላጊነቱ ለመገምገም በትክክል እንደምንችል ያረጋግጣል።

- ፕሮፌሰር ኤሚ ፓለር

ርዕስ፡ ለታካሚ የጉዞ ድጋፍ ለ Dupilumab ለ ማሳከክ ክሊኒካዊ ሙከራ

ይህ መተግበሪያ የዱፒሉማብ ማሳከክ ላይ የሚያስከትለውን ውጤት ለመመርመር በክሊኒካዊ ሙከራ ለመሳተፍ በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ላሉ የኢቢ ታካሚዎች ወደ ቺካጎ ለመጓዝ ወጪዎችን ይሸፍናል። ጥናቱ የሚያካትተው፡- ሀ) የማሳከክ ምላሾች እና ዳሳሽ የመነጨ የጭረት/የእንቅልፍ መረጃ የሚሰበሰብበት የ8-ሳምንት ምልከታ ጊዜ (ማለት መነሻ ነው)። ለ) ማሳከክ በሚለካበት ጊዜ የ 16-ሳምንት ህክምና ከዱፒሉማብ ጋር; እና ሐ) በከፍተኛ ማሳከክ ነጥብ ቢያንስ በ2 ነጥብ ምላሽ ለሚሰጡ የረጅም ጊዜ የማራዘሚያ ጊዜ (አነስተኛ ክሊኒካዊ ምላሽ)። በከፋ ማሳከክ NRS (በትንሹ ትርጉም ያለው ቅነሳ) በ>50 ነጥብ መቀነስ ከሚያገኙት ታካሚዎች መካከል ዋናው የመጨረሻ ነጥብ>2% ነው። የተቀነሰው ማሳከክ እንቅልፍን እና የህይወት ጥራትን የሚያሻሽል ከሆነ እና ተፅዕኖው ከ eosinophil እና IgE ደረጃዎች ጋር የተቆራኘ ከሆነ እንፈትሻለን። የበሽታ ማሳከክ ተፈጥሯዊ ታሪክ በክትትል ጊዜ ውስጥ ተይዟል. በጊዜያዊነት 9 ከኢቢ ጋር 16ቱን ሳምንታት በዱpilumab ሲያጠናቅቅ፣አብዛኞቹ ታካሚዎች የማሳከክ ቅነሳ>2 በ16 ሳምንታት እና 45%>4 ነጥብ አግኝተዋል። የኢቢ እንቅስቃሴ ውጤት በ20% ቀንሷል እና በጥቂቱ ደግሞ አስደናቂ ነበር። በሁሉም የኢቢ አይነቶች ላይ መሻሻል ታይቷል። ከፍ ያለ የመነሻ መስመር IgE በፍጥነት ከማሳከክ መቀነስ ጋር ተቆራኝቷል። በእነዚህ አበረታች ውጤቶች፣ 15 ተጨማሪ የኢቢ ታካሚዎችን ለመጨመር እና ከቺካጎ ውጭ ያሉ ታካሚዎች እንዲሳተፉ ለመጋበዝ ገንዘብ ለመፈለግ ተስፋ እናደርጋለን። በRegeneron የገንዘብ ድጋፍ (የመድሀኒት እና ሌሎች የጥናት ወጪዎችን ያቀርባል ነገር ግን የጉዞ ወይም የሜካኒካል ምዘናዎችን ሳይሆን) በመርማሪ በተጀመረው የመጀመሪያ ጥናት ምንም የጉዞ በጀት አልጸደቀም።

ማሳከክ በኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (ኢቢ) የተጠቁ የብዙ ሰዎች ትልቅ ሸክም ሲሆን ለደካማ የህይወት ጥራት አስተዋጽኦ ያደርጋል። ዱፒሉማብ ለኤክዜማ ዕድሜያቸው ከ6 ወር በታች ለሆኑ ሰዎች በመርፌ የሚሰጥ መድሃኒት ሲሆን ይህም እጅግ በጣም ጥሩ የደህንነት መገለጫ ነው። Dupilumab አለርጂ ላልሆኑ በሽታዎች፣ ማሳከክ ላይ ተጽእኖ ማሳደርን ጨምሮ ጠቃሚ ሊሆን ይችላል።

በ EB ማሳከክ እና ህመም ላይ የ dupilumab ተጽእኖ እያጠናን ነው. ማሳከክን ለመለካት ሁለት መንገዶችን እየተጠቀምን ነው፡- የታካሚ/የወላጆች የማሳከክ ሪፖርት እና ማሳከክ ምን ያህል መጥፎ እንደሆነ እንዲሁም ለምን ያህል ጊዜ እና ምን ያህል የማሳከክ ክስተቶች እንዳሉ በትክክል የሚያሳይ አዲስ ዳሳሽ ነው። እንዲሁም ዱፒልማብን ለማሳከክ መጠቀም የቆዳ ኢንፌክሽንን ከመቧጨር እና እንቅልፍን ለማሻሻል ይረዳ እንደሆነ እየለካን ነው። በሰሜን ምዕራብ ዩኒቨርሲቲ የተካሄደው ይህ ጥናት ከሰኔ 2023 ጀምሮ 40 የትምህርት ዓይነቶችን ተመዝግቧል። ሶስት ጊዜዎችን ያቀፈ ነው፡ ክፍል ሀ (ለ 8 ሳምንታት የመነሻ ምልከታ ተብሎም ይጠራል) እና ክፍል B (የ16-ሳምንት የዱፒልማብ ሕክምና)። ምላሽ ሰጪዎች ወደ ክፍል ሐ ሊቀጥሉ ይችላሉ፣ ይህም የ 88-ሳምንት የዱpilumab ሕክምና ማራዘሚያ ነው። በጣም አስፈላጊው የመጨረሻ ነጥብችን ማሳከክን ከመነሻ መስመር (ዱፒሉማብ ሳይሰጥ 8 ሳምንታት) በ16 ሳምንታት ውስጥ እስከ የመጨረሻዎቹ 8 ሳምንታት የዱpilumab ሕክምና ድረስ መቀነስ ነው። በምልከታ ወቅት እና በ 16 ሳምንታት ህክምና ውስጥ, ርዕሰ ጉዳዩ በምሽት ውስጥ የማሳከክ ዳሳሽ ይሠራል. ይህ የማሳከክ ዳሳሽ በሰሜን ምዕራብ የተገነባ መሳሪያ ነው; ከዋናው እጅ ጋር ይጣበቃል እና ስለ ጭረት መረጃን ያለገመድ ማስተላለፍ ይችላል (የጣት እንቅስቃሴን እና የጭረት / የመቧጨር ድምጽን) ፣ እንዲሁም የእንቅልፍ እና የእንቅልፍ ጥራት። በቀላሉ በቤት ውስጥ በጓንት ውስጥ ጥቅም ላይ ይውላል. በዚህ ጥናት ውስጥ ለታካሚዎች የማሳከክ ዳሳሽ መጠቀም በሽተኛው የሚናገረውን እና በምሽት ላይ በትክክል የሚከሰተውን ነገር ለማነፃፀር ያስችለናል, ሰውዬው ስለ መቧጨር ሙሉ በሙሉ አያውቅም. ከግማሽ በላይ በሚሆኑት ታካሚዎች ላይ ያለው መረጃ በዱፒሉማብ ላይ ከፍተኛ የሆነ የማሳከክ እና የሕመም ስሜት እንደሚቀንስ ያሳያል, ይህም በቆዳ ላይ እና በአንዳንድ ግለሰቦች ላይ ከፍተኛ የሆነ የህይወት ጥራትን ይጨምራል. የሚገርመው ነገር በምሽት የሚለበሰው ዳሳሽ አንዳንዶች በምሽት የመቧጨርን መጠን የማያውቁ መሆናቸውን ማሳየት ችሏል ይህም ለቆዳ ጉዳት አስተዋጽኦ ያደርጋል።

እስካሁን ድረስ፣ 23 ኢቢ ያለባቸው ሰዎች የዱፒሉማብ የመጀመሪያዎቹን 16 ሳምንታት ያጠናቀቁ ሲሆን በከባድ ማሳከክ ላይ ክሊኒካዊ ጉልህ የሆነ መሻሻል በ 65% ተከስቷል ፣ 61% ወደ የረጅም ጊዜ ማራዘሚያ ይቀጥላል። እስካሁን 10 ሰዎች ብቻ አንድ አመት ጨርሰዋል፣ ነገር ግን የማሳከክ ቅነሳው ተጠብቆ ቆይቷል። ሙሉውን 16 ሳምንታት ላደረጉት, በከፋ እከክ እና በከፋ ህመም ላይ ያለው መካከለኛ ቅነሳ ክሊኒካዊ ትርጉም ያለው ነበር. በክሊኒካዊ ሙከራዎች ውስጥ መሳተፍ ከሙከራ ቦታው ብዙ ርቀት ለሚኖሩ ታካሚዎች ብዙውን ጊዜ አስቸጋሪ ነው. በ 2 ዓመታት ውስጥ በአካል የሚደረጉ ጉብኝቶችን ለ 4 ጊዜ ገድበናል እና የDEBRA UK ዕርዳታ የጉዞ ወጪዎችን በማካካስ ፣ እምቅ ምልመላ ገንዳውን በማስፋት እና በዩናይትድ ስቴትስ ላሉ የኢቢ ታካሚዎች ተጨማሪ የሕክምና አማራጭን አምጥቷል። (ከ2025 የሂደት ሪፖርት።)