ለ RDEB የቆዳ ካንሰር ስታቲስቲን እንደገና ጥቅም ላይ ማዋል

ተመራማሪዎች ሎቫስታቲን የ RDEB ዕጢ ህዋሶችን በቤተ ሙከራ ውስጥ ውጤታማ በሆነ መንገድ እድገትን እንደሚቀንስ አረጋግጠዋል። ሁሉም የእጢ ህዋሶች ተመሳሳይ ምላሽ እንደማይሰጡ ደርሰውበታል እናም ለዚህ የስታቲስቲክ ህክምና እጢ ምን ምላሽ እንደሚሰጥ ለመተንበይ የሚቻልበትን መንገድ ለይተው አውቀዋል።

በዚህ ፕሮጀክት ላይ አንድ ተመራማሪ በጥር 23-25 ​​ጃንዋሪ 2025 በኦስትሪያ የቆዳ ህክምና እና ቬኔሬኦሎጂ ሳይንስ ማህበረሰብ ማህበረሰብ “ምርጥ የቃል አቀራረብ” ተሸልሟል። 

እዚህ ተጨማሪ ያንብቡ

መሪ ተመራማሪ፡-

ዶ / ር ሮላንድ ዛነር በባዮኢንፎርማቲክ ትንተና እና በተለያዩ -omics መረጃ ትርጓሜ ላይ ልዩ ትኩረት በሚሰጡ በርካታ ፕሮጀክቶች ውስጥ ይሳተፋል። አሁን ያለውን የስሌት መድሃኒት የማጣሪያ ዘዴን አቋቋመ (ዙነር እና ሌሎች 2022) የዚህ ፕሮጀክት መሠረት የሆነው።

ተባባሪ ተመራማሪዎች፡-

ኤ/ፕሮፌሰር ቬሬና ዋሊ፣ የቡድን መሪ እና የኢቢ ሃውስ የምርምር ምክትል ኃላፊ፣ በተለይ የኢቢ ባዮሎጂን ያነጣጠሩ ትንንሽ ሞለኪውል-ተኮር ህክምናዎችን ለማዘጋጀት የረዥም ጊዜ ፍላጎት አላቸው። በመድኃኒት መልሶ ጥቅም ላይ የዋለ የተረጋገጠ የትራክ ሪከርድ እና ከኢቢ ሕመምተኞች ጋር የተደረጉ በርካታ ክሊኒካዊ ጥናቶች አላት።

ዶ/ር ክርስቲና ጉትማን-ግሩበር በኢቢ ሃውስ ኦስትሪያ የቡድን መሪ ናቸው። ለኢቢ ዕጢ ባዮሎጂ፣ ለቁስል ፈውስ እና EB microbiome ላይ ልዩ ትኩረት በማድረግ በኢቢ ምርምር ዘርፍ በመስራት ሰፊ ልምድ አላት።

ዶ / ር ሶንጃ ዶርፈር በፕሮጀክቱ ጽንሰ-ሀሳብ እና ምስረታ ላይ ተሳትፈዋል.

"በዚህ ፕሮጀክት ውስጥ ያለን ዋና አላማ የስታቲን ክፍል መድኃኒቶችን የእጢ ህዋሶችን እድገት እና/ወይም መወገድን ውጤታማነት መመርመር እና መገምገም ነው። የኛ ምርጫ ቀድሞውንም የፀደቁ መድኃኒቶችን ከመመርመር ይልቅ ለአዲስ፣የባለቤትነት መብት የሚውሉ መድኃኒቶች ታጋሽ-ተኮር እና ለ RDEB-tumor ሕክምና ተጨማሪ የሕክምና አማራጮችን በአስቸኳይ ስለሚያስፈልገው ያነሳሳናል፣ነባር መድኃኒቶችን መጠቀም የተፋጠነ የምርምር ሂደት እንዲኖር ያስችላል። ”

- ዶክተር ሮላንድ ዛነር

የስጦታ ርዕስ፡- ስታቲኖችን ለከፍተኛ ጠበኛ RDEB-ዕጢዎች ሕክምና እንደገና ጥቅም ላይ ማዋል ያለውን አቅም መመርመር።

በRDEB ታካሚዎች ላይ ካለው ከፍተኛ ጫና በተጨማሪ፣ ከከባድ እና ለሕይወት አስጊ ከሆኑ መዘዞች አንዱ በተለይ ኃይለኛ የቆዳ ካንሰር የመያዝ እድሉ ከፍተኛ ነው። በአሁኑ ጊዜ በጣም የተገደበ የሕክምና አማራጮች ስላሉት, የተጎዱትን ቲሹዎች በቀዶ ጥገና ማስወገድ ብዙውን ጊዜ በፍጥነት በሚሄዱ እጢዎች ውስጥ ብቸኛው የሕክምና አማራጭ ነው. በሚያሳዝን ሁኔታ፣ ኃይለኛ የእድገት እጢዎች ብዙውን ጊዜ መቆረጥ ያስፈልጋቸዋል (እስከ 42%፣ Tang et al 2021)። ስለዚህ የ RDEB ዕጢዎችን ውጤታማ በሆነ መንገድ ለማከም እና እድገታቸውን ለማስቆም አዳዲስ መንገዶችን መፈለግ አስቸኳይ ፍላጎት አለ። የኢንደስትሪ ምርምር በተለምዶ አስርተ አመታትን የሚወስድ እና በመቶ ሚሊዮኖች የሚቆጠር ፓውንድ ስለሚያስከፍል RDEB ብርቅዬ በሽታ መሆኑ በተለመደው መንገድ አዳዲስ ህክምናዎችን ለማዘጋጀት ፈታኝ ያደርገዋል። በቅርብ ጊዜ የተደረጉ ጥረቶች የ RDEB እጢዎች የጄኔቲክ አሻራ ለማሳተም አዳዲስ የቴክኖሎጂ አቀራረቦችን እንድንጠቀም ያስችሉናል ለነባር መድሃኒቶች አዲስ ጥቅም - "መድሃኒት መልሶ ማቋቋም" በመባል የሚታወቀው ሂደት. ይህ ለፈጣን ፣ደህንነቱ የተጠበቀ እና ርካሽ አቀራረብ በ RDEB ህመምተኞች ላይ ካንሰርን በመዋጋት ረገድ ውጤታማ ሊሆኑ የሚችሉ ቀድሞ የተፈቀዱ መድኃኒቶችን ለመለየት አስደሳች እድል ይሰጣል። አሁን ባለው ፕሮጄክታችን ውስጥ ከፍተኛ ኮሌስትሮልን ለማከም ለብዙ አሥርተ ዓመታት የሚታወቁ እና ጥቅም ላይ የዋሉ ስታቲስቲን - የመድኃኒት ክፍልን በመጠቀም እንገምታለን። የእኛ ስራ የእጢ እድገትን ለማስቆም እና ክሊኒካዊ ሙከራን ለማበረታታት የስታቲስቲክስ ክሊኒካዊ ጠቀሜታን ይለያል። የ RDEB ሕመምተኞች በመጨረሻ ከዚህ የፅንሰ-ሃሳብ ጥናት ማረጋገጫ ተጠቃሚ ይሆናሉ፣ ነገር ግን ስለ ልዩ የፓቶ-ሜካኒዝም የ RDEB ዕጢዎች ተጨማሪ ግንዛቤዎችን ይሰጣል እና በምርምር ማህበረሰብ ውስጥ ተጨማሪ ጥረቶችን ያነሳሳል።

በአሁኑ ጊዜ ከቀዶ ሕክምና ውጭ የተፈቀደላቸው የሕክምና አማራጮች እጥረት በጣም ኃይለኛ የሆኑ ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማዎች (ኤስ.ሲ.ሲ) ሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (RDEB) በሽተኞች ላይ የመድኃኒት ልማት ፈጠራ ዘዴዎችን ይፈልጋል። አሁን ባለው የጂን አገላለጽ መረጃን በመጠቀም የስሌት መድሐኒት ምርመራን በመጠቀም አዲስ አቀራረብ የስታቲን-ክፍል መድኃኒቶችን ፀረ-ዕጢ ውጤት አሳይቷል። ስታቲኖች ኮሌስትሮልን ለመቀነስ እና በአጠቃላይ በጥሩ ሁኔታ ከታገዘ በተቆጣጣሪ ባለስልጣኖች (EMA, FDA) የፀደቁ ከመሆናቸው አንፃር ፣ እንደገና ጥቅም ላይ እንዲውሉ ፈጣን ፣ ደህንነቱ የተጠበቀ እና ርካሽ እድል ይሰጣሉ። ስታቲንን እንደገና ጥቅም ላይ ማዋልን ለ RDEB ዕጢዎች እንደ ሕክምና አማራጭ ለመቁጠር ትክክለኛ ምክንያት ለመስጠት፣ መሠረታዊ እና ወሳኝ ቅድመ-ክሊኒካዊ መረጃዎችን የሚያቀርብ የማረጋገጫ ጥናት እናቀርባለን።

በቅርብ ጊዜ የታዩት ዕጢዎች በዘረመል መገለጫዎች ላይ አዳዲስ የቴክኖሎጂ ዘዴዎችን በመጠቀም ለነባር መድኃኒቶች አዳዲስ አፕሊኬሽኖችን ለመዳሰስ ያስችሉናል፣ ይህ ሂደት “መድሃኒት መልሶ ማቋቋም” በመባል ይታወቃል። ይህ ለፈጣን፣ ደህንነቱ የተጠበቀ እና ወጪ ቆጣቢ አቀራረብን በኢቢ ታማሚዎች ላይ ካንሰርን ለማከም ውጤታማ ሊሆኑ የሚችሉ ቀድሞ የተፈቀዱ መድሃኒቶችን ለመለየት ተስፋ ሰጪ እድልን ይሰጣል። በአሁኑ ፕሮጀክታችን ውስጥ፣ ከፍተኛ ኮሌስትሮልን ለመቆጣጠር ከ1987 ጀምሮ በተለምዶ ጥቅም ላይ የሚውሉትን የስታቲስቲን አጠቃቀምን ለመመርመር ዓላማ እናደርጋለን። በቅርብ አሥርተ ዓመታት ውስጥ፣ በርካታ ጥናቶች በኮሌስትሮል ምርምር ላይ ያተኮሩ ሲሆን በቅርቡ ደግሞ በስታቲስቲክስ ፀረ-ካንሰር ውጤቶች ላይ ያተኮሩ ናቸው። የኛ የምርምር ፕሮጀክታችን ስታቲኖች ሪሴሲቭ ዳይስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (RDEB) ባለባቸው ግለሰቦች ላይ እንደ አዲስ ለአሰቃቂ የቆዳ ካንሰር ሕክምና ሊደረጉ ይችሉ እንደሆነ በመመርመር ከፍተኛ እመርታ እያደረገ ነው። ሎቫስታቲን የ RDEB ዕጢ ህዋሶችን በላብራቶሪ ውስጥ እንዲያድጉ ውጤታማ በሆነ መንገድ እንደሚቀንስ አረጋግጠናል፣ ሌላው ቀርቶ የመስፋፋት እድላቸው ይቀንሳል። ይህ የሚሆነው የተወሰነ ሴሉላር መንገድን በመዝጋት ነው። በአስፈላጊ ሁኔታ፣ ሁሉም የቲዩመር ሴሎች ተመሳሳይ ምላሽ እንደማይሰጡ ደርሰንበታል፣ እና ቁልፍ ምልክት ለይተናል፣ ይህም ዕጢ ለስታቲን ህክምና ምን ያህል ምላሽ እንደሚሰጥ ለመተንበይ ይረዳናል። ይህ ስራ እስታቲኖች እነዚህን ፈታኝ እጢዎች ለመዋጋት እንዴት እንደሚረዱ እና እንዴት እንደሆነ ያለንን ግንዛቤ ጥልቅ ከማድረግ ባሻገር ይህንን ተስፋ ሰጪ አዲስ ህክምና ወደ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ለመቅረብ እንቅፋቶችን እንድናሸንፍ እየረዳን ነው። (ከ2025 የሂደት ሪፖርት።)