Rigosertib ለ RDEB SSC (2022)

ይህ ጥናት እ.ኤ.አ. በ2022 የተጠናቀቀ ሲሆን ኢቢኤስ ያለባቸው ሰዎች በእግር ሲራመዱ በእግራቸው ጠንከር ብለው ከመሬት እንደሚገፉ አረጋግጧል። ተመራማሪዎቹ በእግር ጫማ ላይ ያለውን ጫና ለማስፋፋት እና መራመድን የበለጠ ምቹ ለማድረግ የሚዛናዊ ልምምዶችን እና ልዩ ጫማዎችን ወይም ኢንሶልስ (ኦርቶቲክስ) ውጤቶችን ለመፈተሽ ስራቸውን መቀጠል ይፈልጋሉ።

ውጤቶቹ በ ውስጥ ታትመዋል የብሪታንያ ጆርናል ኦቭ የቆዳ በሽታ እና ጆርናል ኦቭ መርማሪ የቆዳ በሽታ እና እንደ ፖስተር ለ ለምርመራ የቆዳ ህክምና ማህበር.

መሪ ተመራማሪ፡-

ዶክተር አንድሪው ደቡብ በቶማስ ጀፈርሰን ዩኒቨርሲቲ ፊላዴልፊያ ተባባሪ ፕሮፌሰር ናቸው። የእሱ ዋና ፍላጎቶች ወደ SCC እድገት እና እድገት የሚመሩትን ክስተቶች በተለይም RDEB ጋር በሚኖሩ ታካሚዎች ላይ የሚነሱትን ነቀርሳዎች መረዳት ነው. ዶ/ር ሳውዝ በለንደን፣ ስኮትላንድ እና አሁን በፊላደልፊያ ጠንካራ የኢቢ ጥናት ታሪክ ባላቸው ተቋማት ውስጥ ሰርተዋል እና መሰረታዊ ሳይንሳዊ ምርምሮችን በመተግበር ለዚህ አውዳሚ የበሽታ ቡድን ፈውሶችን ለማግኘት ቆርጠዋል።

ተባባሪ ተመራማሪዎች፡-

ፕሮፌሰር ዮሃን ባወር የዩኒቨርሲቲው ሆስፒታል የሳልዝበርግ የቆዳ ህክምና ክፍል ኃላፊ ነው። በኢቢ ምርምር ላይ የሚሰሩ ከ20 በላይ ሳይንቲስቶችን ያቀፈውን የኢቢ-ሀውስ ኦስትሪያን የምርምር ቡድን አቋቋመ እና መርቷል። የእሱ ዋና ፍላጎት ለሁሉም የ EB ዓይነቶች ደህንነቱ የተጠበቀ እና ተግባራዊ የሆነ የጂን ህክምና ማዘጋጀት ነው. በተጨማሪም የሳልዝበርግ ቡድን የታካሚዎችን የህይወት ጥራት ለማሻሻል እና ከ RDEB ጋር ተያያዥነት ላለው ኃይለኛ SCCs ሕክምናዎችን ለማዘጋጀት የኢቢ ምልክቶችን ለማስታገስ በትንሽ ሞለኪውል ላይ የተመሰረቱ አቀራረቦችን ይሠራል።

ፕሮፌሰር ጀሚማ ሜለሪዮ በሴንት ጆንስ የቆዳ ህክምና ተቋም፣ የጋይ እና የቅዱስ ቶማስ ኤን ኤች ኤስ ፋውንዴሽን እምነት አማካሪ የቆዳ ህክምና ባለሙያ እና ፕሮፌሰር ነው። ከ 20 ዓመታት በላይ በክሊኒካዊ የኢቢ እና ሌሎች የዘረመል የቆዳ በሽታዎች እንዲሁም የተለያዩ የኢቢ ዓይነቶችን ሞለኪውላዊ መሠረት በመመልከት በምርምር ዳራ እና እንደ ፋይብሮብላስት እና ሜሴንቺማል ስትሮማል ሴል ያሉ አዳዲስ ሕክምናዎች ላይ ክሊኒካዊ ሙከራዎችን አድርጋለች። ሕክምና. ለሁሉም የ EB ዓይነቶች የበለጠ ውጤታማ ህክምናዎችን ለማዘጋጀት ይህንን ስራ ለመቀጠል ቆርጣለች።

"በዚህ ፕሮጀክት የተጀመረው ስራ ለ RDEB ካንሰር ህክምና ተቀባይነት ያለው ህክምና የመምራት አቅም አለው፣ ዴብራ ዩኬ በ2000ዎቹ መጀመሪያ ላይ የጀመረችው ግብ"

ዶክተር አንድሪው ደቡብ

የስጦታ ርዕስ፡- “በኢቢ የመጀመሪያ” ደረጃ II የሪጎሰርቲብ ሙከራ ለRDEB SCC።

ለኢቢ ካንሰር ሕክምና ሪጎሰርቲብ የተባለ የሙከራ መድሀኒት ትንሽ “በኢቢ የመጀመሪያ” ሙከራ ለማድረግ ሀሳብ አለን። መድሃኒቱ ለካንሰር ሕዋሳት እድገት አስፈላጊ የሆኑትን የተለያዩ ሂደቶችን የሚያግድ ነው. ሪጎሰርቲብ ለብዙ ሌሎች ካንሰሮች ክሊኒካዊ ሙከራ ሲደረግ ቆይቷል፣በዋነኛነት ማይሎዳይስፕላስቲክ ሲንድረም (የደም ካንሰር) እና ስለሆነም ኦንኮኖቫ የተባለውን መድሀኒት ያዘጋጀው ኩባንያ በበሽተኞች ላይ ሪጎሰርቲብ የመጠቀም ጥሩ ልምድ አለው።

በላብራቶሪ ውስጥ ሪጎሰርቲብ የኢቢ ነቀርሳ ሴሎችን እንደሚገድል እና መደበኛ የኢቢ የቆዳ ሴሎችን እንደማይጎዳ ለይተናል። ይህ ፕሮጀክት ሪጎሰርቲብ በኢቢ ታካሚ ውስጥ የካንሰር ሴሎችን ሊገድል እንደሚችል እና መድሃኒቱ በታካሚዎች መታገስ ይችል እንደሆነ ይመረምራል - ታካሚዎች በዕለት ተዕለት እንቅስቃሴ ላይ ከፍተኛ ተጽእኖ ሳያስከትሉ የአፍ ውስጥ rigosertib (እንደ ጡባዊ, በቀን ሁለት ጊዜ) መውሰድ ይችላሉ. ሪጎሰርቲብ በ EB ታካሚ ውስጥ የካንሰር ሕዋሳትን ሊገድል የሚችል ከሆነ ካንሰርን እና በሽተኛውን እንመረምራለን እናም የሁለቱም አንዱን ገጽታ ለመለየት ወደፊት ህመምተኞች ከዚህ ህክምና ጥቅም ማግኘት ይችሉ እንደሆነ ለመተንበይ ሊያገለግል ይችላል።

ዴብራ ለኢቢ ካንሰር ህክምና የሚሆን የሙከራ ህክምና የመጀመሪያ ክሊኒካዊ ሙከራ ለመጀመር የገንዘብ ድጋፍ አድርጓል። ፕሮጀክቱ ለRDEB SCC "የመጀመሪያው በኢቢ" ደረጃ II የ Rigosertib ሙከራ ተባለ። መድሃኒቱ ለካንሰር ሕዋሳት እድገት አስፈላጊ የሆኑትን የተለያዩ ሂደቶችን የሚያግድ ሲሆን ሁሉም የ RDEB የካንሰር ሴሎች ለዚህ መድሃኒት በቤተ ሙከራ ውስጥ ምላሽ እንደሚሰጡ አሳይተናል. ሪጎሰርቲብ ለብዙ ሌሎች ካንሰሮች በክሊኒካዊ ሙከራ ውስጥ የነበረ እና በጣም መለስተኛ የጎንዮሽ ጉዳት መገለጫ አሳይቷል።

ምንም እንኳን በኮቪድ-19 ወረርሽኝ ግራ በመጋባት ይህንን ሙከራ በማዘጋጀት ረገድ ከፍተኛ መዘግየቶች ቢያጋጥሙንም በመጨረሻ የመጀመሪያውን ታካሚ በ2021 መቅጠር ጀመርን። የመጀመሪያው ህክምና የተደረገለት (በኦስትሪያ) ሪጎሰርቲብ በደም ስር ወስዶ የተሟላ ምላሽ ሰጠ ይህም ማለት ካንሰራቸው ማለት ነው። በሕክምና ጠፋ ። በሽተኛው ከ19 ወራት ህክምና በኋላ ከካንሰር ነጻ ሆኖ ይቆያል። በሴፕቴምበር 2022 እና በዚህ ጊዜ በአፍ የሚወሰድ መድሃኒት የጀመረውን የሁለተኛ ታካሚ ህክምና የተለየ የገንዘብ ድጋፍ ደግፏል። ይህ ታካሚ ለመድኃኒቱ ፈጣን ምላሽ ተመሳሳይ ምልክቶችን እያሳየ ነው እና ሪጎሰርቲብ ለRDEB የካንሰር ሕክምና ውጤታማ አማራጭ ሊሆን ይችላል ብለን ተስፋ እናደርጋለን። (ከ2022 የመጨረሻ ግስጋሴ ሪፖርት።)