የ RDEB ካንሰርን ለማነጣጠር የማጣሪያ መድሃኒቶች

ተመራማሪዎች የ RDEB ካንሰርን ለማከም በክሊኒካዊ ሙከራዎች በፍጥነት እና በአስተማማኝ ሁኔታ ጥቅም ላይ ሊውሉ የሚችሉ ሁለት መድሃኒቶችን በመለየት ሂደት ላይ መሆናቸውን ጠቁመዋል።

የምርምር መሪ፡-

ፕሮፌሰር ጋሬዝ ኢንማን በ CRUK ቢትሰን የካንሰር ምርምር ተቋም የምርምር ስትራቴጂ ዳይሬክተር እና የካንሰር ሳይንስ ኢንስቲትዩት የሕዋስ ምልክት ፕሮፌሰር ፣ ግላስጎው ፣ ስኮትላንድ። ዋና ፍላጎቶቹ የ Transforming Growth Factor Beta (TGFβ) ቤተሰብ አባላት በካንሰር እድገት እና እድገት ውስጥ የሚጫወቱትን ሚና መረዳት ነው። የእሱ ጥናት ያተኮረው በቆዳ፣ ጭንቅላት እና አንገት እና ቆሽት ላይ ባሉ ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማዎች ላይ ሲሆን አሁን እነዚህ ካንሰሮች በሪሴሲቭ ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ በሚኖሩ ታካሚዎች ላይ ያተኮሩ ናቸው።

ተባባሪ ተመራማሪ፡-

በCRUK ቢትሰን ተቋም ከፍተኛ የሰራተኛ ሳይንቲስት ፕሮፌሰር ካረን ብላይዝ።

ተባባሪዎች

ፕሮፌሰር ኦወን ሳንሶም ፣ ፕሮፌሰር ክሪስፒን ሚለር ፣ ዶ / ር ሊዮ ካርሊን ፣ ዶ / ር ሊን ማክጋሪ (ሁሉም በ CRUK ቢትሰን ኢንስቲትዩት); ዶ/ር አንድሪው ደቡብ (ቶማስ ጀፈርሰን ዩኒቨርሲቲ፣ ፊላዴልፊያ) እና ፕሮፌሰር አይሪን ሌይ (የንግሥት ማርያም ዩኒቨርሲቲ፣ ለንደን፣ ዩኬ)።

“መድሃኒት እንደገና ጥቅም ላይ እንዲውል አስቀድሞ ክሊኒካዊ ተቀባይነት ያለው የመድኃኒት መጠን እና የመርሐግብር አዘገጃጀቶች ላላቸው በሽተኞች ደህንነቱ በተጠበቀ ሁኔታ ጥቅም ላይ እንዲውል የማድረግ አቅም ለኢቢ ሕመምተኞች አስደሳች አቅም አለው። እዚህ ከ3,000 በላይ የኤፍዲኤ ተቀባይነት ያላቸው መድኃኒቶችን አድልዎ የሌለበት መድኃኒት እንደገና ጥቅም ላይ የሚውል ስክሪን እናደርጋለን… እነዚህ ጥናቶች ሲጠናቀቁ 2 መድኃኒቶችን በቧንቧችን ውስጥ ለይተን እንወስዳለን ይህም በክሊኒካዊ ሙከራዎች ውስጥ በፍጥነት ለመሰማራታቸው አሳማኝ ማስረጃዎችን ይሰጣል ። በ RDEB ታማሚዎች ውስጥ የዚህ አስከፊ በሽታ የመጨረሻ ገዳይ የካንሰር ውስብስብነት ለማከም።

- ፕሮፌሰር ጋሬዝ ኢንማን

የስጦታ ርዕስ፡ ለ RDEB ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማ ህክምና የሚሆን መድሃኒት መልሶ መጠቀም።

ሪሴሲቭ dystrophic Epidermis Bullosa (RDEB) በ COL7A1 ጂን ውስጥ በዘር የሚተላለፍ ሚውቴሽን የተፈጠረ ሲሆን ይህም አይነት VII collagen (C7) ሲሆን ይህም በቆዳው ውስጥ ላለው የ epidermal-junction መዋቅራዊ ትክክለኛነት የሚያስፈልጉትን ፋይብሪሎች መግጠም ዋና አካል ነው። የ RDEB ሕመምተኞች በከባድ የቆዳ ስብራት፣ የማያቋርጥ የቆዳ መፋቂያ እና መቁሰል ይሰቃያሉ እና ልዩ የሆነ ከፍተኛ ቀደምት ጅምር፣ ኃይለኛ እና በመጨረሻም ገዳይ የቆዳ ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማ (ሲኤስሲሲ)። RDEB cSCC የሚፈቀደው ሥር የሰደደ እብጠት፣ የቁስል ፈውስ እና ፋይብሮሲስ በከፊል ከካንሰር ጋር በተያያዙ ፋይብሮብላስትስ (CAFs) አመቻችቷል። በአሁኑ ጊዜ ስለ RDEB cSCC በሽታ አምጪ ተህዋሲያን ያልተሟላ ግንዛቤ እና በአሁኑ ጊዜ በክሊኒካዊ የተረጋገጠ የታለሙ የሕክምና ሕክምናዎች የሉም።

ከዚህ ቀደም ሌላ በሽታ ላለባቸው ታካሚዎች ጥቅም ላይ እንዲውሉ የተፈቀደ ከ3,000 በላይ መድኃኒቶችን እንደገና ጥቅም ላይ የሚውል የመድኃኒት ማያ ገጽ እንሰራለን። የ RDEB cSCC ዕጢ ሕዋስ ሕልውናን በብልቃጥ እና በ In-vivo ላይ የሚከለክሉ መድኃኒቶችን ውጤታማነት ለመገምገም የተነደፈ ጥብቅ ደረጃ-ጥበበኛ ቅድመ-ክሊኒካዊ ቧንቧ እንሰራለን እና እናጥራለን። የሕክምና አጠቃቀም አስፈላጊ አመልካቾች. በቲዩሪጄኔሲስ እና በመድኃኒት ምላሽ ላይ የ CAFsን አስፈላጊነት እንገልፃለን እና በቧንቧችን ውስጥ ያለውን ውጤታማነት የሚያሳዩ 2 መድኃኒቶችን እንለያለን።

ይህ ሂደት ክልከላውን ጊዜ የሚፈጅ እና ብዙ ወጪ የሚጠይቀውን የመድሀኒት ልማት እና የደህንነት ምርመራ ሂደት ያቋርጣል እና ለ RDEB cSCC ቴራፒ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ለታካሚዎች ፈጣን እና ደህንነቱ የተጠበቀ ለእነዚህ 2 መድሃኒቶች አሳማኝ ማስረጃዎችን ያቀርባል።

ሪሴሲቭ dystrophic Epidermis Bullosa (RDEB) በ COL7A1 ጂን ውስጥ በዘር የሚተላለፍ ሚውቴሽን የተፈጠረ ሲሆን ይህም አይነት VII collagen (C7) ሲሆን ይህም በቆዳው ውስጥ ላለው የ epidermal መጋጠሚያ መዋቅራዊ ትክክለኛነት የሚያስፈልገው ዋና አካል ነው። የ RDEB ሕመምተኞች በከባድ የቆዳ ስብራት፣ የማያቋርጥ የቆዳ መፋቂያ እና መቁሰል ይሰቃያሉ እና ልዩ የሆነ ከፍተኛ ቀደምት ጅምር፣ ኃይለኛ እና በመጨረሻም ገዳይ የቆዳ ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማ (ሲኤስሲሲ)። RDEB cSCC የሚፈቀደው ሥር የሰደደ እብጠት፣ የቁስል ፈውስ እና ፋይብሮሲስ በከፊል በካንሰር ተያያዥ ፋይብሮብላስትስ (CAFs) ነው። በአሁኑ ጊዜ ስለ RDEB cSCC በሽታ አምጪ ተህዋሲያን ያልተሟላ ግንዛቤ እና በአሁኑ ጊዜ በክሊኒካዊ የተረጋገጠ የታለሙ የሕክምና ሕክምናዎች የሉም።

ከዚህ ቀደም ሌላ በሽታ ላለባቸው ታካሚዎች ጥቅም ላይ እንዲውሉ የተፈቀደ ከ3,000 በላይ መድኃኒቶችን እንደገና ጥቅም ላይ የሚውል የመድኃኒት ማያ ገጽ እያካሄድን ነው። የ RDEB cSCC ዕጢ ሕዋስ ሕልውናን በብልቃጥ እና በ In-vivo ላይ የሚከለክሉ መድኃኒቶችን ውጤታማነት ለመገምገም የተነደፈ ጥብቅ ደረጃ-ጥበበኛ ቅድመ-ክሊኒካዊ ቧንቧ መስመር እየገነባን እና እያጠራን ነው። የሕክምና አጠቃቀም አስፈላጊ አመልካቾች. በቲዩሪጄኔሲስ እና በመድኃኒት ምላሽ ላይ የ CAFsን አስፈላጊነት እንገልፃለን እና በቧንቧችን ውስጥ ያለውን ውጤታማነት የሚያሳዩ 2 መድኃኒቶችን እንለያለን። ይህ ሂደት ክልከላውን ጊዜ የሚፈጅ እና ብዙ ወጪ የሚጠይቀውን የመድሀኒት ልማት እና የደህንነት ምርመራ ሂደት ያቋርጣል እና ለ RDEB cSCC ቴራፒ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ለታካሚዎች ፈጣን እና ደህንነቱ የተጠበቀ ለእነዚህ 2 መድሃኒቶች አሳማኝ ማስረጃዎችን ያቀርባል።

(ከ2024 የሂደት ሪፖርት)።