DEBRA UK የተለያዩ የሕክምና ዓይነቶችን ለኢ.ቢ.

በቆዳ ላይ ወይም በመላ አካሉ ላይ መንስኤዎችን እና/ወይም ምልክቶችን ለማከም የተለያዩ ህክምናዎች በተለያዩ መንገዶች ይሰራሉ።

 

ማውጫ:

• ጂን ሕክምና
• ጂን አርት editingት
• የሕዋስ ሕክምና
• የአደንዛዥ ዕፅ ሕክምና
• የፕሮቲን ሕክምና

 

ጂን ሕክምና

የጂን ህክምና በአንድ ሰው ጂኖች ውስጥ ለህመም ምልክቶች ተጠያቂ የሆኑትን ስህተቶች በማረም የጄኔቲክ ሁኔታዎችን የማከም ዘዴ ነው። ይህ የግለሰቦችን ምልክቶች በራሱ ለማከም የተለየ ነው. ጂኖች ሰውነታችን ለተሰራባቸው ፕሮቲኖች የምግብ አዘገጃጀት መመሪያዎች ናቸው። በውስጣቸው የሚሰሩ ፕሮቲኖች እንዳይሰሩ የሚከለክሉ ስህተቶች ሊኖራቸው ይችላል. የአንድ ሰው አካል የተወሰኑ የቆዳ ፕሮቲኖችን መሥራት ሲያቅተው ይህ የኢቢ ምልክቶችን ያስከትላል።

 

የጂን ሕክምና እንዴት ይሠራል?

የጂን ህክምና ከቫይረሶች እና ከባክቴሪያ የሚመጡ ተፈጥሯዊ ሂደቶችን በመጠቀም የሚሰሩ ጂኖችን ለመፍጠር እና ጂን በጠፋበት ወይም በተሰበረባቸው ሴሎች ውስጥ ያስቀምጣቸዋል። 

ይህንን ማድረግ የሚቻለው ወይም የአንድን ሰው ሴሎች ናሙና ወደ ላቦራቶሪ በመውሰድ የዘረመል እርማቶችን ወደነበሩበት ለመመለስ (ይህ ይባላል) ex vivo) ወይም አንድን ሰው በቀጥታ በመርፌ ወይም በጄል በማከም የሚሰራውን ጂን ወደ ሰውነታቸው ውስጥ ወደሚፈልጉ ሴሎች ውስጥ የሚያስገባ (ይህ ይባላል) Vivo ውስጥ). 
አዳዲስ ጂኖችን ወደ ሴሎቻችን ማስገባቱ ከባድ ሊሆን ይችላል ነገርግን አዲስ ትክክለኛ ዘረ-መል ወደ ሰው ሴሎች ከገባ በኋላ ሕዋሱ የጎደለውን ፕሮቲን ለመስራት ይጠቅማል።

 

 

ቫይረሶች ብዙውን ጊዜ አዳዲስ ጂኖችን ወደ ሴሎች ለማስገባት ያገለግላሉ ምክንያቱም በተፈጥሮ የሚያደርጉት ይህ ነው። የጂን ህክምና ቫይረስ እራሱን የመድገም ችሎታውን በማስወገድ ምንም ጉዳት የሌለው ያደርገዋል። ቫይረሱን ወደ ሴሎቻችን የሚያስገባውን ጂኖች በመተካት በአዲስ ጂን እንድንታመም በማድረግ ጤናማ እንድንሆን ያደርገናል። ጂኖችን ወደ ሴሎቻችን የምናስገባበት ሌላው መንገድ በዘይት ወይም በፕሮቲን መሸፈን ነው። ጂኖች በራሳቸው በቀላሉ በፀሐይ ብርሃን እና በተፈጥሮ በተፈጠሩ ፕሮቲኖች ኢንዛይሞች ይወድማሉ።

ይህ ከአሜሪካ የጂን እና የሴል ቴራፒ ማኅበር የተገኘ ቪዲዮ የጂን ሕክምናን ያብራራል፡- 

 

የሰውነታችን በሽታ የመከላከል ስርዓት ለጂን ህክምና ምን ምላሽ ይሰጣል?

የተለያዩ ቫይረሶች ትላልቅ ወይም ትናንሽ ጂኖችን (ረጅም ወይም አጭር የፕሮቲን አዘገጃጀት) ወደ ሴሎቻችን ለማስገባት ያገለግላሉ።

እነዚህ ቫይረሶች ተለውጠዋል ስለዚህ እኛን ሊያሳምሙን አይችሉም ነገር ግን ቀደም ሲል ለጂን ህክምና ጥቅም ላይ በሚውለው የቫይረስ አይነት ምክንያት በሽታ አጋጥሞን ይሆናል. ይህ ማለት ያንን አይነት ቫይረስ በመጠቀም ኢንቫይኦ ቴራፒን የመከላከል ምላሽ ሊኖረን ይችላል። በተጨማሪም የበሽታ መከላከያ ምላሽ ሊኖረን ይችላል Vivo ውስጥ የጂን ህክምና ይደጋገማል. የሰውነታችን በሽታ የመከላከል ስርዓት አዲሱን ጂን ወደ ሴሎቻችን ከማድረሱ በፊት የጂን ህክምና ቫይረስን ካጠፋ የጂን ህክምና በሰውነታችን ውስጥ በደንብ አይሰራም። 

አንዳንድ ጊዜ የሰውነታችን በሽታ የመከላከል ስርዓት ለአዲሱ ትክክለኛ ፕሮቲን ልክ እንደ ጀርም ምላሽ ይሰጣል። ተመራማሪዎች የጂን ቴራፒ በሽታን የመከላከል ምላሽ እንደማይሰጥ ማረጋገጥ አለባቸው.

 

የጂን ሕክምና ለምን ያህል ጊዜ ይቆያል?

አንዳንድ የጂን ሕክምና ዓይነቶች ነጠላ ሕክምናዎች እንዲሆኑ ሲፈልጉ ሌሎች ደግሞ ተደጋጋሚ ማመልከቻ ያስፈልጋቸዋል።

ቆዳ ያለማቋረጥ ይታደሳል. አሮጌ የቆዳ ሴሎች ይሞታሉ እና ይፈልቃሉ እና አዲስ ሴሎች ይተኩዋቸው. አዲሶቹ ህዋሶች ህዋሶች በሚያድጉበት ቆዳ ውስጥ ከጠለቀ ይመጣሉ, ሁሉንም ጂኖቻቸው አዲስ ቅጂ ያደርጉታል, ከዚያም ደጋግመው ለሁለት ይከፈላሉ, አዲስ የሚተኩ የቆዳ ሴሎችን ያለማቋረጥ ይፈጥራሉ.

በጂን ህክምና አዲስ ጂኖች የገቡ ሴሎች በተፈጥሯቸው ይሞታሉ እና በአዲስ ሴሎች ይተካሉ ስለዚህ የጂን ህክምና ሊደገም ይችላል. አዲሱ ጂን ወደ አዲስ ሴሎች የሚቀዳው የኛ ክሮሞሶም አካል ከሆነ ብቻ ነው። ይህ ውህደት ይባላል። 

ክሮሞሶም በሴሎቻችን ውስጥ የተቀበሩ ረዣዥም የዲ ኤን ኤ ቁርጥራጮች ሲሆኑ እያንዳንዱ ጂኖቻችን ከእነዚህ ክሮሞሶም ውስጥ አንዱ አካል ናቸው። እያንዳንዱን ጂን ሰውነታችን ከተገነባባቸው ፕሮቲኖች ውስጥ አንዱን ለማምረት እንደ 'የምግብ አዘገጃጀት' ካሰብን እያንዳንዱ ክሮሞሶም እንደ የምግብ አዘገጃጀት መጽሐፍ ነው። አዲሱን የምግብ አሰራር ወደ አንዱ የምግብ አዘገጃጀት መጽሐፍ መለጠፍ ማለት ይገለበጣል ማለት ነው።

አንዳንድ የጂን ሕክምናዎች አዲሱን ጂን ወደ ክሮሞሶም ያዋህዳሉ እና አንዳንዶቹ ግን አያደርጉም። ይህ የሕመም ምልክቶችን ለመቆጣጠር ሕክምናው ለምን ያህል ጊዜ እንደሚሰራ ሊለውጥ ይችላል.

አዲስ ጂን ከተዋሃደ ሌሎቹን ጂኖች እንዳያስተጓጉል እና እንዳይሰሩ ማቆም አስፈላጊ ነው. በስህተት አዲሱን የምግብ አሰራር በሌላ የምግብ አዘገጃጀት ክፍል ላይ ለጥፈው አስቡት። ተመራማሪዎች የጂን ሕክምና በሌሎች ጂኖች ላይ ስህተት እንደማይፈጥር ማረጋገጥ አለባቸው።

  

ጂን አርት editingት

ጂን ኤዲቲንግ የጂን ህክምና አይነት ሲሆን ባክቴሪያዎች እራሳቸውን ከቫይረሶች ለመከላከል በሚጠቀሙባቸው ተፈጥሯዊ ዘዴዎች ላይ የተመሰረተ ነው. ስለ እሱ የበለጠ በዝርዝር ማንበብ ይችላሉ እዚህ.

የጎደለ ፕሮቲን እንዲሰሩ አዲስ የሚሰራ የጄኔቲክ አዘገጃጀት መመሪያ ለሴሎች ከማድረስ ይልቅ፣ የጂን ኤዲቲንግ ነባሩን፣ የተሰበረውን ጂን ለማስተካከል የሰውን የምግብ አዘገጃጀት ዘዴ ማስተካከል ነው።

ሂደቱ በሌሎች ጂኖች ውስጥ አዳዲስ ስህተቶችን የሚያስተዋውቅ ለውጦችን የትም አለማድረግ አስፈላጊ ነው። በተጨማሪም በእንቁላል ወይም በወንድ የዘር ህዋስ ላይ ምንም አይነት ለውጥ አለመደረጉ አስፈላጊ ነው, ይህ ማለት አንድ ልጅ በጄኔቲክ ለውጦች ሳይስማሙ ይወለዳሉ. 

የጂን ማስተካከያ እንደ አንድ ነው ex vivo (ከሰውነት ውጭ) ከኤን ይልቅ የጂን ሕክምና Vivo ውስጥ (በሰውነት ውስጥ) ሕክምና. የአንድ ሰው የሴል ሴሎች ሊሰበሰቡ, የጄኔቲክ ስህተቶች ታርመው ወደ እነሱ ሊመለሱ ይችላሉ.

ይህ ቪዲዮ CRISPR/Cas9 ስርዓትን በመጠቀም የጂን አርትዖት አይነትን ያብራራል፡-

 

የሕዋስ ሕክምና

አንዳንድ ሊሆኑ የሚችሉ የኢቢ ሕክምናዎች በሴል ሴሎች ላይ የተመሰረቱ ናቸው። እነዚህ ራሳቸውን ወደ ሌሎች የሕዋስ ዓይነቶች ሊለውጡ የሚችሉ የተወሰኑ የሕዋስ ዓይነቶች ናቸው። የሴል ቴራፒ ሕክምናዎች ኢቢ ከሌለው ሰው የሚመጡትን ስቴም ሴሎች ወደ ኢቢ ባለ ሰው የደም ፍሰት ውስጥ ሊያስገባ ይችላል። እነዚህ ህዋሶች ወደ ቆዳ እና ሌሎች ኢቢ ወደተጎዳቸው የሰውነት ክፍሎች በመሄድ የጎደለውን ፕሮቲን የኢቢ ምልክቶችን መፍጠር የሚችሉ ሴሎች ሊሆኑ ይችላሉ። ይህ በመላው ሰውነት ዙሪያ የ EB ምልክቶችን ለማከም መንገድ ሊሆን ይችላል.
ስቴም ሴሎች ብዙውን ጊዜ ከአጥንት መቅኒ ይወሰዳሉ ነገር ግን ከለጋሽ የሰውነት ክፍሎች ሊመጡ ይችላሉ።

ስለ ስቴም ሴሎች አንዳንድ መረጃዎች በዚህ ቪዲዮ ውስጥ ተጠቃለዋል፡-

 

Mesenchymal stromal cells (MSCs) በ EB ውስጥ እየተሞከሩ ካሉ ከስቴም ሴሎች ጋር ተመሳሳይ ባህሪ ያላቸው የሕዋስ ዓይነት ናቸው።

 
የአደንዛዥ ዕፅ ሕክምና

የአደንዛዥ ዕፅ ሕክምና ምልክቶቹ በሰውነታችን ውስጥ እንዴት እንደሚሠሩ በንቃት በሚነኩ ንጥረ ነገሮች ሲታከሙ ነው። በምንውጠው ኪኒን፣ በቆዳ ወይም በጡንቻ ውስጥ መርፌ፣ በመርፌ ወደ ደም ጅረት ወይም ክሬም፣ ስፕሬይ፣ ጄል ወይም የዓይን ጠብታ ሊሆኑ ይችላሉ።

EB ኢንፍላማቶሪ በሽታ ነው እና ዶክተሮች በሰውነታችን ላይ እብጠት እንዴት እንደሚከሰት ጥሩ ግንዛቤ አላቸው። ይህ ማለት በሌሎች ሁኔታዎች እብጠትን የሚቀንሱ መድሃኒቶችን መምረጥ ይችላሉ እንደገና መመለስ ለኢ.ቢ.

የ EB ቁስሎች ህመም በህመም ማስታገሻ መድሃኒቶች ወይም ማስታገሻዎች ሊታከም ይችላል.

ይህ ቪዲዮ መድሃኒቶች በሰውነታችን ውስጥ እንዴት እንደሚሠሩ ያብራራል-

  

የፕሮቲን ሕክምና

የፕሮቲን ህክምና ኢቢ ባለባቸው ሰዎች ላይ የጎደለውን ፕሮቲን መተካትን ያካትታል ምክንያቱም የምግብ አዘገጃጀት መመሪያው ላይ በተፈጠረ የዘረመል ለውጥ። 

ለቆዳ ፕሮቲን የጄኔቲክ የምግብ አዘገጃጀት መመሪያን ከመቀየር ይልቅ (የጂን ቴራፒ), የፕሮቲን ህክምና የጎደለውን የፕሮቲን 'ንጥረ ነገር' በትክክል ወደሌለው ቆዳ ለመመለስ ይሞክራል። የተበላሸውን የፓይ አሰራር ከመቀየር ይልቅ ከመጋገሪያው ከወጣ በኋላ መሙላቱን ወደ ኬክዎ ለመጨመር እንደመሞከር ያህል ነው። ተመራማሪዎች ፕሮቲኑን ወደሚፈለገው ቦታ እንዴት ማግኘት እንደሚችሉ መረዳት አለባቸው። ይህ በመርፌ አማካኝነት ሊሆን ይችላል፣ በደም አማካኝነት በሰውነት ዙሪያ ወይም በቀጥታ ወደ አይኖች ወይም ቁስሎች ቆዳው እንደ መከላከያ ወደማይሰራበት።

ለፕሮቲን ሕክምና የሚያስፈልገው ፕሮቲን ትክክለኛውን የዘረመል አዘገጃጀት የያዙ ባክቴሪያ ወይም እርሾ ሴሎች በሚበቅሉበት እና እንደ ትንሽ የፕሮቲን ፋብሪካዎች በሚውሉበት የላቦራቶሪ ዓይነት ውስጥ ሊመረት ይችላል። ይህ ቴክኖሎጂ ከፍተኛ መጠን ያለው የሰውን ፕሮቲን በብቃት መፍጠር ይችላል። ለምሳሌ የሰው ኢንሱሊን በዚህ መንገድ የሚመረተው የስኳር በሽታ ያለባቸውን ሰዎች በመደበኛነት ለማከም ነው።