VYJUVEK፣ እንዲሁም B-VEC በመባል የሚታወቀው፣ ለ dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) አዲስ ህክምና በዩናይትድ ኪንግደም ውስጥ ለDEB ታካሚዎች እንዲገኝ ለማድረግ የቅርብ ጊዜ የዩኤስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (ኤፍዲኤ) ተቀባይነት ማግኘቱን ተከትሎ ነው። በዩኤስ ውስጥ ዕድሜያቸው 6 ወር እና ከዚያ በላይ ለሆኑ ታካሚዎች ለ DEB ሕክምና። አንዴ ከተገኘ፣ VYJUVEK ለDEB ህክምና ለመጀመሪያ ጊዜ ሊታደስ የሚችል የጂን ህክምና ይሆናል።

VYJUVEK በበሽተኛው ቆዳ ላይ የሚተገበረው የአካባቢያዊ ጄል ሲሆን ይህም የዲቢን የጄኔቲክ መንስኤን ያስወግዳል. ቁስሎችን መፈወስን ለማሻሻል የተጎዱትን ጂኖች ተግባራዊ ቅጂዎች ወደነበሩበት በመመለስ. የኤፍዲኤ ፈቃድ በ 3 እና 6 ወራት ውስጥ የተሟላ የቁስል ፈውስ ባሳዩ ሁለት ክሊኒካዊ ጥናቶች ውጤቶች ላይ የተመሠረተ ነው።

የአውሮፓ መድሀኒት ኤጀንሲ (EMA) ለVYJUVEK ወላጅ አልባ መድሀኒት ስያሜ ሰጥቶታል ይህም ለአንዳንድ መድሃኒቶች የሚሰጠውን ህክምና፣መከላከል ወይም እንደ ኢቢ ያሉ ያልተለመደ ሁኔታን በመመርመር ላይ ነው። የዚህ ሁኔታ አንዱ ጥቅም ለአውሮፓ ህብረት የግብይት ፍቃድ ለማግኘት ቀለል ያለ ሂደት ነው።

ምንም እንኳን ይህ እድገት VYJUVEK በዩናይትድ ኪንግደም ውስጥ ላሉ DEB ታካሚዎች ወዲያውኑ ይገኛል ማለት አይደለም፣ የዩኬን ተደራሽነት ለማሳካት አወንታዊ እርምጃ ነው። የአውሮፓ መድሀኒት ኤጀንሲ (EMA) በአውሮፓ ህብረት ውስጥ VYJUVEK ለ DEB ህክምና እንዲሰጥ ካፀደቀው በኋላ የመድሀኒት እና የጤና እንክብካቤ ምርቶች ተቆጣጣሪ ኤጀንሲ (MHRA) ይህንን በመከተል ይህንን ህክምና በዩናይትድ ኪንግደም ላሉ የDEB ህመምተኞችም ተደራሽ ያደርገዋል ተብሎ ይጠበቃል።

ቶኒ ባይርን - DEBRA UK ዋና ሥራ አስፈፃሚ አስተያየት ሰጥተዋል:

"በDEBRA UK እና እዚህ በእንግሊዝ ኢቢ ማህበረሰብን ወክዬ በKrystal Biotech ያለውን ቡድን ለ VYJUVEK የኤፍዲኤ ፍቃድ በማግኘቱ እንኳን ደስ ያለኝን ማስተላለፍ እፈልጋለሁ። በዩኤስ ውስጥ DEB ላለባቸው ታካሚዎች የተፈቀደ የመድኃኒት ሕክምና መኖሩ በሺዎች የሚቆጠሩ ሰዎችን ሕይወት ይለውጣል። ይህንን ማፅደቂያ ከሰጡ ክሊኒካዊ ጥናቶች የተገኙት አወንታዊ ውጤቶች ለ VYJUVEK ፈጣን ፍቃድን እንደ DEB ህክምና በሌላው አለም እንግሊዝን ጨምሮ DEBRA UK የ EB ማህበረሰብን ይደግፋል ብለን ተስፋ እናደርጋለን።

ለበለጠ መረጃ እባክዎን ያንብቡ የ Krystal Biotech ዜና መለቀቅ.