በቤተ ሙከራ ውስጥ ሳይንቲስት።

ሕይወትን የሚቀይሩ ሕክምናዎች

EB በማይታመን ሁኔታ የሚያሠቃይ የዘረመል የቆዳ በሽታ ሲሆን ይህም የዕድሜ ልክ ህመም እና የአካል ጉዳት ያስከትላል። ምንም እንኳን ተስፋ አለ.

DEBRAከህመም የጸዳ ህይወትይግባኝ ለማንሳት ያለመ ነው። እ.ኤ.አ. በ5 መገባደጃ ላይ 2023ሚሊየን የመድኃኒት መልሶ ማቋቋም ፕሮግራማችንን ለማፋጠን፣ ሁሉም ዓይነት ኢቢ ላላቸው ሰዎች ሕይወትን የሚቀይሩ ሕክምናዎችን ለመደገፍ እና የኢቢ ማህበረሰብ ድጋፍ እና የጤና እንክብካቤ መስጠታችንን እንድንቀጥል ለማስቻል.

እባኮትን ከኢቢ ጋር ለሚኖሩ ሰዎች የህይወት ጥራትን በእጅጉ ሊያሻሽሉ ለሚችሉ ህይወት ሊለወጡ ለሚችሉ ህክምናዎች የገንዘብ ድጋፍ ስለምናደርገው አንዳንድ ወቅታዊ ምርምር የበለጠ ለማወቅ ያንብቡ።

መመገብ እና መዋጥ ለማሻሻል እምቅ የአፍ/የጉሮሮ መርጨት ህክምና

አንዱ ምልክቶች ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (DEB) በጉሮሮ ውስጥ ያሉ ሕብረ ሕዋሳት እብጠት፣ ቁስሎች፣ ውፍረት እና ጠባሳ ሊሆኑ ይችላሉ። ይህ ከባድ ህመም ሊያስከትል እና መብላት እና መዋጥ አስቸጋሪ ያደርገዋል.

እነዚህን ምልክቶች ለመቅረፍ እና ለማቃለል በበርሚንግሃም ዩኒቨርሲቲ ተመራማሪዎች በምን መንገዶች ላይ ምርመራ እያደረጉ ነው። a አዲስ የሚረጭ አቅርቦት ሥርዓት በጉሮሮ ውስጥ ያሉ ጠባሳዎችን ለመቀነስ እንደ ሕክምና እና የመከላከያ ስትራቴጂ ሊዳብር ይችላል።.

የዚህ ፕሮጀክት ዓላማዎች የሚከተሉት ናቸው-

• መዘጋጀት, ከክሊኒኮች እና ከታካሚ ቡድኖች ጋር, ወደ ጉንጩ ለማድረስ የሚያገለግል በአፍ የሚረጭ
• ያሳዩ ስርዓቱ በማከማቻ እና በመርጨት ጊዜ ውስጥ ውጤታማነቱን ጠብቆ ማቆየት እንደሚችል
• ማዳበር ለዚህ ሥርዓት የማምረት ሂደት
• ፈጠረ የዚህን እምቅ ሕክምና ውጤታማነት ለመፈተሽ ደረጃ 1 ክሊኒካዊ ሙከራ

ጠባሳዎችን ለመቀነስ እምቅ ሕክምና

ዲ. ያላቸው ታካሚዎችአይስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (DEB)በተለይም ከ ጋር ያሉት የበሽታው ሪሴሲቭ ቅጽ (RDEB)በአፍ ውስጥ ፣ በጉንጮቹ እና በከንፈሮቻቸው ውስጥ ያሉ ቆዳዎች በጣም ደካማ ናቸው ። ይህ በከፍተኛ ጠባሳ የሚፈውሱ ከባድ የቆዳ እና የአፍ ውስጥ አረፋዎችን ሊያስከትል ይችላል. ብዙ የአርዲኢቢ ሕመምተኞችም ያልተለመደ የኢሶፈገስ መጥበብ ወይም መጥበብ፣እና አሃዞችን በመገጣጠም እና በመዋሃድ ይሰቃያሉ፣ይህም የእጆች እና የእግሮች ቅርፅ በጣቶቹ እና ጣቶች አንድ ላይ እንዲዋሃዱ ያደርጋል።

ከላይ የተጠቀሱትን ምልክቶች ለመዋጋት, የ Decorin Gel ፕሮጀክት በተፈጥሮ የተገኘ የሰው ፕሮቲን ዲኮርን እንደ ፀረ-ጠባሳ ወኪል ኢንጅነሪንግ መልክ ያለውን እምቅ አቅም እየመረመረ ነው።.

የዲኮርን ጄል ፕሮጀክት የመጀመሪያ ዓላማ ለሰብአዊ ክሊኒካዊ ሙከራዎች ተስማሚ የሆነ ቀላል ፣ የተረጋጋ ጄል ቀመሮችን ማምረት ፣ ማዳበር እና መሞከር ነው ፣ ይህም በዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ በሽተኞች ላይ ጠባሳ ሊቀንስ የሚችል የጄል ሕክምናን ለማድረስ ዓላማ ነው ። ለ 25% ከሁሉም ጉዳዮች.

አተነፋፈስን ለማሻሻል የሚችል የቆዳ ህክምና

EB በታካሚው የአየር መተላለፊያ መንገድ ላይ ተጽዕኖ የሚያሳድረው ብርቅ ነው, ምስጋና ይግባውና, ነገር ግን በሽታው ለተጎዱት በጠባሳው ምክንያት ከባድ የመተንፈስ ችግር ሊያስከትል ይችላል. የተጎዱት፣ ከ ጋር መገናኛ ኢቢ (JEB), መተንፈሻ ቱቦዎች በጣም ትንሽ ከመሆናቸው የተነሳ በገለባ ውስጥ እንደ መተንፈስ ይሆናል. ክሊኒካዊ አማራጮች በጣም የተገደቡ ሲሆኑ በአሁኑ ጊዜ የአየር መንገዱን በፊኛ ማስፋት ብቻ ጠባብ የአየር መንገድን ማስተናገድ ብቻ ነው። ይህ ወዲያውኑ መጥበብን ለማስታገስ ይረዳል, ነገር ግን ተጨማሪ የስሜት ቀውስ ወደ ተጨማሪ ጠባሳ ሊመራ ይችላል.

ለዚህ ምልክት ምላሽ. በጉሮሮ ውስጥ ያለውን ጠባሳ ሊያሻሽል የሚችል ህክምና እየተመረመረ ነው። ልዩ ቆዳ ማደግ ለታካሚው የመተንፈሻ ቱቦ.

በቅድመ ክሊኒካዊ ደረጃ ላይ ያለው ይህ የምርምር ፕሮጀክት ምንም አይነት ወቅታዊ የታካሚ ተሳትፎ ሳይኖር ሂደቱን ተረድቶ የሕክምና ዘዴዎችን ማዳበር በተለይም ለመተንፈሻ ቱቦ ልዩ ቆዳን ለማሳደግ አዳዲስ መንገዶችን በማዘጋጀት ነው። ተስፋው የአየር መንገዱን በመፍታት ወደፊት ሌሎች አካባቢዎች ተመሳሳይ ዘዴዎችን በመጠቀም ማነጣጠር ይቻላል.

 

የDEBRA የመጀመሪያ መድሃኒት ለኢቢ ክሊኒካዊ ሙከራ

ሙከራው አንድን ይጠቀማል አሁን ያለው ፀረ-ብግነት መድሃኒት (አፕሪሚላስት) የ psoriasis ሕመምተኞችን ለማከም ፈቃድ ያለው. ከመጀመሪያው አነስተኛ ሙከራ በኋላ የታተሙ አበረታች ውጤቶች፣ ከባድ የህመም አይነት ባለባቸው ህመምተኞች ላይ እብጠትን የሚቀንስ ይመስላል። epidermolysis bullosa simplex (EBS). አሁን እብጠትን ብቻ ሳይሆን ህመምን እና ማሳከክን በመቀነስ ከባድ የኢቢኤስ በሽታ ላለባቸው ሰዎች የህይወት ጥራትን ማሻሻል ይችል እንደሆነ ለመለካት ትልቅ ሙከራን በገንዘብ እየደገፍን ነው።

እንደ psoriasis ያሉ ሌሎች የሚያቃጥሉ የቆዳ ሁኔታዎችን በተሳካ ሁኔታ የሚታከሙ እና በኤንኤችኤስ ውስጥ የሚገኙ ህክምናዎችን መጠቀም ማለት ለኢቢ ሕክምናዎችን ቶሎ ማግኘት እንችላለን ማለት ነው። ይህ የገንዘብ ድጋፍ ከምንሰጣቸው ብዙ ክሊኒካዊ ሙከራዎች መካከል የመጀመሪያው ነው ይህም ለ EB ተቀባይነት ያለው የመድኃኒት ሕክምናን ወደ አንድ ደረጃ ይወስደናል።