ቪጁቬክ፡ የዴቢ ሕክምና ወደ ኤን ኤች ኤስ አጠቃቀም ቅርብ ነው

አዲስ የመድኃኒት ሕክምና ለ ዲስትሮፊክ ኤፒደርሞሊሲስ ቡሎሳ (DEB) በዩኬ ውስጥ ለታካሚዎች ተደራሽ ለመሆን አንድ እርምጃ እየተራመደ ነው።

ቤሬማኔን ጌፐርፓቬክ፣ በንግድ የሚታወቀው ቪጁቬክ®, በክሪስታል ባዮቴክ የተዘጋጀ የአካባቢያዊ የጂን ሕክምና ነው። ሕክምናው እንደ ጄል መልክ የሚወስድ ሲሆን በቀጥታ በታካሚው ቆዳ ላይ ይተገበራል። የጎደለ ፕሮቲን እንዲፈጠር ያበረታታል፣ ይህም የቆዳውን ውስጣዊ እና ውጫዊ ንብርብሮች አንድ ላይ ለማያያዝ ይረዳል፣ ይህም ቁስልን ለመፈወስ እና ተጨማሪ የቆዳ ጉዳት አደጋን ለመቀነስ ይረዳል። ቪጁቬክ ከተወለደበት ጊዜ ጀምሮ ለህክምና የተነደፈ ነው።

ሕክምናው በአሜሪካ ውስጥ ላሉ የዴቢ ታካሚዎች ቀድሞውኑም ይገኛል፤ አሁን ደግሞ ባለፈው ሳምንት በእንግሊዝ ፈቃድ ከተገኘ በኋላ ነው። የመድሃኒት እና የጤና እንክብካቤ ምርቶች ቁጥጥር ኤጀንሲ (MHRA)በዩኬ ውስጥም ለታካሚዎች እየተቃረበ ነው። የMHRA ፈቃድ በዋናነት ያተኮረው ሕክምናው አዎንታዊ የታካሚ ውጤት ከማምጣት አንፃር ውጤታማ መሆኑን እና ደህንነቱ የተጠበቀ መሆኑን ላይ ነበር። ከ1 እስከ 44 ዓመት ዕድሜ ክልል ውስጥ ባሉ 31 የDEB ሕመምተኞች ላይ በተደረገ ጥናት ቪጁቬክ ቁስሎችን ለመፈወስ እንደሚረዳ ታይቷል። በ6 ወራት ውስጥ በዚህ ሕክምና የታከሙት ቁስሎች 67% ሙሉ በሙሉ ተፈውሰዋል፣ ከፕላሴቦ (የውሸት ሕክምና) ጋር ሲነጻጸር 22% የሚሆኑት።

ስለ ማፅደቁ አስተያየት ሲሰጡ፣ የMHRA የጤና አጠባበቅ ጥራት እና መዳረሻ ዋና ዳይሬክተር ጁሊያን ቢች እንዲህ ብለዋል፡- 

የMHRA ማፅደቅ፣ ምንም እንኳን የሚያበረታታ ቢሆንም፣ ይህ ህክምና በNHS ውስጥ ጥቅም ላይ እንዲውል ዋስትና እንደማይሰጥ ልብ ሊባል ይገባል። ይህንን አስፈላጊ ደረጃ ለማሳካት የሚቀጥለው እርምጃ ህክምናውን በኤን ኤች ኤስ በኩል ማፅደቅ ነው። ብሔራዊ የጤና እና የእንክብካቤ ልቀት ተቋም (NICE). ኒሴ መድኃኒቶችን፣ መሣሪያዎችን እና ሕክምናዎችን በክሊኒካዊ ውጤታማነት፣ ወጪ ቆጣቢነት እና በኤን ኤች ኤስ ተመጣጣኝ ዋጋ ላይ ተመስርቶ ይገመግማል።

ዴብራ እና አባሎቻችን የዴቢ ታካሚዎችን ያልተሟሉ ፍላጎቶችን የሚጋራ የታካሚ ምስክርነት በማቅረብ የማጽደቂያ ሂደቱን ደግፈዋል። የዴብራ የአባላት አገልግሎት ዳይሬክተር ክሌር ማተርም በዚህ ሳምንት (ሐሙስ ግንቦት 21) ቪጁቬክ በሚገመገምበት የNICE ኮሚቴ ስብሰባ ላይ ይገኛሉ።

የNICE ኮሚቴ በዚህ ሳምንት ቪጁቬክን ማጽደቅ ወይም ተጨማሪ የኮሚቴ ስብሰባዎችን ሊጠይቅ ይችላል። አዎንታዊ ምክረ ሀሳብ ከተሰጠ፣ ህክምናው በNHS በኩል እስኪገኝ ድረስ ቢያንስ ሌላ 3 ወራት ይፈጃል። ከፀደቀ፣ ቪጁቬክ በዩኬ ውስጥ ለDEB ታካሚዎች የመጀመሪያው የተፈቀደ የጂን ሕክምና እና በዩኬ ውስጥ ለEB ሁለተኛው የተፈቀደ የመድኃኒት ሕክምና ብቻ ይሆናል፣ ይህም ከDEB እና ከመጋጠሚያ EB ጋር የተያያዙ ከፊል ውፍረት ቁስሎችን ለማከም የተፈቀደውን ፊልሱቬዝ® የተባለውን የቆዳ ጄል ከፀደቀ በኋላ ነው።

የዚህ ሳምንት የNICE ኮሚቴ ስብሰባ ካለቀ በኋላ ተጨማሪ መረጃ እናቀርባለን። እስከዚያው ድረስ፣ የቪጁቬክ የMHRA ማፅደቅን በተመለከተ ተጨማሪ መረጃ ለማግኘት እባክዎ ይጎብኙ። MHRA ለ dystrophic epidermolysis bullosa ሕክምናን ቤርማጂን ጂፐርፓቭክ (ቪጁቬክ) አፀደቀ - GOV.UK